Takeda Ninlaro (иксазомиб) е одобрен в Япония: за поддържащо лечение от първа линия на пациенти, които не са получили трансплантация на стволови клетки!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) наскоро обяви, че Министерството на здравеопазването на Япония, Трудът и благосъстоянието (MHLW) одобри разширяването на приложимата популация на оралния протеазомен инхибитор Ninlaro (иксазомиб), за да включи множество костен мозък, които преди това не са получавали трансплантация на стволови клетки и изискват поддържащо лечение след лечение от първа линия Тумор (ММ) пациенти.

Това одобрение се основава на резултатите от фаза 3 TOURMALINE-MM4 (NCT02312258) проучване на едноагентна първа линия поддържаща терапия. Това е рандомизирано, двойносляпо, плацебо-контролирано проучване, записващо общо 706 новодиагностицирани пациенти с множествен миелом (MM), Които не са получили трансплантация на стволови клетки, са завършили 6-12 месеца първоначално лечение и са постигнали частична ремисия За пациенти с по-добра или по-добра ремисия е оценен ефектът на Ninlaro като едноагентно поддържащо лечение в сравнение с плацебо върху преживяемостта без прогресия (PFS).

Резултатите показват, че проучването достига първичната крайна точка: В сравнение с плацебо групата пациентите в групата на Ninlaro постигат статистически значимо и клинично значимо подобрение на ПБП (медиана на ПБП: 17,4 месеца срещу 9,4 месеца; HR=0,659; CI: 95; p<0.001), which="" is="" equivalent="" to="" a="" 34.1%="" reduction="" in="" the="" risk="" of="" disease="" progression="" or="">

Заслужава да се отбележи, че няма нови въпроси, свързани с безопасността в това проучване. Поддържащата терапия Ninlaro е безопасна и няма неблагоприятни ефекти върху качеството на живот на пациентите. Профилът на безопасност на Ninlaro съответства на предварително докладваните резултати от монотерапията с Ninlaro и няма нови констатации за безопасност. Най-честите нежелани събития (TEAE), които са настъпили по време на лечението, са гадене, повръщане, диария, обрив, периферна невропатия (PN), и треска.

36,6% от групата на лечение с Ninlaro и 23,2% от плацебо групата получават степен ≥3 TEAE. Честотата на нови първични злокачествени заболявания е 2% в групата на Ninlaro и 6,2% в групата на плацебо. Делът на пациентите, спрели лечението поради TEAE, е много нисък, 12,9% в групата на Ninlaro и 8% в групата на плацебо. В проучването смъртността е 2,6% в групата на Ninlaro и 2,2% в групата на плацебо.

д-р Шинсуке Айда, водещият изследовател на проучването TOURMALINE-MM4 и Катедрата по хематология онкология, Nagoya City University Hospital, заяви: "Проучването TOURMALINE-MM4 показва, че при пациенти с множествен миелом, които не са подходящи за трансплантация на стволови клетки, пероралният протеазомен инхибитор Ninlaro поддържащата терапия може да намали риска от прогресия на заболяването и смъртта се намалява с 34%. Поддържащата терапия Ninlaro се понася добре при пациенти в старческа възраст и няма нищо общо с повишения риск от вторичен рак. Ето защо, независимо от клиничния етап или вида на индукционния терапия на ремисия от първа линия, Ninlaro може да бъде една опция за лечение а, която се очаква да забави повторението."

Такаши Хории, ръководител на онкологичното отделение на Takeda Japan, заяви: "Много съм щастлив, че освен съществуващите индикации на Ninlaro като поддържаща терапия след автоложна трансплантация на стволови клетки, лекарството сега се използва като лечение от първа линия за пациенти, които не са преминали трансплантация на стволови клетки. Поддържащата терапия означава, че сега можем да предоставим това лекарство на по-широк кръг пациенти. Ще продължим да работим усилено, за да донесем тази нова терапия на пациенти в нужда."

Ninlaro е първият в света устен протеазомен инхибитор. Той е одобрен за първи път от FDA сащ през ноември 2015. Той комбинира леналидомид и дексаметазон за лечение на пациенти с множествен миелом, които преди това са получавали поне една терапия . До този момент Ninlaro е одобрен в СЪЕДИНЕНИТЕ щати, Япония, Европейския съюз и други страни, а документите за регулаторна заявка на много държави са в процес на преразглеждане. В момента Ninlaro разработва множество лечебни среди за множествен миелом.

В Япония Ninlaro е одобрен от Министерството на здравеопазването, труда и благосъстоянието (MHLW) през март 2017 г. за комбиниране на леналидомид и дексаметазон за лечение на рецидивиран или огнеупорен множествен миелом (R/R MM). През март 2020 г. Ninlaro е одобрен от MHLW за поддържащо лечение на пациенти с множествен миелом след получаване на автоложни хематопоетични стволови клетки.

Множествен миелом е хематологично злокачествено заболяване, което произхожда от плазмените клетки, които са бели кръвни клетки, произведени в костния мозък. Нормалните плазмени клетки са отговорни за производството на антитела срещу инфекция, докато раковите плазмени клетки, миеломните клетки, пролиферират в големи числа в костния мозък и освобождават антитяло, наречено парапротеин, което може да причини симптоми на заболяването. Те включват болки в костите, чести или повтарящи се инфекции и умора, и симптоми на анемия. Тези злокачествени плазмени клетки могат да засегнат много кости в човешкото тяло и могат да причинят сериозни здравословни проблеми, засягащи костите, имунната система, бъбреците, и броя на червените кръвни клетки. Типичният ход на множествен миелом включва симптоматичния стадий на миелома и последващия стадий на ремисия. Изчислено е, че има приблизително 230 000 пациенти с множествен миелом по целия свят, като всяка година има 114 000 новодиагностицирани случая.