МиоКардия иновативна перорална кардиомиопатия насочена към всички Фаза 3 Клинични крайни точки

Днес MyoKardia обяви, че новото лекарство mavacamten е достигнало първичната крайна точка и всички вторични крайни точки на изпитването в клинично проучване фаза 3 фаза за пациенти със симптоматична, симптоматична, обструктивна хипертрофична кардиомиопатия, HCM. В сравнение с плацебо групата, лечението на mavacamten доведе до значително подобрение на симптомите на заболяването, качеството на живот, и левокамерна обструкция. Очаква се компанията да подаде нова молба за лекарства за mavacamten в началото на 2021 г.

HCM е хронично и прогресивно заболяване, което може да предизвика различни инвалидизиращи симптоми и сърдечна дисфункция. Според статистиката в пресата, един от всеки 500 души е засегнат от HCM. Най-честата причина за HCM е мутация в миокардния протеин на саркомера. Заболяването е също често срещана причина за сърдечен арест при млади хора. Повечето пациенти няма да имат никакви симптоми в ежедневието. Но няколко пациенти ще имат симптоми като обструкция на миокарда, а тяхното заболяване се нарича симптоматична, обструктивна хипертрофична кардиомиопатия. Въпреки че тази част от пациентите е рядка, тя е претърпяла големи рискове за здравето. HCM също е свързано с повишен риск от вентрикуларна фибрилация, инсулт, сърдечна недостатъчност и внезапна смърт, и спешно са необходими нови лекарства за лечение на пациенти.

Mavacamten е иновативен орален алостеричен модулатор на миокарда миозин, който се очаква да намали симптомите на пациентите на прекомерно свиване на сърцето. В клинични и предклинични проучвания, mavacamten може да намали биомаркери на сърдечната стена стрес, намаляване на прекомерната контрактилитета на миокарда и увеличаване на диастолното съответствие. През април 2016 г. FDA на САЩ предостави mavacamten обозначението на лекарствата за редки заболявания на HCM.

Explorer-HCM е ключов етап 3 клинично проучване, насочено към проверка на ефикасността на mavacamten при лечение на симптоми и сърдечна функция при пациенти с HCM в сравнение с плацебо. Резултатите от проучването показват, че в сравнение с плацебо групата, лечението на mavacamten постига подобрение в промените в капацитета на упражнения (пик VO2) и подобрение на функционалните нива на New York Heart Association (NYHA). Освен това при всички вторични крайни точки mavacamten също показва статистически значими подобрения. Вторичните крайни точки включват пиковото ниво на градиента на налягането на левия вентрикуларен тракт (LVOT) след тренировка, NYHA, VO2 peak и подобрение в скора за диспнея на въпросника за симптомите на HCM.

"Един от всеки 500 души е засегнат от инвалидизиращата болест HCM. Положителните данни, получени от изследването EXPLORER е важна стъпка към подобряване на живота на пациенти с тежки сърдечно-съдови заболявания", г-н Tassos Gianakos, главен изпълнителен директор на MyoKardia Кажа: "В това ключово проучване, ние наблюдаваме активността и поносимостта характеристики на mcamten подчини дълбоко въздействие и потенциал на това лечение, който има силно въздействие върху потенциалните биологични цели на болестта , Очакваме с нетърпение да подадем първото ново заявление за наркотици на MyoKardia и се стремим да донесем това лекарство на пациентите в нужда възможно най-скоро. "