Acceleron / BMS TGF-β лиганд капан сотерецепт спечели американската FDA пробивна квалификация за лекарства!

Acceleron Pharma е биофармацевтична компания, посветена на откриването, развитието и комерсиализацията на TGF-β суперсемейната терапия за лечение на тежки и редки заболявания. Наскоро компанията обяви, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е предоставила сотерецепт (ACE) -011, ActRIIA-Fc) пробивна квалификация за лекарства (BTD) за пациенти с белодробна хипертония (PAH) (група на СЗО 1 ). През септември 2019, FDA също предостави квалификация за лекарства за сираци (ODD).

Квалификация за пробивни лекарства (BTD) е нов канал за преглед на наркотици, създаден от FDA в 2012 , за да се ускори разработването и прегледа на лечението на сериозни или животозастрашаващи заболявания и има предварителни клинични доказателства, че лекарството е сравнимо към съществуващите терапевтични лекарства Нови лекарства, които могат значително да подобрят състоянието. Получаването на лекарства с BTD може да получи по-близки указания, включително висши служители на FDA по време на научни изследвания и разработки. Новият преглед на пазара на лекарства е подходящ за непрекъснат преглед и за приоритет, за да се гарантира, че на пациентите се предоставят нови възможности за лечение в най-кратки срокове.

sotatercept е изследователско лекарство, предназначено да действа като селективен капан за лиганд за членове на суперсемейството TGF-β, за да възстанови баланса на ключовия двигател на PAH, BMPR-II сигнализацията. В предклиничните проучвания на ПАХ, сотерецептът обърна белодробната съдова мускулатура и подобрените показатели за дясна сърдечна недостатъчност.

В края на януари тази година Acceleron обяви резултатите от най-горния анализ на фазата II PULSAR изпитване, показвайки, че изследването е достигнало до първичната крайна точка, критичната вторична крайна точка и други вторични крайни точки. Нежеланите събития са в съответствие с съобщените по-рано нежелани събития на сотерецепта при други заболявания. Като част от лицензионното споразумение с Xinji (което е придобито от Bristol-Myers Squibb), сотерецептът също се оценява във фаза II изпитване SPECTRA.

Заслужава да се спомене, че съвсем наскоро Reblozyl (luspatercept), друго TGF-β лигандно капанно лекарство, разработено от Acceleron и Xinji, беше одобрено от FDA на САЩ за нова индикация за миелодиспластичен синдром с нисък риск (MDS). Възрастни пациенти, лечение на анемия. Reblozyl е първият и единствен одобрен от FDA агент за съзряване на червените кръвни клетки, който представлява нов клас терапия, който помага на пациентите да намалят тежестта на инфузията на червените кръвни клетки чрез регулиране на късния стадий на съзряване на червените кръвни клетки. В Съединените щати Reblozyl е одобрен за първи път през ноември 2019 за лечение на анемия при възрастни пациенти с бета таласемия, които се нуждаят от редовно вливане на червени кръвни клетки.

Заслужава да се спомене, че Reblozyl е първото лекарство, одобрено от FDA за лечение на анемия, свързана с бета таласемия, а също така е първото одобрение на FDA за трансфузия на еритроцити (RBC) и вид производство на еритроцити Нови възможности за лечение на пациенти с MDS, които не са успели стимулираща терапия. Трябва да се отбележи, че Reblozyl не е подходящ като заместител на преливане на еритроцити при пациенти, които трябва незабавно да коригират анемията.

Reblozyl' активната фармацевтична съставка е luspatercept, който е първокласен агент за съзряване на червените кръвни клетки (EMA), който регулира узряването на късните червени кръвни клетки. Лекарството е разтворим слят протеин. Fc домейнът на човешки IgG 1 е кондензиран с извънклетъчния домен на активен IIB тип рецептор (ActRIIB). Като капан за лиганд, той може да регулира късното съзряване на RBC чрез целево свързване. Специфичният лиганд на трансформиращия растежен фактор (TGF) -β суперсемейство намалява активирането на сигналния път Smad 2 / 3 , подобрява генерирането на неефективни червени кръвни клетки, насърчава съзряването на късната червена кръв клетки и повишава нивата на хемоглобина.