САЩ FDA предоставена приоритет преглед за локално JAK инхибитор Opzelura крем

Incyte наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е приела Opzelura (руксолитиниб, 1.5% крем) допълнително ново приложение на наркотици (sNDA) и предоставен приоритет преглед: лекарството е нестероидна, противовъзпалителни, Локално JAK инхибитори за лечение на витилиго (витилиго) при възрастни и юноши (възраст> 12 години). FDA е определил на SNDA "Рецепта наркотици потребителски такси закон (PDUFA)" целева дата като април 18, 2022. През октомври тази година Европейската агенция по лекарствата (EMA) прие заявлението на Opzelura за разрешение за употреба (MAA) и започна официален процес на преразглеждане: използва се за възрастни и юноши (на възраст> 12 години) за лечение на несегментален витилиго с лицево участие .

Ако бъде одобрен, руксолитиниб крем ще бъде първото и единственото лекарство, използвано за лечение на витилиго за репигментация. Витилиго е хронично автоимунно заболяване, характеризиращо се с депигментация на кожата, което е кожно заболяване, причинено от загубата на клетки, произвеждащи пигменти, меланоцити, което често засяга красотата. Витилиго засяга около 0,5%-2,0% от световното население. В момента няма лекарствена терапия, одобрена от FDA на САЩ или ЕС EMA за лечение на витилиго. Болестта може да се появи на всяка възраст, въпреки че много хора с витилиго ще изпитат първоначални симптоми преди 20-годишна възраст.

Ruxolitinib крем е Патентована формулировка на Incyte на селективна янус киназа 1 и Янус киназа 2 (JAK1/JAK2) инхибитор руксолитиниб, предназначен за локално приложение. Incyte има глобални права за разработване и комерсиализиране на руксолитиниб крем. Понастоящем кремът руксолитиниб е във фаза 3 клинично развитие: (1) за лечение на лек до умерен атопичен дерматит (проект TRuE-AD); (2) за лечение на витилиго при юноши и възрастни (проект TRuE-V) .

През септември 2021 г. FDA на САЩ одобри Opzelura (руксолитиниб крем) за краткосрочни и неустойчиви хронични лечения. Получаването на локално предписание терапии не успя да контролира адекватно заболяването или когато тези терапии са нежелани и не-имунно компрометирани леки до умерени Atopic дерматит (AD) юношески (възраст ≥ 12 години) и възрастни пациенти.

Струва си да се спомене, че Opzelura е първият и единствен локално JAK инхибитор, одобрен от FDA сащ. Проучванията показват, че дисрегулацията на jak-STAT пътя води до ключовите характеристики на АД, като сърбеж, възпаление, и кожна бариера дисфункция. В клинично проучване фаза 3 лечението с Opzelura значително намалява възпалението на кожата и сърбежа, свързани с АД. И намаляване на сърбежа потенциално може да подобри ключови заболявания, свързани и качеството на живот резултати за AD пациенти.

Регулаторното прилагане на крем руксолитиниб за лечение на витилиго се основава на резултатите от ключовия проект за клинично изпитване Фаза 3 TRuE-V. Данните показват, че двете клинични проучвания фаза 3 на проекта достигат първичните и ключови вторични крайни точки: след 24 седмици лечение, в сравнение с групата за лечение на ексципиентния крем, кожните лезии на лицето и цялото тяло в групата за лечение на крем руксолитиниб са възстановени Цветът се е подобрил значително. В този проект не са докладвани клинично значими реакции на сайта за руксолитиниб крем за 24 седмици, а общата безопасност е добра.

Джонатан Дикинсън, изпълнителен вицепрезидент и европейски генерален мениджър на Incyte, заяви: "Приемането от EMA на крема руксолитиниб MAA бележи важен крайъгълен камък за групата пациенти с витилиго. За тях тяхното ежедневие обикновено е силно засегнато, а възможностите за лечение понастоящем са ограничени. . Ние се ангажираме да се вслушваме в становищата на общността на пациентите, за да разберем как можем да помогнем в посрещането на незадоволени нужди и да подкрепим доставчиците на здравни услуги за по-добро управление на това предизвикателно заболяване. Очакваме с нетърпение да работим с регулаторни агенции за подобряване на Тази нова потенциална терапия носи квалифицирани пациенти."

Руксолитиниб е активната фармацевтична съставка на пероралното лекарство jakafi на Incyte. Лекарството е одобрено за 3 показания в Съединените щати: (1) Лечение на възрастни пациенти с полицитемия (PV), които имат недостатъчен или непоносим отговор към сулфхидрилурия; (2) Лечение на средни и високорискови възрастни пациенти с миелофиброза (МФ), включително първична МФ, пост-PV MF, пост-есенциална тромбоцитемия MF; (3) лечение на стероид-огнеупорни остра присадка-срещу-домакин заболяване (GVHD) пациенти. Сред тях третото показание е одобрено от FDA през май 2019 г., и това е първото лекарство, одобрено за лечение на това показание. Jakafi се продава от Incyte в САЩ, а Novartis се продава под името на марката Jakavi на пазари извън САЩ.

Към настоящия момент Concert разработва и руксолитиниб молекула, модифицирана с деутерийна химическа технология-CTP-543. В клинично проучване фаза II той е показал силна ефикасност при лечението на алопеция ареата. Алопеция ареата е автоимунно заболяване, което причинява частична или пълна загуба на коса. Деутерийната химична модификация на руксолитиниб може да промени човешката си фармакокинетика, като по този начин засили употребата му като лечение за алопеция ареата. В Съединените щати, FDA е предоставил CTP-543 бърз статус писта за лечение на алопеция ареата.