Американската FDA одобрява плазмения каликреинов инхибитор Orladeyo (berotralstat)!

BioCryst Pharmaceuticals се ангажира да открива нови, орални, малки молекула лекарства за лечение на редки заболявания, където ензимите играят ключова роля в биологичния път на болестите и имат значителни неудовлетворени медицински нужди. Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Orladeyo (berotralstat) капсули, което е веднъж дневно перорално лекарство за деца и възрастни пациенти ≥12 годишна възраст за предотвратяване на наследственото начало на ангиоедем (HAE).

Заслужава да се отбележи, че Орладео е първата насочена перорална терапия, одобрена за превенция на пристъпите на НАЕ. Одобрението на лекарството ще доведе до значителен напредък в лечението на пациенти с HAE и ще помогне за намаляване на тежестта на лечението на пациентите. Понастоящем Орладео също е в процес на преглед от регулаторните агенции на ЕС и Япония.

Активната фармацевтична съставка на Orladeyo е бероралстат, който е нов, орален, веднъж дневно, мощен и селективен инхибитор на човешка плазма, в късен клиничен развитие, използван при пациенти с HAE за предотвратяване и лечение на пристъпи на ангиоедем .

В момента, BioCryst разработва две формулировки на беротрастат. Капсулите са разработени за предотвратяване на пристъпите на HAE, а в момента устните течни препарати са в фаза II клинично развитие за лечение на остри hae атаки.

Химичната структура на бероралстат (източник на картина: probechem.cn)

В основното проучване фаза 3 APeX- 2 Orladeyo значително намалява епизодите на HAE в 24-та седмица от лечението, като това намаление продължава до 48-та седмица. Сред пациентите с НАЕ, които са завършили 48 седмици лечение (150 mg), честотата на пристъпите на HAE е средно 2, 9 пристъпа на месец при изходното изследване и намалява до средно 1, 0 пристъпа на месец след 48 седмици лечение. В дългосрочното открито проучване на APeX- S пациентите, които са завършили 48 седмици лечение (150 mg), са имали средно 0,8 пристъпа на месец.

В 2 изпитвания Orladeyo е безопасен и се понася добре. В сравнение с плацебо група, най-често съобщаваните нежелани реакции при пациенти, приемащи Orladeyo са стомашно-чревни реакции. Тези реакции обикновено настъпват рано след началото на лечението с Orladeyo, стават по-редки във времето и обикновено изчезват сами.

Съществуващото превантивно лечение на НАЕ има значителна тежест на лечението. Освен намаляване на честотата на пристъпите на HAE, данните от APeX- 2 проучване показват, че при пациенти, които са приемали Orladeyo (150 mg) перорално веднъж дневно, качеството на живот и цялостното удовлетворение на пациента са значително подобрени, а месечното стандартно лечение при поискване е значително подобрено намаляване на дозата.

механизъм на действие

Марк Ридел, изследовател на APeX-2 trial и професор по медицина и клиничен директор на Центъра за наследствен ангиоедем в Калифорнийския университет, Сан Диего, каза: "Пациентите и лекарите са съгласни, че лечението с HAE ще увеличи тежестта на живота за пациентите. Като веднъж дневно перорално С възможности за лечение, Orladeyo може значително да намали пристъпи и намаляване на тежестта, свързани с инжекции и инфузии."

Антъни Дж. Казалдо, президент и главен изпълнителен директор на Американската асоциация за наследствен ангиоедем (HAEA), каза: "Одобрението на Орладейо ще осигури на пациентите с HAE и техните лекари първото перорално нестероидно лекарство за предотвратяване на пристъпите на HAE. Важна и добре дошла стъпка за лекарите и пациентите, за да получат повече възможности за лечение."