Испания успешно разработи нов тип наномедицина за лечение на болестта на Фабри

Наскоро изследователи от Института по материалознание в Барселона (ICMAB-CSIC) към Испанския върховен изследователски съвет (CSIC) успешно разработиха ново лекарство за лечение на Фабри.

Болестта на Фабри е рядко заболяване, наследствено заболяване за съхранение на лизозоми, причинено от мутации в гена GLA, кодиращ α-галактозидаза A (α-Gal A). Болестта може да причини сърдечно-съдови и цереброваскуларни усложнения и бъбречна недостатъчност, както и силни епизоди на болка. Според статистиката 2,6 души на 10 000 души в страните от ЕС страдат от болестта на Фабри.

Нано лекарството, разработено от Xixin, се нарича" nanoGLA" ;. Проучванията показват, че новото лекарство има по-добра клинична ефикасност от ензимната заместителна терапия, разрешена в момента за лечение на болестта на Fabry. В същото време има и предимствата на по-ниските разходи и подобряването на качеството на живот на пациентите.

Лекарството е резултат от изследването на" Smart4Fabry" проект, стартиран през 2017 г. в Европа. Проучванията и разработките на проекта бяха финансирани с 5,8 милиона евро от Европейския съюз' s" Horizon 2020" програма. Понастоящем лекарството е разрешено от Комитета по лекарствата сираци (COMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA).