За включване в списъка в САЩ се прилага и рапамицин, свързан с албумин!

Aadi Bioscience е клиничен биофармацевтичен компания, основана от д-р Нийл Десай, изобретател на Abraxane (паклитаксел за инжектиране, албумин-свързваща) и платформа за технологията на албумин, и в момента работи върху развитието на nab-sirolimus (ABI-009, Запад (Ромосалбумин-свързваща наночастика суспензия за инжекции) се използва за заболявания, предизвикани от активиране на mTOR.

Наскоро компанията обяви, че е инициирала подаването на ново лекарствено приложение (NDA) за наб-сиролимус в САЩ По храните и лекарствата (FDA) за лечение на напреднали (метастатични или локално напреднали) злокачествени периваскуларни епитоидни клетъчни тумори (PEComa), това е рядък сарком, задвижван от mTOR активиране, в момента няма одобрено лечение. Компанията очаква да завърши подаването на NDA през четвъртото тримесечие на 2020 г.

Периферният съдов епителеноиден тумор (PEComa) е рядък подтип на сарком на меките тъкани. Произходът на клетката е неясен и може да се появи в почти всяка част на тялото (обикновено матката, ретроперитонеум, бял дроб, бъбрек, черен дроб, урогениталната система, и стомашно-чревния тракт). може да има инвазивен клиничен процес, включително отдалечени метастази и евентуална смърт. Цитотоксичната химиотерапия, често използвана за саркома, показва много малко терапевтична полза за PEComa, и в момента не са одобрени лекарства за това заболяване.

Злокачествените СЕКОМи често са съпътствани от мутации в гени TSC1 и / или TSC2, което води до активиране на mTORC1 пътя. Следователно, mTORC1 сигналната трансдукция е ефективна цел за лечение на злокачествени

Сиролимус (сиролимус), известен също като рапамицин (рапамицин), е често използван специфичен инхибитор на mTOR. Nab-сиролимус е вид сиролимус-човешки албумин-свързващ наночастици, които показват значително по-голямо натрупване на тумори, mTOR цел инхибиране и ефикасност от сиролимус в предклинични модели. В Съединените щати, nab-sirolimus е получил Пробивна квалификация за наркотици (BTD), бърза квалификация (FTD) и квалификация на лекарствата сираци (ODD).

Данните за дългосрочно проследяване на проучването AMPECT (NCT02494570), публикувани на скорошното заседание на ASCO, показват, че 31 пациенти, получаващи наб-сиролимус, могат да оценят напреднали пациенти с и независимата оценка на прегледа потвърди, че общата степен на повлияване (ORR) е 39% (95% CI: 22% - 58%), включително 1 пълен отговор (CR) и 11 частичен отговор (PR). Медианата на продължителността на ремисията все още не е достигната (диапазон: 5,6- 42,4 месеца или повече). Продължителността на ремисията с 50% от респорите е ≥ 25, 8 месеца, като повечето от респорсители все още са на лечение.

Сред пациентите с метастатично заболяване ORR е 46% (12/26, 95% CI: 27%-67%). Сред локално напреднали и неизползваеми пациенти, 2/5 (40%) са в състояние да се подложи на операция след свиване на тумора, и в момента остават без заболяване за повече от 3 години. Медианата на преживяемост без прогресия (PFS) е 8,9 месеца (95% CI: 5, 5 - не постигнали), а 1-годишната обща преживяемост е 89%.

В проучвателен анализ на подгрупа от пациенти с TSC2 мутации, ORR на независим преглед е 89% (95% CI: 57%- 99%). Безопасността на nab-сиролимус се счита за приемлива при тази популация и безопасността му е в съответствие с безопасността на инхибиторите на mTOR.

Д-р Нийл Десай, главен изпълнителен директор на Аади, заяви: "След получаване на БТД, FTD и ODD сертифициране, подаването на NDA на nab-sirolimus е важен етап за Ади и е в посока към активиране на лечението на силно неудовлетворени се нуждае от болести чрез установения mTOR пътека. Целта е стъпка напред. Горди сме да завършим проучването ampect, което е първото бъдещо клинично изпитване за напреднали PEComa, и ние ще продължим бързо да завърши подаването на NDA, за да доведе това потенциално ново лечение на пациентите."