Reblozyl кандидатства за разширени показания в СЪЕДИНЕНИТЕ щати и Европа: лечение на трансфузионно-независима β-таласемия!

Бристол-Майерс Скуиб (BMS) наскоро обяви, че американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е приела reblozyl 's (luspatercept-aamt) допълнително заявление за лиценз за биологичен продукт (sBLA) и гран Приоритетен преглед на нетрансфузията: лекарството е първо -в класа) Агент за зреене на червени кръвни клетки (ЕМА), използван за нетрансфузионна зависима (NTD) β-таласемия (β-таласемия) възрастни пациенти за лечение на анемия. FDA е определил целевата дата за закона на SBLA за таксата за употреба на наркотици рецепта (PDUFA) като март 27, 2022. В допълнение, Европейската агенция по лекарствата (EMA) е приела заявление за промяна от клас II за Reblozyl за лечение на анемия при възрастни пациенти с NTDβ таласемия.

NTD бета таласемия е термин, използван за описване на пациенти, които не изискват редовни доживотни трансфузии на червени кръвни клетки (RBC) за поддържане на преживяемостта, въпреки че те могат да изискват случайни или леко чести преливания, обикновено в рамките на предписан период от време. Пациентите с NTD бета таласемия ще получат хронична анемия и претоварване с желязо, което може да доведе до серия от клинични усложнения и са необходими спешни възможности за лечение. Данните от клиничните изпитвания показват, че при възрастни пациенти с НТД β таласемия, независимо от изходното ниво на хемоглобина, Reblozyl може да повиши нивото на хемоглобина на пациента и да подобри качеството на живот на пациента.

Reblozyl първоначално е разработен от BMS и Acceleron фармацевтични продукти. След като наскоро приключи придобиването на Acceleron от 11,5 милиарда долара на Merck, Reblozyl вече е съвместно разработен и комерсиализиран от BMS и Merck. Reblozyl е първият агент за зреене на червени кръвни клетки (EMA), който се използва за лечение на β-таласемия и много нисък/нисък/среден риск миелодиспластичен синдром (MSD) свързана анемия с регулаторно одобрение. Сред допустимите групи пациенти Reblozyl представлява важна категория лечение. Трябва да се посочи, че при пациенти, които трябва незабавно да коригират анемията, Reblozyl не е подходящ като заместител на трансфузията на червени кръвни клетки.

Активната фармацевтична съставка на Reblozyl е луспатерцепт, който е първокласен агент за зреене на червени кръвни клетки (EMA), който може да регулира узряването на късните червени кръвни клетки. Луспатерцепт е разтворим синтез протеин, който се образува от сливането на Fc домейна на човешки IgG1 и извънклетъчната домейн на Activin IIB рецептор (ActRIIB). Като лиганд капан, тя може да регулира късно RBC зреене чрез целенасочено свързване. Трансформиращият растежен фактор (TGF)-β суперсемейство на специфични лигандове намалява активирането на пътя за сигнализация Smad2/3, подобрява генерирането на невалиден RBC, насърчава зреенето на късните RBC червени кръвни клетки, и увеличава нивата на хемоглобина.

Reblozyl sBLA и клас II промяна приложения се основават на резултатите за безопасност и ефикасност на основното проучване Фаза 2 ОТВЪД. Проучването е проведено при възрастни пациенти с NTD бета таласемия и оценява Reblozyl в комбинация с Най-добра поддържаща грижа (BSC). Данните, издадени през юни 2021 г., показват, че 77,1% от пациентите в групата на лечение reblozyl+BSC са постигнали повишени нива на хемоглобина (≥1,0g/dL), докато групата на плацебо+BSC е 0%. Освен това, в сравнение с плацебо групата, пациентите в групата на Reblozyl също съобщават за подобрени резултати.

Д-р Ноа Берковиц, старши вицепрезидент по развитие на хематологията в Bristol-Myers Squibb, заяви: "Пациентите с нетрансфузионно зависима бета таласемия може да не се нуждаят от доживотна кръвопреливане, за да оцелеят, но се нуждаят от ефективни възможности за лечение, защото са изправени пред серия от хронична анемия и претоварване с желязо. Клинични усложнения, причинени от Reblozyl. Reblozyl е важно лечение, одобрено от много страни (включително Съединените щати и Европейския съюз) за лечение на анемия, свързана с β-таласемия и нискорисков миелодиспластичен синдром. Ние и Мърк се ангажираме да продължаваме да напредваме в клиничната практика на Reblozyl Project, и очакваме да работим в тясно сътрудничество с FDA по време на процеса на преглед, за да донесем нова възможност за лечение в тази недостатъчно обслужвана пациентска група."