Уникалната катионна хидроксибутиратна терапия Xywav (калций магнезий калий калий калий хидроксибутират) Фаза 3 Клиничен успех!

Jazz Pharmaceuticals наскоро обяви положителните резултати от горната линия на фаза 3 проучване, оценяващо Xywav (натрий, калий, магнезий, калций, JZP-258) перорален разтвор за лечение на идиопатична хиперсомния (IH) при възрастни. Преди това FDA предостави Xywav Fast Track Status (FTD) за лечение на идиопатична нарколепсия (IH) през септември 2020 г., което е хронично неврологично заболяване, характеризиращо се с прекомерна сънливост, неконтролируеми нужди от сън или сънливост през деня трае поне 3 месеца, дори когато сънят е достатъчен или продължителен през нощта.

Съобщението е многостранно, двойно-сляпо, многоцентрово, плацебо контролирано, рандомизирано проучване фаза 3 за оценка на ефикасността и безопасността на Xywav при лечението на възрастни пациенти с идиопатична нарколепсия. Пациентите, включени в проучването, показват прекомерна сънливост през деня, което е типична характеристика на идиопатичната нарколепсия. Дизайнът на изследването включва 14-седмичен период на титруване и оптимизиране, 2-седмичен период на стабилна доза Xywav, последван от рандомизация 1: 1 за получаване на Xywav или плацебо за 2 седмици. След завършване на двойно-слепия, плацебо-контролиран период на лечение, пациентът навлязъл в 24-седмичен отворен период на удължаване на безопасността.

Всички пациенти са били лекувани с Xywav по време на отворения период на титриране и са наблюдавани клинично значими подобрения по скалата за сънливост на Epworth (ESS). Общо 115 пациенти са били включени в рандомизираната част от оттеглянето от проучването и е измерено впечатлението за общите промени при пациентите с първичната крайна точка ESS и ключови вторични крайни точки (PGIc) и скалата за тежест на идиопатичната хиперсомния (IHSS). Пациентите, приемащи Xywav, показват клинично значимо поддържане на ефикасността по отношение на ESS, PGIc и IHSS, докато пациентите, приемащи плацебо, имат силно статистически значимо влошаване на Xywav' състояние: ESS (p< 0.0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

Безопасността в това проучване е в съответствие с известната безопасност на Xywav и при тази популация не са наблюдавани нови сигнали за безопасност. Jazz ще обяви данните от това проучване фаза 3 на предстояща медицинска конференция и тези данни ще бъдат включени в допълнително ново приложение за наркотици (sNDA), което трябва да бъде представено на FDA през първото тримесечие на 2021 година.

Д-р Робърт Янън, изпълнителен вицепрезидент по изследванията и развитието на джаза, каза:" Ние сме развълнувани от тези убедителни резултати и степента на подобрение, наблюдавано в проучването, особено за идиопатичната популация от нарколепсия, която в момента няма одобрени възможности за лечение . Ние сме много благодарни за участващите пациенти и изследователи в изследванията и се радваме на бързо сътрудничество с FDA, за да предоставим Xywav на пациентите възможно най-скоро. В продължение на 15 години джазът е в челните редици на медицината на съня. Нашата цел е да правим иновации и да променяме живота на пациентите. Ние се ангажираме да обслужваме тези, които нямат или Пациентите с тежки нарушения на съня с ограничено лечение предлагат нови възможности."

През юли 2020 г. Xywav беше одобрен от FDA на САЩ за лечение на катаплексия или прекомерна сънливост през деня (EDS) при пациенти с нарколепсия (нарколепсия) на възраст над 7 години.

Xywav е хидроксибутиратен продукт с уникален катионен компонент (калциев магнезий калиев натрий), който има същата концентрация на хидроксимаслена киселина в сравнение с препоръчителния диапазон на дозиране от 6-9 грама натриев оксибат, но може да намали 92% от натрия или около 1000 -1500mg / нощ. Въпреки че точният механизъм на Xywav все още е неясен, смята се, че терапевтичният ефект на Xywav върху катаплексия и EDS се медиира от действието на GABAB върху норадренергични и допаминергични неврони и таламични кортикални неврони по време на сън.

Натриевият оксибат съдържа предупреждение за високо съдържание на натрий. По-рано това беше единственият продукт, одобрен за лечение на катаплексия и EDS при пациенти на възраст 7 години и повече с нарколепсия и беше определен от Американската академия по медицина на съня (AASM) като стандарт за лечение на катаплексия и EDS.

Нарколепсията (нарколепсия) е нелечимо хронично неврологично заболяване. С течение на времето бремето на болестта може да окаже дълбоко въздействие върху здравето на пациентите. Много пациенти могат да изпитат няколко години преди да поставят правилната диагноза, което може да окаже значително влияние върху ежедневието им. Болестта е болест през целия живот, така че е много важно да има нови възможности за лечение на EDS и катаплексия.

Xywav е разработен специално за осигуряване на терапия с ниско съдържание на натриева оксимаслена киселина за пациенти с нарколепсия и няма предупреждение за съдържанието на натрий, лекарството ще се превърне в нов стандарт на грижа. За възрастни и педиатрични пациенти Xywav има различни режими на дозиране, от които да избирате. Предписващите могат да титрират Xywav в различни дози, които пациентите да приемат през нощта. Когато пациентът премине от натриев оксибат към лечение с Xywav, началната доза за лечение и схема на Xywav са същите като натриевия оксибат (в грамове в грамове) и могат да бъдат титрирани според необходимостта въз основа на ефикасността и поносимостта.