Sanofi / Regeneron Dupixent, одобрен в САЩ: първото биологично лекарство за лечение на умерен до тежък атопичен дерматит при деца на възраст 6-11 години!

Наскоро Sanofi и Regeneron обявиха, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри Dupixent (дупилумаб) за лечение на 6-11 годишни деца с умерен до тежък атопичен дерматит (AD). Индикацията беше одобрена чрез приоритетен процес на преглед. Преди това FDA е предоставила Dupixent пробивна лекарствена квалификация (BTD) за лечение на тежък AD при деца на възраст 6 месеца до 11 години с лошо контролирани лекарства за външно предписване.

Струва си да се спомене, че Dupixent е единственият биологичен агент, одобрен за 6-годишната група деца с умерена до тежка форма на AD. Специфичното показание за лекарството е: Като допълнителна поддържаща терапия, той не се контролира напълно от използването на външни рецептурни терапии Болести или когато тези терапии са нежелателни при деца на възраст 6-11 години се лекуват с умерена до тежка AD.

Dupixent е подкожен инжекционен препарат. Има 2 схеми на дозиране при педиатрични (6-11 години) пациенти с AD, според предписанието за тегло (след първоначалната доза натоварване, дозата за деца с тегло ≥ 15 kg до< {="" {3}}="" kg="" е="" всеки="" 4="" 300="" mg="" веднъж="" седмично,="" дозата="" за="" деца="" с="" тегло="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" е="" 200="" mg="" веднъж="" на="" всеки="" 2="">

Dupixent е напълно хуманизирано моноклонално антитяло, което инхибира сигнала на IL-4 и IL-13. Лекарството не е имуносупресор. Данните от клиничните проучвания на Dupixent' полипоза (CRSwNP). От трите индикации, одобрени в световен мащаб, повече от 150 000 пациенти са получили лечение с Dupixent.

Д-р Джордж Д. Янкопулос, съосновател, президент и главен научен директор на Regeneration, каза:" Това одобрение ще доведе до променяща модела ефективност и безопасност при деца с умерен до тежък атопичен дерматит. Тези млади и уязвими групи се борят със симптомите на гниене. Ще продължим да изучаваме потенциала на Dupixent при деца от 6 месеца до 5 години с умерен до тежък атопичен дерматит и астма. В допълнение, ние изследваме лечението на други видове възпаления, причинени от възпалителни заболявания тип 2 , включително еозинофилен езофагит, хранителни и екологични алергии, хронични обструктивни белодробни заболявания и други кожни заболявания."

Джон Рийд, главен ръководител на научните изследвания и разработки на Sanofi, заяви: „Това одобрение на FDA е друг важен момент в процеса на Dupixent като иновативна биотерапия за лечение на атопичен дерматит и други заболявания, причинени отчасти от възпаление тип {0}}. Сестринският персонал и техните лекари на деца с тежък атопичен дерматит вече могат да използват доказано безопасен първокласен биологичен агент, факторите за безопасност често играят ключова роля в решението за лечение на по-млади пациенти. В допълнение, Dupixent е първият сърбеж и подобряването на тежестта на заболяването се наблюдава в рамките на 2 седмици след прилагане и продължава да се наблюдава през целия период на активно лечение, което е важно за тези деца и техните семейства."

Това одобрение се основава на резултатите от ключово клинично проучване за Dupixent педиатрична фаза III (NCT 03345914). Това е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване, което оцени ефикасността и безопасността на Dupixent, комбинирано със стандартни грижи за локални кортикостероиди (TCS) при деца с тежка форма на AD (покриващи средно 60% от повърхността на кожата средно ). Общо 367 пациенти с тежък AD на възраст 6-11 години, които не могат да бъдат напълно контролирани от местни лекарства, са включени в проучването. Като цяло 92% от пациентите страдат от поне едно едновременно заболяване, като алергичен ринит, астма и хранителни алергии.

По време на изследването всички пациенти са получавали TCS. Тези пациенти бяха рандомизирани в три лечебни групи и получиха 16 седмици лечение: първата група получи подкожно инжектиране на Dupixent 300 mg на всеки 4 седмици (начална доза 600 mg) ; втората група получи подкожно инжектиране на Dupixent 100 mg или 200 mg на всеки 2 седмици (въз основа на коригираното телесно тегло, дозата< 30="" kg="" е="" {{="" 4}}="" mg,="" дозата="" ≥="" 30="" kg="" е="" 200="" mg),="" първоначалната="" доза="" е="" съответно="" 200="" mg="" или="" 400="" mg;="" третата="" група="" получава="" подкожно="" инжектиране="" на="" плацебо="" на="" всеки="" 2="" седмици="" или="" на="" всеки="" 4="" седмици.="" основната="" крайна="" точка="" беше="" делът="" на="" пациентите,="" достигнали="" оценката="" на="" общата="" оценка="" на="" исследователя="" (iga)="" от="" 0="" (изчистен)="" или="" 1="" (почти="" елиминиран)="" и="" 75%="" подобрение="" в="" индекса="" на="" тежест="" на="" екземата="" (easi-="" 75,="" обща="" първична="" крайна="" точка="" извън="" сащ)="" в="" рамките="" на="" 16="">

Резултатите показват, че изследването достига до първичната и вторичната крайна точка. Данните показват, че при деца с тежък AD, Dupixent в комбинация с TCS значително подобрява общата тежест на заболяването, клирънс на кожата, сърбеж и резултатите от измерването на качеството на живот, свързано със здравето. В допълнение, данните за безопасност съответстват на данните за безопасност, регистрирани по-рано в група пациенти на 12 и повече години, включително числово по-нисък процент на инфекция на кожата в сравнение с плацебо.

