Сащ FDA предоставена vivet/Pfizer VTX-801 бърза квалификация писта: лечение на болестта на Уилсън

Pfizer и Vivet Therapeutics, компания за биотехнологии в клиничен стадий, наскоро обявиха, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила генната терапия на Vivet VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) за лечение на болестта на Уилсън (WD). ). Преди това VTX-801 е получил сирак наркотици обозначение (ODD) от САЩ FDA и ЕС EMA. WD, известен също като хепатоленцикуларна дегенерация, е автозомно рецесивно разстройство на медния метаболизъм. Болестта е рядко генетично заболяване, което намалява способността на черния дроб и други тъкани да регулират нивата на медта. Тя може да причини тежко увреждане на черния дроб, неврологични симптоми, и потенциална смърт.

Fast Track Квалификация (FTD) има за цел да ускори развитието на наркотици и бърз преглед за сериозни заболявания за справяне със сериозни неудовлетворение медицински нужди в ключови области. Получаването на ускорена квалификация за лекарства в процес на разработка означава, че фармацевтичните компании могат да взаимодействат с FDA по-често по време на етапа на научноизследователска и развойна дейност. След подаването на маркетингова заявка те отговарят на условията за ускорено одобрение и приоритетен преглед, ако отговарят на съответните стандарти. Освен това те също така отговарят на условията за търкаляне преглед.

VTX-801 е нов вид изследователска генна терапия, която ще бъде оценена в изпитването фаза 1/2 GATEWAY (NCT04537377), за да се определи безопасността, поносимостта и фармакологичната активност на единична интравенозна инфузия за лечение на възрастни с болест на Уилсън. Pfizer работи с Vivet, за да осигури VTX-801 за клинични изпитвания фаза 1/2.

Сенг Ченг, старши вицепрезидент и главен научен директор на отдел "Изследване на редки болести" на Пфайзер, заяви: "Решението на FDA да предостави статут на VTX-801 Fast Track подчертава спешната необходимост от нови възможности за лечение за справяне с това опустошително заболяване. Болестта може да бъде фатална. Много се радваме да си сътрудничим с Vivet по този важен проект за развитие. Вярваме, че ако успее, това ще окаже значително въздействие върху живота на пациентите с болест на Уилсън."

Д-р Майкъл Шилски, главен изследовател в Йейлското университетско училище по медицина, заяви: "За нас е чест да участваме в това важно клинично изпитване. Ако VTX-801 е успешно разработен, той има потенциала да се превърне в наистина иновативно лекарство, което може да се възстанови след еднократна интравенозна инжекция. Метаболизмът на медта разглежда значителните неудовлетволени медицински нужди на пациентите с болест на Уилсън."

Болестта на Уилсън (WD) е рядко генетично заболяване, което е причинено от мутации в гена, кодиращ протеина ATP7B, което намалява способността на черния дроб и други тъкани да регулират нивата на медта, което води до тежко увреждане на черния дроб, неврологични симптоми, и потенциална смърт. K-F пръстен (Kayser-Fleischer пръстен, а именно роговицата пигмент пръстен) е най-важната характеристика на болестта на Уилсън, наблюдавани при 95-98% от пациентите, повечето от които са бинокулярни.

VTX-801 е нов тип изследвания генна терапия вектор на базата на рекомбинантен адено-свързан вирус (rAAV). Тя има за цел да осигури миниатюризиран ATP7B трансген-кодиран протеин. Доказано е, че този функционален протеин възстановява медната хомеостаза и обръща чернодробната Патология и намалява натрупването на мед в мозъка на модела на мишка за болест на Уилсън. Серотипът rAAV на VTX-801 е избран въз основа на склонността му да трансдуцира човешки хепатоцити.

Изпитването gATEWAY (NCT04537377) е многоцентрово, Нерандомизирано, отворено клинично изпитване фаза 1/2, предназначено да оцени безопасността на единична интравенозна инфузия на VTX-801 при възрастни с болест на Wilson преди и след фоново лечение с WD е оттеглено , Поносимост и фармакологична активност.

Изпитването ще се проведе в шест водещи клинични центъра в САЩ и Европа, а се очаква да бъдат записани до 16 възрастни пациенти с болест на Уилсън. Пациентът ще участва в периода на наблюдение преди дозата и ще получи профилактичен стероид режим. Първичната крайна точка на изпитването е да се оцени безопасността и поносимостта на VTX-801 след еднократна интравенозна инфузия 52 седмици. Други крайни точки включват промени в свързани с болестта биомаркери, включително безплатна серумна мед и серумна активност на цероплазмин, и радиоактивност Промени в параметрите, свързани с медта и статус на респондентите на VTX-801.