Новият растежен хормон на TransCon hGH се прилага за включване в списъка в Съединените щати, а Китай е във фаза III клинични изпитвания

Датската биофармацевтична компания Ascendis Pharma наскоро обяви, че е представила на Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) седмично дългодействащ растежен хормон TransCon hGH (lonapegsomatropin) заявление за лиценз за биологичен продукт (BLA), дългодействащ пролекарство на човешкия хормон на растежа (hGH), прилаган веднъж седмично, използван за лечение на дефицит на детски хормони на растежа (GHD).

TransCon hGH е единственото пролекарство на човешки растежен хормон, проектирано с&"Преходна конюгация GG"; патентована технология. Механизмът на действие на това лекарство е различен от другите технологии на дългодействащи аналози на растежен хормон. Той може да гарантира, че немодифицираният и активен човешки растежен хормон се освобождава в човешкото тяло за 7 дни, а разпределението на тъканта на активния човешки растежен хормон в тялото е в съответствие с еднократния дневен рекомбинантен хормон на растежа (rhGH).

В момента на американските и европейските пазари не са одобрени лекарства за растежен хормон с дълго действие. TransCon hGH получи статут на лекарства сираци (ODD) за GHD в Съединените щати и Европа.

През третото тримесечие на тази година Ascendis планира да подаде заявление за разрешение за употреба (MAA) за лечение с TransCon hGH на деца с GHD до Европейската агенция по лекарствата (EMA). Компанията очаква да започне клинично проучване фаза III в Япония, за да оцени TransCon hGH при деца с GHD през четвъртото тримесечие. В допълнение, чрез стратегическа инвестиция във VISEN Pharmaceuticals, компанията провежда фаза III клинични изпитвания на TransCon hGH в Голям Китай.

Дефицитът на хормона на растежа (GHD) при деца е сериозно рядко заболяване, причинено от недостатъчен растежен хормон, секретиран от хипофизата. Децата с GHD имат не само ръст, но имат и метаболитни нарушения, психосоциални предизвикателства, когнитивни дефицити и лошо качество на живот.

От десетилетия стандартът на грижа за GHD е подкожно инжектиране на hGH веднъж на ден, за да се подобри растежа и метаболитните ефекти. За полагащите грижи и пациенти дневната доза от инжектиране е много висока, което може да доведе до лошо спазване и да намали общия ефект на лечението.

През март 2019 г. Ascendis публикува най-актуалните данни за TransCon hGH лечение на деца с GHDIII фаза heiGHt проучване. Това е рандомизирано, открито, позитивно контролирано лекарство проучване, което сравнява седмичния TransCon hGH с дневния hGH (Genotropin).

Резултатите показаха, че изследването достигна до основната крайна точка: на 52-та седмица TransCon hGH не беше по-нисък от дневния hGH по отношение на годишната скорост на височина на аватара (AHV, единица: cm / година) и също беше по-добър от дневния hGH. Конкретните данни са, използвайки анализа на ковариационната (ANCOVA) група за намерение за лечение, TransCon hGH група за лечение AHV е 11,2 cm / година, дневната hGH е 10,3 cm / година (разликата между двете групи: 0. {{ 8}} см / година, 95% CI: 0,22-1,50, p=0,0088).

Струва си да се спомене, че при всяко проследяване AHV на TransCon hGH групата за лечение е по-висока от тази на дневната група на hGH лечение, а разликата в лечението е статистически значима от 26 седмица (включително 26 седмица). Делът на пациентите с лош отговор в групата на лечение с TransCon hGH и дневната група за лечение на hGH (AHV&<8.0 cm="" година)="" е="" съответно="" 4%="" и="" 11%.="" всички="" анализи="" на="" чувствителността,="" завършени="" от="" изследването,="" подкрепят="" основните="" резултати,="" демонстрирайки="" стабилността="" на="" тези="">

В проучването TransCon hGH като цяло е безопасен и се понася добре. Нежеланите реакции са в съответствие с вида и честотата, наблюдавани в дневната група за лечение с hGH и тестовите групи са сравними. Нито една сериозна нежелана реакция, свързана с изследваното лекарство, не е открита в нито една от двете групи. По време на всяка терапевтична група се наблюдава едно сериозно нежелано събитие (1,0% в групата на лечение с TransCon hGH и 1,8% в групата на дневно лечение с hGH), което не е свързано с изследваното лекарство. И в двете групи не са открити нежелани събития, които да доведат до прекратяване на лечението с изследваното лекарство.

TransCon означава&"Преходна конюгация GG". Ascendis' собствена TransCon платформа е иновативна технология, която има за цел да създаде нови терапии, които оптимизират терапевтичните ефекти, включително ефикасността, безопасността и честотата на приложение. TransCon молекулата има три компонента: немодифициран родителски наркотик, инертен носител, който го защитава, и линкер, който временно свързва двата. Когато е прикрепен, носителят деактивира и предпазва родителското лекарство от почистване. Когато се инжектира в тялото, физиологичните pH и температурни условия ще започнат да освобождават немодифицирания активен лекарствен продукт в предсказуемо освобождаване. Тъй като родителското лекарство е немодифицирано, първоначалният му начин на действие трябва да остане непроменен. TransCon технологията може да бъде широко използвана в множество терапевтични области на протеини, пептиди или малки молекули и може да се използва системно или локално.

В момента Ascendis използва технологията TransCon, за да изгради водеща, напълно интегрирана компания за редки болести. Компанията използва TransCon технология и клинично доказани родителски лекарства, за да създаде нови терапии, които имат най-добра в класа ефективност, безопасност и / или удобство. В допълнение към детския GH # 39; s GHD, компанията разработва и TransCon hGH във фаза III клинично лечение на GHD при възрастни. В допълнение, компанията има два редки ендокринологични актива във фаза II клинична: (1) TransCon PTH е пролекарство на паратиреоидния хормон (PTH) с продължително действие, използвано за лечение на хипопаратиреоидизъм; (2) TransCon CNP е пролекарство с натриуретичен пептид от тип C с продължително действие, използвано за лечение на ахондроплазия и други костни заболявания, свързани с FGFR.

През 2018 г. Ascendis и Vivo Captital създадоха съвместно предприятие за създаване на Weisheng Pharmaceutical, съсредоточено върху Голям Китай и ангажирани с развитието и популяризирането на Ascendis' програма за лечение на ендокринни редки заболявания в Голям Китай, обхващаща континентален Китай и Хонконг, Макао и Тайван.

През октомври 2019 г. заявлението за клинично изпитване на фаза III на TransCon hGH' беше одобрено от Националната лекарствена администрация (NMPA) за провеждане на клинично проучване фаза III в Китай за лечение на дефицит на растежен хормон на децата (GHD). TransCon hGH ще стане първият немодифициран човешки растежен хормон на China&# 39, използван веднъж седмично, който може непрекъснато да освобождава същия човешки растежен хормон като препарата веднъж дневно ....