Nefecon (будезонид) кандидатства за обявяване в ЕС: има потенциал за корекция на болестта!

Шведската биофармацевтична компания Calliditas Therapeutics наскоро обяви, че Европейската агенция по лекарствата (EMA) е приела Nefecon' s (Будезонид) заявление за разрешение за употреба (MAA) и е предоставила ускорена оценка, която е нов вид будезонид за перорален прием, лекарството е регулатор на нивото на IgA1, което лекува първична IgA нефропатия (IgAN) чрез целенасочено понижаване на регулацията на IgA1. В момента Nefecon също е подложен на приоритетен преглед от FDA на САЩ и агенцията ще вземе решение за преглед преди 15 септември 2021 г.

Ако бъде одобрен, Nefecon ще стане първата терапия, специално проектирана и одобрена за лечение на IgAN, с потенциал за корекция на заболяването. След одобрение Calliditas възнамерява независимо да комерсиализира Nefecon в САЩ, а лекарството се очаква да бъде на пазара в Европа през първата половина на 2022 г.

Renée Aguiar Lucander, главен изпълнителен директор на Calliditas, каза:" Приемането на Nefecon MAA от EMA е важна стъпка в усилията ни да предоставим първото одобрено лекарство на пациенти с IgAN. Очакваме с нетърпение да работим с EMA и целта е да бъде през първото тримесечие на 2022 г. Получено одобрение за Nefecon."

Nefecon е патентован перорален препарат, съдържащ мощно и добре известно активно вещество-будезонид-за насочено освобождаване. Според основния модел на патогенезата, препаратът е предназначен да доставя лекарства до пластира на Peyer' в долната част на тънките черва, откъдето е възникнала болестта. Nefecon е получен от технологията TARGIT, която позволява на веществата да преминават през стомаха и червата, без да се абсорбират, и може да се освободи само в импулси, когато достигнат долната част на тънките черва.

Както е показано в голямото проучване на Фаза 2b, завършено от Calliditas, комбинацията от доза и оптимизиран профил на освобождаване е ефективна за пациенти с IgAN. В допълнение към ефективните локални ефекти, друго предимство на използването на това активно вещество е неговата ниска бионаличност, тоест приблизително 90% от активното вещество се инактивира в черния дроб, преди да достигне системното кръвообращение. Това означава, че лекарствата с висока концентрация могат да се прилагат локално, където е необходимо, но системната експозиция и страничните ефекти са много ограничени.

Резултати от клиничното изпитване на NefIgArd, част А

Calliditas е единствената компания, която е получила положителни данни във фаза 2b и фаза 3, рандомизирани, двойно-слепи, плацебо-контролирани клинични изпитвания на IgAN. И двете проучвания достигнаха първичните и ключовите вторични крайни точки.

Представянето на Nefacon MAA се основава на положителните данни от част А от ключовото фазово 3 проучване на NefIgArd. Това е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, международно многоцентрово проучване, предназначено да оцени ефикасността и безопасността на Nefecon и плацебо при 200 възрастни пациенти с IgAN. Както бе споменато по -рано, в сравнение с плацебо, проучването достига първичната крайна точка за намаляване на протеинурията и показва, че eGFR е стабилен на 9 месеца.

Представената информация включва също клинични данни от проучването NEFIGAN Фаза 2, които също достигнаха първичните и вторичните крайни точки на проучването NefIgArd. И двете проучвания показват, че Nefecon като цяло се понася добре и резултатите от двете групи имат сходна безопасност.