FDA въпроси 15 лекарства за редки заболявания седмично

През последната седмица, FDA сащ е издал 15 лекарства сираци наркотици в един дъх, включително много лекарства за лечение на рак на черния дроб, рак на стомаха, и рак на жлъчните пътища.

лечение на рак

От тези 15 лекарства, 5 се използват за лечение на рак, което е една трета. Сред тях, клетъчната терапия TCB002, донесена от TC BioPharm е единственото лекарство за лечение на рак на кръвта. Това е "алогенна" "готова за употреба" клетъчна терапия за разширени CD3-положителни гама делта Т клетки. Той е влязъл клинични проучвания за лечение на остра миелоидна левкемия.

Останалите четири противоракови терапии лечение на солидни тумори, от които PD-L1 инхибитор На AstraZeneca Imfinzi (durvalumab) и ИНХИБИТОР НА CTLA-4 тремелимумаб са лекарства за лекарства за лекарства за рак на хепатоцелуларния карцином. Подкожното PD-L1 на Silydi антитяло на Silydi е допустимо за лечение на рак на жлъчните пътища. OBI-999 на Taiwan Hao Ding Company е антитяло-конюгат нонтака срещу Globo-H антиген, и неговата сирак наркотици е насочена към рак на стомаха.

Генна терапия

Също така сме виждали някои генни терапии, като например една от Esteve Pharmaceuticals, която има за цел да използва генен вектор AAV9 за въвеждане на нормалния ген на GALNS в пациентите за лечение на IVA мукополизахаридоза; друго лечение от Баксалта е генната кодиране FIX Padua е прехвърлена на пациенти с AAV8 вектор за лечение на хемофилия тип B.

Aruvant Sciences е терапия с лемивирусни вектори. Той въвежда ген кодиране γ-глобин в собствени CD34 положителни клетки на пациента за лечение на сърповидно-клетъчна анемия. Друга подобна терапия идва от orchard Therapeutics, която също използва CD34-положителни клетки. Разликата е, че той прехвърля гена gp91phox за лечение на хронична грануломатоза, свързана с Х-хромозоматоза.

Други редки заболявания

В допълнение към рака и редките заболявания, които могат да бъдат лекувани с генна терапия, други редки заболявания също имат потенциал за развитие на лекарства. Woolsey фармацевтични продукти "fasudil е ROCK инхибитор, който се очаква да лекува амиотрофична латерална склероза; OncoArendi Therapeutics" OATD-01 е иновативен инхибитор на CHIT-1, който се очаква да се използва за лечение на саркоидоза; Rebasez (Luspatercept) е агент за зреене на червените кръвни клетки, а заболяването, към което се цели да се използва лекарството сирак, е фиброза на костния мозък.

Сред тези лекарства, които отговарят на изискванията за лекарства сираци, има и някои анти-инфекциозно лекарства. Сред тях, TNP 2092 Danuo Медицина получава квалификацията за изкуствена инфекция на ставите. Преди това, Тя също е била квалифицирана от FDA като анти-инфекциозен продукт. Olorofim на F2G е получил две лекарства за сираци, съответно за инфекция на Ломентоспора / Scedosporium и инвазивна аспергилоза.