JAK инхибиторът на Eli Lilly противовъзпалително лекарство Olumiant (барицитиниб) бе удостоен с пробивна квалификация на лекарството от FDA в САЩ!

Ели Лили и партньорът Incyte наскоро обявиха, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е предоставила пробивна квалификация за лекарства (BTD) за оценка на пероралния JAK инхибитор Олумиант (барицитиниб) за алопеция ареата (АА). Тази квалификация допълнително засилва потенциала на барицитиниб да стане първото лекарство, одобрено от FDA за лечение на пациенти с алопеция ареата.

Алопеция ареата е автоимунно заболяване, което причинява отпадане на част или цялата коса по скалпа или тялото. Заболяването засяга до 650 000 души в Съединените щати. Скалпът е най-често засегнатата област, но всяка област, където расте косата, може да бъде засегната сама или със скалпа. Алопеция ареата може да се появи на всяка възраст и повечето пациенти започват да развиват симптоми на възраст 40. Заболяването засяга както жените, така и мъжете. Алопеция ареата може да бъде придружена от сериозни психологически последици, включително тревожност и депресия. Понастоящем няма одобрение на FDA за лечение на алопеция ареата.

Квалификация за пробивни лекарства (BTD) е нов канал за преглед на наркотици, създаден от FDA в 2012 , за да се ускори разработването и прегледа на лечението на сериозни или животозастрашаващи заболявания и има предварителни клинични доказателства, че лекарството е сравнимо към съществуващите терапевтични лекарства Нови лекарства, които могат значително да подобрят състоянието. Получаването на лекарства с BTD може да получи по-близки указания, включително висши служители на FDA, по време на изследвания и разработки, за да се гарантира, че на пациентите се предоставят нови възможности за лечение в най-кратки срокове.

Това BTD се основава на положителните резултати от фаза II на адаптивното проучване II / III BRIVE-AA 1 . Проучването оценява ефикасността на барицитиниб или плацебо при възрастни пациенти с алопеция ареата. Някои данни във фаза II към седмицата {{{{{}}}} показват, че няма нови сигнали за безопасност и не са съобщени сериозни странични събития. Съобщаваните нежелани събития (TEAE) по време на лечението са леки или умерени, а най-честите включват инфекции на горните дихателни пътища, назофарингит и акне. Въз основа на средносрочните резултати на фаза II част от изследването, частта от фаза III на BRIVE-AA 1 и друго двойно-сляпо проучване фаза III (BRIVE-AA 2) ​​понастоящем се оценява ефикасността и безопасността на барицитиниб при 2 mg и 4 mg дози в сравнение с плацебо.

Лотус Малбрис, доктор по медицина, вицепрезидент по развитието на имунологията в Ели Лили, казва: 0010010 "Пациентите с алопеция ареата (АА) в момента нямат одобрени от FDA възможности за лечение. Заболяването не само ще причини загуба на коса, но и ще доведе до психосоциално натоварване на пациентите. С нетърпение създаваме нови лекарства и носим надежда на пациентите. Очакваме с нетърпение да работим с FDA за по-нататъшно проучване на потенциала на барицитиниб да стане първата одобрена възможност за лечение при тази категория пациенти. 0010010 quot;

Дори Кранц, председател и изпълнителен директор на Националната фондация за алопеция ареата, заяви: 0010010 "Милиони хора по света са засегнати от алопеция ареата, а барицитиниб се очаква да бъде едно от първите одобрени от FDA лекарства за лечение на алопеция ареата , което ни прави много окуражени. 0010010 quot;

Olumiant 0010010 # {{1}}; активната фармацевтична съставка е барицитиниб, който е селективен, обратим, един път дневно през устата JAK {{{{{}}}}} и JAK {{4 }} инхибитор в момента в клинично развитие за лечение на различни възпалителни и автоимунни заболявания, включително ревматоиден артрит (RA), псориазис, диабетна нефропатия, атопичен дерматит, системен лупус еритематозус и др. Има четири вида JAK ензими, а именно JAK 1, JAK 2, JAK 3 и TYK 2. JAK-зависимите цитокини участват в патогенезата на различни възпалителни и автоимунни заболявания, което предполага, че JAK инхибиторите могат да бъдат широко използвани за лечение на различни възпалителни заболявания. В теста за киназа, барицитиниб показва 1 00 пъти по-висока инхибиторна сила срещу JAK {{{{{}}}}} и JAK 2 , отколкото JAK 3.

Eli Lilly и Incyte постигнаха изключително споразумение за сътрудничество в 2009 за съвместно разработване на Olumiant и някои последващи съединения. Към днешна дата Olumiant е одобрен от повече от 60 държави (включително САЩ, Европейския съюз и Япония) като едно лекарство или комбиниран метотрексат за облекчаване на едно или повече модифицирани от болестта антиревматични лекарства ( DMARD) Лечение на възрастни пациенти с умерен до тежък активен ревматоиден артрит (RA), които са неадекватни или нетолерантни. В клинични проучвания Oluminant постигна значителни подобрения в симптомите и признаците на RA в сравнение със стандартните терапии за лечение (напр. Монотрексат с метотрексат, адалимумаб в комбинация с терапия с метотрексат на фона).

В момента Eli Lilly и Incyte работят заедно за разработването на Olumiant за лечение на различни автоимунни заболявания. В края на януари т.г. в Съединените щати и Япония в приложението 2020 .

При лечението на алопеция ареата има лекарство, което заслужава да се спомене конкретно, това е концертна компания 0010010 # 39; деутериран JAK инхибитор CTP-543. CTP-543 беше открит чрез модификация на руксолитиниб с химическата технология на деутерия на Concert Corporation. Ruxolitinib е селективен инхибитор на Janus киназа 1 и Janus киназа 2 (JAK 1 / JAK 2), който е одобрен за продажба под търговската марка Jakafi в Обединеното кралство -членки. Използва се за лечение на определени кръвни заболявания. Химическата модификация на деутерия на руксолитиниб може да промени човешката му фармакокинетика, като по този начин повиши използването му като лечение на алопеция ареата. В Съединените щати FDA предостави на CTP-543 бърз статус за лечение на алопеция ареата.

През септември 2019 Concert обяви, че диапазонът на дозата на CTP-543 за пациенти с умерена до тежка алопеция зона достигна основната крайна точка: 24 третата седмица в сравнение с групата на плацебо, CTP- 543 група за лечение с 12 mg и 8 mg Имаше значително по-висок дял от пациентите в лекуваната група. Общият резултат на инструмента за загуба на косопад (SALT) беше ≥ 50% по-нисък от базовия. Конкретните данни бяха: CTP-543 група за лечение с 12 mg и 8 mg група за лечение достигна 58%, 47 %, 9% в плацебо групата (всички р стойности { {11}} вещество. 0 001).

В допълнение, на 24 третата седмица на лечение, групата за лечение с CTP-543 12 mg и групата за лечение 8 mg имаха значително по-големи пропорции на пациенти с общо намаление на SALT резултат от ≥ 75% и ≥ 90% спрямо изходната стойност в сравнение с плацебо групата. На седмица 24, в сравнение с плацебо групата, терапевтичната група CTP-543 12mg и 8 mg група за лечение също постигнаха значително по-голямо подобрение в областта на алопецията, както е оценено от скалата на пациента за глобално впечатление на подобрение. Данните са: 78% и 58% от пациентите в групата за лечение 12 mg и 8 mg лечение са оценени като 0010010 "много подобрени 0010010 quot; или 0010010 "; много подобрен 0010010 "; при алопеция ареата, която значително се различава от групата на плацебо. В това проучване лечението с CTP-543 се понася добре.