Първият MC4R агонист Imcivree има силен ефект при лечение на затлъстяването с дефекти на пътя MC4R!

Ритмичната фармацевтика е биофармацевтична компания, фокусирана върху развитието и комерсиализацията на лечението на редки затлъстяване генетични заболявания. Наскоро компанията обяви нови положителни данни за доказване на концепцията от множество кохорти от фаза 2 проучване на кошницата. В проучването е оценка на Imcivree (setmelanotide) за лечение на пациенти с редки тежки затлъстяване, причинени от генетични мутации в MC4R пътека.

Ициври е melanocortin 4 (MC4) рецепторен агонист, който е първокласно прецизно лекарство, предназначени за директно решаване на затлъстяването, причинено от генетични дефекти в корена на mc4 рецептора пътека причина. През ноември 2020, Imcivree е одобрен от FDA на САЩ за дългосрочно тегло за управление на редки затлъстели деца и възрастни на възраст ≥ 6 години. По-конкретно: генетично тестване потвърди, че тя е била произведена от про-опиоиден меланоцит кортикостероид (POMC), Затлъстяването, причинено от дефекти в пропротеин-конвертиразен тип/ kexin1 тип (PCSK1) или лептин рецептор (LEPR).

Активната фармацевтична съставка на Ициврид е настроенмеланотид, който е пионер, олигопептид MC4R агонист разработен за лечение на редки затлъстяване генетични заболявания. MC4R е част от ключовия биологичен път, че тялото независимо регулира енергийните разходи и апетита. Генетичните мутации могат да увредят функцията на MC4R пътеката, което може да доведе до прекомерен глад (хиперапетет) и ранното затлъстяване. Понастоящем се разработва се като целева терапия за възстановяване на функцията на повредения MC4R път, възстановява консумацията на енергия и контрола на апетита при пациенти с редки затлъстяване генетични заболявания, намаляване на глада, и намаляване на теглото. Преди одобрението на Ициврив, не е имало лекарствена терапия за лечение на тези редки затлъстяване генетични заболявания.

В края на ноември 2020, Imcivree е одобрен от FDA на САЩ за дългосрочно управление на теглото на редки затлъстели деца и възрастни на възраст ≥ 6 години. По-конкретно: генетично тестване потвърди, че тя е била произведена от про-опиоиден меланоцит кортикостероид (POMC), Затлъстяването, причинено от дефекти в пропротеин-конвертиразен тип/ kexin1 тип (PCSK1) или лептин рецептор (LEPR).

С това одобрение, Imcivree става първият по рода си FDA одобрени лекарство за лечение на тези редки генетично затлъстяване. Понастоящем Imcivree също така е подложен на ускорена оценка от страна на Европейската агенция по лекарствата (EMA). В СЪЕДИНЕНИТЕ ЩАТИ и Европейския съюз на сетмеланотид е дадено обозначение на лекарствата сираци (ODD) за лечение съответно на затлъстяването с дефицит на помп и lePR, както и на означението за обезболяващо лекарство (BTD) и на приоритетното обозначение на лекарствените средства (PRIME).

Заслужава да се отбележи, че докато одобрява индюрите, FDA издаде и ваучер за преглед на редки педиатрични болести (PRV) за Rhythm да възнагради компанията за нейните неизплатени вноски. Този ПРВ може да се използва за ускоряване на одобряването на бъдещи приложения или може да бъде продаден на трети страни. Двете скорошни PRV транзакции са били на цени около US $ 90 милиона.

Пациентите, които са с наднормено тегло поради дефекти в POMC, PCSK1 или LEPR, започват да се борят с екстремни и ненаситен глад от ранна възраст, което може да доведе до ранно начало на тежко затлъстяване. Одобрението на Ицивре от страна на FDA се основава на резултатите от най-голямото проучване до момента на затлъстяването, причинено от дефекти в POMC, PCSK1 или LEPR. В клинични проучвания фаза 3, 80% и 45.5% от пациентите със затлъстяване, причинени от дефицит на POMC или PCSK1 и дефицит на LEPR, съответно, губи повече от 10% от теглото си след получаване на Imcivree за една година.

През декември 2020 г. е успешно да се оцени ключово проучване фаза 3 за оценка на Imcivree за лечение на неудовлетворен глад и тежко затлъстяване при пациенти със синдром на Bardet-Biedl (BBS) и синдром на Alström. Резултатите показват, че проучването достига първичната крайна точка и всички основни точки Вторична крайна точка: статистически значимо и клинично значимо намаляване на теглото на пациента и гладния резултат. Всички пациенти с първична крайна точка са били пациенти с BBS. Има 3 оценяеми пациенти със синдром на Alstrom, но нито една от тях не е отговаряла на първичната крайна точка. Rhythm планира да завърши подаването на документи за кандидатстване за регламентиране на лечение на семеланотид BBS в FDA и ЕС на ЕС през втората половина на 2021 г. Компанията планира да определи пътя на развитие на сетмеланотид в синдрома на Alstrom след завършване на изчерпателен анализ на окончателните данни от изпитването.