Резултатите от 1 6-седмичното лечение включват: (1) {{2}}% и {{3}}% от пациентите в първата и втората групи, съответно, постигнаха IGA резултати от 0 (ясно) или 1 (почти ясно), и 1 1% в групата на плацебо (съответно) За: p< 0,000="" {="" {1}}="" и="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" и="" {{1="" 3}}%="" от="" пациентите="" в="" първата="" и="" втората="" група="" постигнаха="" подобрение="" на="" кожата="" от="" {{1="" 4}}%="" или="" по-високо="" (easi-75),="" в="" сравнение="" с="" 2="" 7%="" в="" групата="" на="" плацебо="" (и="" двете="">< 0,000="" 1).="" (3)="" средните="" резултати="" от="" easi="" за="" първата="" и="" втората="" група="" се="" подобриха="" с="" 8="" 2%="" и="" 78%="" от="" изходната="" стойност,="" и="" 49%="" в="" групата="" на="" плацебо="" (и="" двата="">< 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" показа="" значително="" облекчение="" от="" сърбежа="" и="" подобри="" измерването="" на="" резултатите,="" отчетени="" от="" пациента,="" като="" тревожност,="" депресия,="" качеството="" на="" живот="" на="" родителите="" и="" членовете="" на="">

През 1 6 - седмичния период на лечение, общата честота на нежеланите събития в първата и втората група е била 65% и {{{{{}}}}%, и { {3}}% в групата на плацебо. По-честите нежелани събития при лечение с Dupixent включват конюнктивит (7% в група 1, 1 5% в група 2, 4% при плацебо), назофарингит (13% в група 1, 7% в група 2, 7% в плацебо)), реакция на мястото на инжектиране (10%) в първата група, 1 1% във втората група, {{1 6}}% в групата на плацебо). Други предварително посочени нежелани събития включват: кожни инфекции (6% в група 1, {{2 0}}% в група 2, 1 3 % в плацебо), херпесни вирусни инфекции (2% в група 1, 3% в група 2 и 5 в плацебо)%).

Въз основа на този резултат Dupixent е първият биолог, който показва положителни резултати при тази педиатрична (на 6-11 години) AD популация.

Dupixent е насочен към ключов двигател на възпаление тип 2 . Лекарството е напълно хуманизирано моноклонално антитяло, което специфично инхибира сигналите за свръхактивация на два ключови протеина, IL-4 и IL-13. IL-4 / IL-13 са два възпалителни фактора и се считат за ключови двигатели на вътрешно възпаление при алергични заболявания и други видове 2 възпалителни заболявания, включително атопичен дерматит, астма, еозинофилен езофагит, алергия към трева, алергия към фъстъци и др. и т.н.

Dupixent е лансиран в края на март 2017 като първият биологичен агент в света' за лечение на умерен до тежък атопичен дерматит. Досега лекарството е одобрено от много страни и региони, включително САЩ, Европейския съюз и Япония. В Съединените щати Dupixent вече е одобрен за лечение на три заболявания, причинени от възпаление тип 2 : умерен до тежък атопичен дерматит (пациенти на възраст ≥ 6 ), умерена до тежка астма (≥ {{4} } годишни пациенти) и хроничност с носни полипи Риносинусит (CRSwNP, възрастен пациент).

Понастоящем Sanofi и Regener също провеждат обширен клиничен проект за оценка на Dupixent за лечение на заболявания, причинени от алергии и други възпаления 2 , включително: детска астма (6-11 години, етап III), детска атопия Дерматит (6 месеца до 5 години, етап II / III), еозинофилен езофагит (етап III), хронична обструктивна белодробна болест (етап III), булозен пемфигоид (етап III), възлово пруриго (етап III) ), хронична спонтанна уртикария (етап III), хранителни и екологични алергии (етап II).

Dupixent е друг важен продукт, съвместно разработен от Sanofi и Regener след следващия PCSK 9 инхибитор на понижаващия липидите лекарство Praluent и се очаква да се превърне в лекарство, променящо играта. Понастоящем индикацията за Dupixent непрекъснато нараства. Известната организация за проучване на фармацевтични пазари EvaluatePharma прогнозира, че глобалните продажби на лекарството за 2024 могат да достигнат 8 милиарда щатски долара.