Новата терапия на фактор VIII на Санофи ефанезоктоког алфа получи бърза квалификация от FDA на САЩ!

Наскоро Санофи обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила ефанезоктоког алфа (по-рано BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) за лечение на пациенти с кръвно заболяване тип А. ефанезоктоког алфа е нов тип терапия с фактор VІІІ, която е независима от фактора на фон Вилебранд (vWF) и осигурява близо до нормалните нива на факторна активност през по-голямата част от седмицата в режим на превантивно лечение веднъж седмично.

През август 2017 г. FDA на САЩ и Европейската комисия (ЕО) съответно предоставиха наименование за лекарства сираци (ODD) на ефанезоктоког алфа. Санофи и Соби постигнаха сътрудничество за разработване и комерсиализиране на ефанезоктоког алфа.

Бързата квалификация (FTD) има за цел да ускори разработването на лекарства и бързия преглед за сериозни заболявания, за да отговори на сериозни незадоволени медицински нужди в ключови области. Получаването на бързи квалификации за експериментални лекарства означава, че фармацевтичните компании могат да взаимодействат по-често с FDA по време на етапа на научноизследователска и развойна дейност. След подаване на заявление за пускане на пазара, те отговарят на условията за ускорено одобрение и преглед на приоритетите, ако отговарят на съответните стандарти. Освен това те също отговарят на условията за непрекъснат преглед.

Ефанезоктоког алфа има потенциал да промени лечението с факторно заместваща терапия на пациенти с хемофилия А и представлява потенциален нов тип заместителна терапия с фактор VIII. Времето на полуживот на традиционната терапия с фактор VІІІ е ограничено от ефекта на фактора на фон Вилебранд (vWF), който се смята, че ограничава времето на задържане на фактора в тялото. efanesoctocog alfa е нов тип синтетичен протеин, разработен на базата на иновативна Fc технология за сливане, чрез добавяне на регион от vWF и XTEN® пептид, за да удължи времето си в кръвообращението.

Ефанезоктоког алфа има потенциал да осигури почти нормална защита срещу кървене през по-голямата част от седмицата и увеличаването на полуживота може да намали честотата на дозиране на превантивно лечение до веднъж седмично.

В предклиничния модел на хемофилия А, хемостатичният контролен ефект на ефанезоктоког алфа е 4 пъти по-висок от този на rFVIII. Очаква се лекарството да осигури на пациентите с тежка хемофилия А по-добра и по-широка защита срещу всички видове кървене.

Текущото в момента проучване Фаза 3 XTEND-1 оценява безопасността и ефикасността на предварително лекувани пациенти на възраст ≥12 години (n=150) с тежко кръвно заболяване тип А. XTEND-1 е отворено, нерандомизирано интервенционно проучване с 2 успоредни групи за разпределение. Субектите в превантивната група са получавали 50 IU / kg профилактично лечение с ефанезоктоког алфа всяка седмица в продължение на 52 седмици. Субектите от групата за лечение при поискване са получавали ефанезоктоког алфа (50 IU / kg) според необходимостта в продължение на 26 седмици и след това са преминавали към ефанезокококог алфа веднъж седмично в продължение на 26 седмици.

Понастоящем ефанезоктоког алфа се подлага на клинични изследвания и неговата безопасност и ефективност не са прегледани от никоя регулаторна агенция.