Високо иновативното лекарство на Alnylam Givlaari е одобрено от Европейския съюз за лечение на остра чернодробна порфирия (AHP)!

Alnylam Pharmaceuticals е водеща в индустрията RNAi терапия. Лекарството му Onpattro (патизиран) беше одобрено от САЩ и Европейския съюз през август 2018 за наследствена амилоидоза ATTR (hATTR) при възрастни пациенти със стадий 1 или стадий 2 многократно лечение на невропатия , Това одобрение прави Onpattro първото лекарство RNAi, одобрено за търговия през всички 20 години от откриването на феномена RNAi.

Наскоро компанията обяви, че Европейската комисия (ЕК) е одобрила другото си RNAi лекарство Givlaari (givosiran), което се прилага чрез подкожна инжекция за лечение на остра чернодробна порфирия (AHP) на възраст 12 години и над юношеството и възрастни пациенти. В САЩ Givlaari получи одобрение от FDA за лечение на възрастни пациенти с AHP през ноември 2019. Заслужава да се спомене, че Givlaari е първото и единствено лечение, доказано, че предотвратява атаките на AHP, намалява хроничната болка и подобрява качеството на живот. Резултатите от проучване на фаза III ENVISION показват, че Givlaari значително намалява заболеваемостта от порфирия с 74%.

Givlaari е второто лекарство RNAi в света, което получи регулаторно одобрение от Alnylam. Това е и първото глобално одобрение на свързаната с GalNAc РНК терапия, бележи основен етап в развитието на прецизно генетични лекарства. В Съединените щати Givlaari е одобрен чрез преразглеждането на приоритетите на FDA и преди това е получил пробивна квалификация за наркотици и лекарства за сираци. От страна на ЕС Givlaari е одобрен чрез ускорен процес на оценка и преди това му е била предоставена приоритетна квалификация за наркотици (PRIME) и квалификация за лекарства сираци.

Givlaari е разработен с помощта на усъвършенстваната и стабилна химична ESC-GalNAc технология за конюгиране на Alnylam 0010010 # 39, която може да направи подкожното приложение по-мощно и трайно и има широк терапевтичен индекс. Джон Мараганоре, изпълнителен директор на Alnylam, казва: 0010010 "; Одобрението на Civlaari е исторически момент за пациенти и семейства с това опустошително генетично заболяване. Горди сме, че пускаме втората РНК в рамките на 18 месеца Лекарството се доставя на пациенти в Европа. 0010010 quot;

AHP е много рядко генетично заболяване, характеризиращо се с изтощителни и потенциално опасни за живота атаки. За някои пациенти хроничните прояви на заболяването могат да повлияят негативно на ежедневната функция и качеството на живот. Дългосрочните усложнения на AHP включват хронична невропатична болка, хипертония, хронично бъбречно заболяване и чернодробно заболяване. Givlaari е революционно лекарство, за което е доказано, че значително намалява честотата на епизодите на порфирия, изискващи хоспитализация, спешни посещения или интравенозна инфузия на хема хлорид у дома. Лекарството е за пациенти с AHP, полагащи грижи и диагностика и Лекарите, лекуващи тези пациенти, предлагат нова надежда.

Givlaari 0010010 # 39; одобрението се основава на положителните данни от фаза III клинично проучване ENVISION, което е най-голямото изследване за интервенция на AHP. Изследването е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, многонационално проучване, което лекува 94 пациенти с AHP в 36 клинични центрове в 18 страни. Според данните, публикувани през март тази година, изследването достигна до първичната крайна точка и до множеството вторични крайни точки. По-специално, в сравнение с плацебо, Givlaari намали годишната честота на порфирия при пациенти с AHP с 70% (95% CI: 60%, 80%). В допълнение, лечението с Givlaari също показва подобно намаляване на употребата на интравенозен хемоглобин, уринен невротоксичен междинни междинни аминолевулинова киселина (ALA) и жлъчен хромоген (PBG). В това проучване най-честите нежелани реакции на Givlaari 0010010 # 39 (съобщени най-малко 20% от пациентите) са гадене (27%) и реакции на мястото на инжектиране (25%) и други нежелани реакции (честота на 5% по-висока от плацебо) включват обрив, серум Повишен креатинин, повишена трансаминаза и умора. Както бе споменато по-рано, един пациент в проекта за клинично развитие на Givlaari изпита алергична реакция, която беше разрешена от медицинското ръководство.

AHP се състои от 4 подтипове, всеки от които е причинен от генетичен дефект, който предизвиква ензимен дефицит в пътя на биосинтеза на хема в черния дроб: остра прекъсваща порфирия (AIP), наследствена фекална порфирия (HCP)), смесена порфирия (VP), порфирия с дефицит на ALAD (ADP). Тези дефекти водят до натрупване на невротоксични хеми междинни продукти аминолевулинова киселина (ALA) и жлъчен пигментоген (PBG). ALA се счита за основният невротоксичен междинен продукт, предизвикващ появата на болести и персистиращи симптоми между пристъпите. Пациентите с AHP често страдат от хронична болка и нетърпими, инвалидизиращи епизоди на заболяване, а наличните възможности за лечение са ограничени.

Givlaari е революционно лекарство за лечение на AHP, което е подкожна RNAi терапия, насочена към аминолевулинова киселина синтаза 1 (ALAS 1), разработена за лечение на остра чернодробна порфирия (AHP). Лекарството се прилага веднъж месечно и може да продължи значително да намалява нивата на индуциран чернодробен ALAS 1, като по този начин намалява невротоксичните хеме междинни продукти аминолевулинова киселина (ALA) и жлъчен хромоген (PBG) до нормални нива. Чрез намаляване на натрупването на тези междинни продукти, Givlaari може ефективно да предотврати или намали появата на тежки и животозастрашаващи AHP атаки, да контролира хроничните симптоми и да намали тежестта на заболяването. 00 1 00 1 0 nbsp;