67% от пациентите са подобрили значително симптомите на efgartigimod миастения гравис достигат до

Днес argenx обяви, че е разработил efgartigimod, първокласно лечение, насочено към FcRn, ключово фаза 3 клинично изпитване на ADAPT при лечение на пациенти с анти-ацетилхолин рецептор (AChR) антитела- положителни системни миастения гравис (gMG) Основната крайна точка на проучването е постигната. Argenx планира да представи биологичен лиценз приложение (БЛА) за терапията на FDA до края на тази година.

MG е рядко хронично автоимунно заболяване. Имуноглобулин G (IgG) антитела нарушават комуникацията между нервите и мускулите, причинявайки слабост и потенциално животозастрашаваща мускулна слабост. Повече от 85% от mg пациенти прогресира към gMG в рамките на 18 месеца от началото, което води до изключителна умора и затруднения в изражението на лицето, реч, преглъщане, и движение. Пациентите с AChR антитела положителни (AChR-Ab+) представляват приблизително 80% - 90% от общия брой пациенти с gMG.

Efgartigimod е терапия от първа класа, насочена към FcRn, предназначена да намали патогенните IgG антитела и да блокира процеса на рециклиране на IgG. Ролята на FcRn рецептора е да се предотврати разграждането на IgG. Следователно, като предотвратява свързването на IgG и FcRn, IgG антителата, които посредничат автоимунните заболявания, могат да бъдат изчерпани по-бързо, като по този начин се намаляват симптомите на заболяването.

Основното клинично изпитване от фаза 3 ADAPT е рандомизирано, двойносляпо, плацебо-съдържащо контролно проучване. Данните от най-горната линия показват, че 67,7% от пациентите с AChR- Ab + gMG, които са получили лечение с efgartigimod, отговарят на стандарта за първично лечение на крайните точки на проучването, а именно според скалата за дейно битие на миастения (MG- ADL), резултатът на пациента се е подобрил с поне 2 точки за 4 последователни седмици, в сравнение с 29,7% в плацебо групата. Освен това 63, 1% от пациентите в групата на лечение с Efgartigimod са показали значителна ремисия, след като са оценени чрез количествена оценка на миастения гравис (QMG), в сравнение с 14, 1% от пациентите в групата на плацебо, които са постигнали същия отговор. 40.0% от пациентите, получаващи efgartigimod постига минимално изпълнение на симптомите, дефиниран като MG-ADL резултат от 0 (асимптоматични) или 1, в сравнение с 11.1% в групата на плацебо. Подробните данни от процеса ще бъдат обявени на бъдеща медицинска конференция.

"Данните от изпитването ADAPT показват, че ефгартимуд води бърза и дълбока ремисия на пациентите, включително определен процент от пациентите, които постигат минимална или асимптоматична след лечение", каза Wim Parys, MD, главен медицински офицер на argenx. Подаването на ЕФгартимуд в FDA до края на годината ще ни позволи да направим още една стъпка към осигуряване на лечение на пациенти, които могат да се възползват от efgartigimod през 2021. Благодарим на всички пациенти и доставчици на здравни услуги, които са участвали в изпитването ADAPT."