Пероралните MPO инхибитори са допустими за бързо проследяване на FDA за пациенти с MSA

Biohaven Pharmaceuticals обяви, че нейният перорален миелопероксидаза (MPO) инхибитор на вердиперстат (BHV-3241) е получил бърза квалификация от FDA за лечение на пациенти с множествена атрофия на системата (MSA).

MSA е прогресиращо невродегенеративно заболяване, което засяга автономната нервна система (нервната система, която контролира неволните действия като кръвно налягане или храносмилане) и движение и проявява комбинация от симптоми. Тези симптоми се дължат на постепенната загуба и смърт на различни видове нервни клетки в мозъка и гръбначния мозък. Симптомите често се появяват при пациенти на техните 50 s и бързо прогресират в рамките на 5 до 10 години, което води до постепенна загуба на двигателните функции и в крайна сметка сънливост. Хората с MSA често развиват пневмония късно в заболяването и могат внезапно да умрат от проблеми със сърцето или дишането. Въпреки че лекарствата могат да лекуват някои симптоми на MSA, понастоящем няма лечение, което да забави прогресията на болестта и да излекува болестта. Тези пациенти спешно се нуждаят от ефективно лечение за облекчаване на заболяването.

MPO е ключов двигател на окислителните и възпалителните процеси и се е увеличил значително при редица мозъчни заболявания. Инхибирането на активността на MPO е обещаваща стратегия за лечение на невроинфламация и невродегенеративни заболявания (включително MSA). Проучването установява, че повишените нива на МРО също са свързани с множествена склероза и болестта на Алцхаймер 0010010 # 39; Verdiperstat е изследователски орален MPO инхибитор и Biohaven получи лиценз за изследвания и разработки от AstraZeneca в 2018. Наркотикът е получил статут на лекарства сираци от FDA на САЩ и Европейската агенция по лекарствата.

Предварителните резултати от предишната фаза 2 клинични изпитвания показаха, че основните резултати от ефикасността, измерени чрез единната скала за оценка на MSA, са се подобрили. След 12 седмици лечение, плацебо групата 0010010 # 39; резултатът намалява с 4. 6 точки, докато използването на {{6} } mg BHV 3241 два пъти дневно намалява с 3. 7 точки, а употребата на 600 mg BHV 3241 два пъти дневно намалява с 2 . 6 точки. Други резултати от измерването (като цялостен резултат за автономни симптоми и MSA скала за качество на живот) също са подобрени съответно. Тези клинични находки съответстват на невропротективните ефекти на вердиперстат, наблюдавани при животински модели. Вердиперстат значително намалява активността на МРО в човешката кръв, което е биомаркер за лекарството да се свързва с целта си. В момента лекарството се оценява за ефикасност и безопасност във фаза 3 клинично изпитване.

0010010 "; Все още има изключително неудовлетворена нужда от лечение на пациенти с МСА и сме много доволни, че FDA може да предостави бърза квалификация на verdiperstat, 0010010 "; каза Irfan Qureshi, доктор по медицина, вицепрезидент на Biohaven Neurology. 0010010 "; Ускорената квалификация ще ускори развитието на verdiperstat, за да може той да стане първата възможност за лечение на пациенти с MSA. 0010010 quot;