Новаторското лекарство за понижаване на сиРНК холестерола на Novartis Leqvio (инклизиран) е одобрено за първи път в света!

Novartis наскоро обяви, че Европейската комисия (ЕК) е одобрила Leqvio (инклисиран) като помощно средство за контрол на диетата за лечение на първична хиперхолестеролемия при възрастни (хетерозиготна фамилна и нефамилна) или смесена дислипидемия, по-специално: (1) Leqvio в комбинация със статини или статините и други терапии за понижаване на липидите се използват за лечение на пациенти, които не могат да постигнат целите на лечение с LDL-C след получаване на максимално поносимата доза статини; (2) Leqvio се комбинира с други терапии за понижаване на липидите за лечение на пациенти със непоносимост към статини или противопоказания към статините.

Leqvio се прилага чрез подкожна инжекция. След всяко приложение през 0-ия и 3-ия месец се прилага веднъж на 6 месеца по време на поддържащия период и само 2 инжекции годишно. В сравнение с терапиите за понижаване на холестерола на пазара, Leqvio се очаква значително да подобри дългосрочното съответствие.

Струва си да се спомене, че с това одобрение Leqvio се превърна в първата и единствена малка интерферираща РНК (siRNA) терапия за понижаване на холестерола (LDL-C) в' Активната съставка на лекарството е инклисран, който е новаторска siRNA с нов механизъм на действие. Чрез РНК интерференция (RNAi) той може ефективно и накрая да намали атеросклеротичните сърдечно-съдови заболявания (ASCVD). , Нива на LDL-C при пациенти с ASCVD рисков еквивалент, хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия (HeFH). Тези заболявания са основните двигатели на инфаркта и инсулта и в крайна сметка могат да доведат до смърт.

В Европа сърдечно-съдовите заболявания (ССЗ) убиват 3,9 милиона души всяка година. Въпреки широкото използване на статини, 80% от високорисковите пациенти не успяват да постигнат целта за LDL-C, препоръчана от насоките. Клиничните данни показват, че при пациенти, получаващи максимално поносима доза липидопонижаваща терапия, но с повишен LDL-C, Leqvio може ефективно и непрекъснато да намалява LDL-C и неговата безопасност е подобна на плацебо. Чрез уникален режим на дозиране два пъти годишно, Leqvio може безпроблемно да се интегрира в пациентите' редовни медицински посещения, подобряване на съответствието и подобряване на прогнозата на пациента.

Това одобрение, въз основа на резултатите от клиничния изследователски проект ORION, включително проучвания фаза III, включващо повече от 3600 пациенти, получаващи максимално поносимата доза статини, оценява безопасността, ефективността и поносимостта на инклисиран. Резултатите показаха, че при възрастни пациенти с ASCVD, ASCVD рисков еквивалент и / или HeFH, inclisiran подкожно инжектиране два пъти годишно след първоначалната доза от 2 дози (0 месеца и 3 месеца) може да продължи и ефективно да намали LDL -C: В сравнение с плацебо , Нивото на LDL-C се намалява ефективно и непрекъснато с до 52% (p<>

В допълнение, при лечение с инклизиран, нивата на LDL-C намаляват в продължение на 17 месеца, а неговата безопасност и поносимост са подобни на плацебо. Допълнителният post-hoc анализ показа, че пациентите, получаващи инклизиран, показват ниска вариабилност: 88% от пациентите са постигнали препоръчаните цели (наблюдавани стойности) по всяко време на проучването.

inclisiran е новаторско лекарство за понижаване на холестерола в siRNA, разработено от фармацевтичната компания The Medicines Company (TMC). Novartis придоби TMC за 9,4 милиарда щатски долара през ноември 2019 г. и включи inclisiran. В момента inclisiran също е в процес на преглед от FDA на САЩ.

Inclisiran е първата терапия за понижаване на холестерола в категорията siRNA, насочена към пропротеин конвертазата субтилизин 9 (PCSK9), който е основният механизъм на&# 39 на тялото за регулиране на LDL-C. Протеинът PCSK9 може да намали способността на черния дроб да премахва липопротеиновия холестерол с ниска плътност (LDL-C) от кръвта, а LDL-C е признат за основен рисков фактор за сърдечно-съдови заболявания (ССЗ). Целта PCSK9 предоставя нов модел на лечение за борба с LDL-C, който се счита за най-големия напредък в областта на понижаване на липидите след статини (като Lipitor).

Inclisiran е вид siRNA, който използва естествения процес на човешка РНК интерференция, за да се свърже с mRNA, кодираща PCSK9 протеина, за да намали нивата на mRNA и да попречи на черния дроб да произвежда PCSK9 протеин чрез RNA интерференция, като по този начин повишава способността на черния дроб да премахва LDL-C от кръвта и осъзнайте намаляването на нивото на LDL-C.

Досега на пазара са одобрени две лекарства с моноклонални антитела, насочени към инхибиране на протеина PCSK9, а именно Repatha на Amgen и Praluent на Sanofi / Regeneron. За разлика от моноклоналните антитела PCSK9 инхибитори на лекарства, като RNAi лекарство, inclisiran действа, като директно спира производството на PCSK9 протеин в черния дроб.

Въпреки че изостава от други инхибитори на PCSK9, удобството на периода на поддръжка на inclisiran' изисква само две подкожни администрации годишно, което му дава добра възможност за проникване на пазара на пазара за понижаване на холестерола. Credit Suisse по-рано прогнозира, че глобалните годишни продажби на инцизиран&# 39 през 2024 г. ще достигнат 1,13 милиарда щатски долара.