FDA на САЩ одобрява BeiGene Brukinsa (занубрутиниб) ново показание: лечение на макроглобулинемия на Waldenstrom!--1/2

BeiGene наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила своя BTK инхибитор Brukinsa (занубрутиниб) за лечение на възрастни пациенти с макроглобулинемия на Waldenstrom (WM). Това бележи второто одобрение на Brukinsa за индикация в САЩ и третото глобално одобрение за WM.

По отношение на медикаментите препоръчителната доза Brukinsa е 160 mg два пъти дневно, или 320 mg веднъж дневно, които могат да се приемат на празен стомах или след хранене. Дозата на Brukinsa може да се коригира според нежелани реакции. Ако пациентът има тежко увреждане на черния дроб и приема лекарства със специфични взаимодействия, дозата може да бъде намалена.

Това одобрение се основава главно на резултатите за ефикасност на многоцентрово, открито изпитване фаза 3 ASPEN (NCT03053440). Изпитването е проведено при пациенти с WM и сравнява Brukinsa с предлагания на пазара Инхибитор на BTK Imbruvica (ибрутиниб). Кохорта 1 записва 201 пациенти с MYD88 мутация (MYD88MUT). Първичната крайна точка за ефикасност на изпитването е много добрата степен на частичен отговор (VGPR) в общото намерение за лечение (ITT) популация, оценена от Независимия комитет за преглед (IRC).

Резултатите показаха, че: според преразгледаната 6-та международна работна група за макроглобулинемията на Waldenstrom (IWWM-6) Стандарт за опрощаване (Treon 2015), VGPR е 28% в групата за лечение на Brukinsa, и 19% в групата за лечение на Imbruvica. Според критериите за опрощаване на IWWM-6 (Owen et al 2013) VGPR е 16% в групата на лечение с Brukinsa и 7% в групата на лечение с Imbruvica.

В одобрения от FDA етикет Brukinsa основният резултат за ефикасност се определя като: Частичен отговор (PR) или по-добра степен на отговор, оценена от IRC. Въз основа или на версия на критериите за опрощаване на IWWM-6, степента на опрощаване в групата на лечение с Brukinsa е 78% (95% CI: 68, 85), а групата imbruvica е 78% (95% CI: 68, 86); на 12 месеца По това време процентът на устойчива опрощаване без събития е 94% (95% CI: 86, 98) в групата на Brukinsa и 88% (95% CI: 77, 94) в групата на Imbruvica.

В това изпитване, въз основа на собща популация за безопасност от 779 пациенти, най-честите нежелани реакции в групата на Brukinsa (≥20% от пациентите) са; неутропения, инфекция на горните дихателни пътища, тромбоцитопения, обрив, кървене, и мускулно-скелетна болка , Нисък хемоглобин, синини, диария, пневмония, кашлица.

WM е рядък индолентен лимфом, който представлява по-малко от 2% от пациентите на не-Ходжкин лимфом (NHL). Заболяването обикновено се среща при пациенти в старческа възраст и се среща главно в костния мозък, но може да включва и лимфните възли и далака.

Брукинса (занубрутиниб) е малък молекулен инхибитор на тирозин киназата на Брутон (BTK), самостоятелно разработен от учени от BeiGene. В момента тя е в процес на обширни клинични изпитвания в световен мащаб като един агент и в комбинация с други терапии Лекарства се използват за лечение на различни B-клетъчни злокачествени заболявания. Тъй като новият BTK ще бъде непрекъснато синтезиран в човешкото тяло, дизайнът на Brukinsa постига пълно и непрекъснато инхибиране на BTK протеин чрез оптимизиране на бионаличността, полуживот и селективност. С диференцираната си фармакокинетика от други одобрени Инхибитори на BTK, Brukinsa може да инхибира пролиферацията на злокачествени В клетки в множество тъкани, свързани с болестта.

През ноември 2019 г. Брукинса (занубрутиниб) беше първият, който получи ускорено одобрение от FDA на САЩ за лечение на възрастни пациенти с мантилен клетъчен лимфом (MCL), които са получавали поне едно лечение в миналото. Това одобрение бележи "нулев пробив" за оригиналното лекарство срещу рака на Китай, което да отиде в чужбина. За по-малко от 2 години Brukinsa е получила 11 регулаторни одобрения по целия свят. Досега са подадени над 30 маркетингови заявления за множество индикации, които обхващат СЪЕДИНЕНИТЕ ЩАТИ, Китай, Европейския съюз и повече от 20 други държави или региони.

В Китай, Брукинса (занубрутиниб) е получил 3 одобрения: (1) През юни 2020 г. той е одобрен с условия за лечение на възрастни пациенти с MCL, които са получавали поне едно лечение в миналото; (2) През юни 2020 г. той беше одобрен. Условно одобрение за лечение на възрастни пациенти с хронична лимфоцитна левкемия (CLL)/малък лимфоцитен лимфом (SLL), които са получавали поне едно лечение в миналото; (3) Юни 2021 г., условно одобрение за лечение Възрастни пациенти с WM, които са получавали поне едно лечение в миналото.