S 1 P рецепторен модулатор Mayzent на Novartis е одобрен от САЩ, Европа и Канада!

Наскоро Novartis обяви, че Health Canada е одобрила Mayzent (siponimod) за лечение на възрастни пациенти със вторична прогресираща множествена склероза (SPMS). Характеристиките (например, увеличени с Gd T 1 лезии или активни, нови или разширени T 2 лезии) са доказателство за пациенти с активно заболяване, забавящи развитието на физическа неспособност.

В Европейския съюз Mayzent беше одобрен през януари 2020 за същите показания; в Съединените щати, Mayzent беше одобрен през март 2019 за лечение на възрастни пациенти с рецидивираща множествена склероза (RMS), включително активна SPMS, релаксиращо-ремитираща множествена склероза (RRMS), клинично изолиран синдром (CIS).

Заслужава да се спомене, че Mayzent е първото перорално лекарство, одобрено за пациенти със СПМС с активно заболяване и първото одобрено терапевтично лекарство за пациенти със СПМС с активно заболяване през последните 15 години. Доказано е, че лекарството е ефективно за забавяне на прогресията на заболяването и ще се справи със значителна несъответстваща медицинска нужда в популацията на пациенти с активна болест SPMS.

Въпреки че прогресията на множествената склероза (МС) при всеки пациент е уникална и повлияна от много фактори, включително използването на терапия за модифициране на болестта на МС (DMT), се изчислява, че до 80% от рецидивиращо ремитиращата множествена склероза (RRMS) Пациентите в крайна сметка ще преминат към SPMS. Ето защо е важно пациентите да започнат лечението рано, за да забавят напредъка на увреждането. Прогресията на уврежданията най-често включва, но не се ограничава до, въздействие върху мобилността, което може да доведе до пациенти, които се нуждаят от помощ при ходене или инвалидни колички, дисфункция на пикочния мехур и когнитивен спад.

Mayzent 0010010 # 39; одобрението се основава на новаторски данни от проучване на фаза III EXPAND. Това е най-голямото рандомизирано контролирано клинично проучване, проведено при широка популация от пациенти със СПМС (оценки на EDSS 3. 0 до 6. 5). Изследването е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване, сравняващо ефикасността и безопасността на Mayzent и плацебо при лечението на пациенти със SPMS. Пациентите, включени в проучването, представляват типична популация на SPMS, със средна възраст 48 години. В началото на изследването тези пациенти са имали МС за около 16 години, а повече от 5 0% от пациентите са с среден резултат на скалата за разширена инвалидизация (EDSS) 6. 0. И разчитайте на помощни средства за ходене. Проучването също така изследва група пациенти с активно заболяване (n= 779), дефинирани като пациенти, които са рецидивирали 2 години преди изследването и / или имат T-{16} -увеличени лезии при изходно ниво. С изключение на признаци на активност, основните характеристики са сходни с общата популация.

Резултатите от общата популация на проучването показват, че Mayzent намалява риска от потвърждаване на прогресията на увреждането (CDP) на 3 месеца с 21% (p=0. 013) и намалява риска от CDP на 6 месеца до 26% (p=0. 0058). Данните от подгрупа пациенти с активно заболяване SPMS показват, че Mayzent значително намалява риска от CDP на 3 и 6 месеца с 31% и 37% в сравнение с плацебо, и намали годишната честота на рецидивите (ARR, потвърден рецидив) 46%. В допълнение, Mayzent има значителни благоприятни резултати при други свързани мерки за активност на заболяването на МС, включително активността на MRI заболяването и загубата на обем на мозъка (мозъчна атрофия).

Допълнителен анализ на проучването EXPAND на 35 сесията на Европейския комитет за лечение и изследвания при множествена склероза (ECTRIMS) в {{{{2}}}} показа, че: ({{{ 2}}) Mayzent може да помогне на пациентите да поддържат допълнителна средна стойност над 4 години на мобилност. (2) Mayzent намали загубата на обем на сивото вещество в пунктовете {{2}} - година и 2 - година, което е ключов двигател за прогресията на уврежданията и когнитивния спад при пациенти със СПМС.

формула за молекулна структура на сипонимид (източник на изображение: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{{{{}}}}; активната фармацевтична съставка е сипонимид, което е ново поколение, селективен сфингозин - 1 - фосфатен (S 1 P) рецептор модулатор, който може избирателно да се свърже към S 1 P 1 и S 1 P 5 рецептори. Когато се свързва към S 1 P 1 рецептора на подтип на лимфоцитите, сипонимид може да попречи на лимфоцитите да напуснат лимфните възли, като по този начин да им попречи да навлязат в централната нервна система (ЦНС) на пациентите с МС и да играе анти -възпалителна роля. В допълнение, siponimod може също така да влезе в CNS и директно да се свърже към S 1 P 5 и S 1 P 1 рецептори на подтипове на специфични клетки (олигодендроцити и астроцити), за да промотира миелинизация и предотвратяване на възпаление.

В допълнение към Съединените щати, Европейския съюз и Канада, Mayzent получи одобрение от Австралийската администрация за терапевтични продукти (TGA) през ноември 2019 за лечение на възрастни пациенти със СПМС. Novartis се ангажира да достави Mayzent на пациенти по целия свят, а в момента текат регулаторни документи в Швейцария, Япония и Китай.

Успехът на Mayzent 0010010 # 39; е изключително важен за Novartis, защото Gilenya, друга от компанията 0010010 # 39; s blockbuster MS перорални лекарства с годишни продажби от $ { {4}} милиард, е изправен пред засилена конкуренция. Промишлеността е много оптимистична по отношение на бизнес перспективите на Mayzent 0010010 # 39; някои анализатори прогнозират, че пиковите продажби на Mayzent 0010010 # 39; пиковите продажби ще достигнат до $ 3 млрд.