ЕС предостави ускорена оценка на ганаксолон: лечение на епилептични пристъпи, свързани с дефицит на CDKL5 (CDD)!

Marinus Pharma е фармацевтична компания, посветена на разработването на иновативни терапии за лечение на заболявания на епилепсия. Наскоро компанията обяви, че Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) одобри искане за ускорена оценка на своя водещ кандидат за наркотици ганаксолон за лечение на епилептични пристъпи, свързани с дефицит на CDKL5 (CDD). Това е рядка наследствена епилепсия.

Когато се очаква даден фармацевтичен продукт да има значителни ползи за общественото здраве и терапевтични иновации, CHMP ще предостави ускорена оценка. След като заявлението за разрешително за употреба (MAA) бъде подадено и проверено, ускорената оценка може да съкрати времето за преглед от 210 дни до 150 дни.

В началото на август, Marinus подаде Ново заявление за наркотици (NDA) в САЩ по храните и лекарствата (FDA) за използването на ганаксолон за лечение на CDD свързани припадъци. Маринус е поискал от FDA да проведе приоритетен преглед. FDA ще издаде уведомително писмо за подаване на NDA преди края на третото тримесечие на 2021 г.

CDKL5 дефицит (CDD) е сериозно и рядко генетично заболяване, причинено от мутации в гена, зависим от циклин-зависима киназа 5 (CDKL5), разположен на X хромозомата. CDD се характеризира с ранно начало, трудно да се контролира пристъпи, и тежко нарушена невроразгръщане. В момента няма одобрено лечение специално за CDD.

Ганаксолон химична структура

Ганаксолон е положителен алостеричен модулатор на GABAA рецептори. В момента се разработват интравенозни и перорални препарати, за да се увеличи максимално обхватът на лечение на възрастни и педиатрични пациенти в остри и хронични настройки за грижи. Ganaxolone упражнява анти-епилептични и анти-тревожност дейности като действа на синапси и екстра-синаптични GABAA рецептори. В продължение на повече от 2 години ганаксолон е изследвал различни показания, свързани с лечението нива на дозата и планове за лечение при повече от 1800 деца и възрастни участници.

Приложението за разрешително за употреба (MAA) за ганаксолон за лечение на припадъци, свързани с CDD, ще бъде подкрепено с данни от пробната фаза 3 Marigold. Това е двойно сляпо плацебо-контролирано изпитване, проведено при 101 пациенти. В изпитването медианата на честотата на големите моторни припадъци в групата на лечение с ганаксолон е намалена с 30,7% за 28 дни, докато плацебо групата е намалена с 6,9%, достигайки първичната крайна точка на изпитването (p=0,0036). В откритото удължено проучване marigold пациентите, които са получавали ганаксолон за най-малко 12 месеца (n=48), намаляват медианата на честотата на големите моторни припадъци с 49,6%. В това изпитване фаза 3, ганаксолон обикновено се понася добре, и неговата безопасност е в съответствие с предишни клинични изпитвания. Най-често срещаното нежелано събитие беше сънливостта.

Кимбърли МакКормик, старши вицепрезидент на Маринус и ръководител по регулаторните въпроси, заяви: "Считаме, че ускорената оценка на EMA подчертава потенциала на ганаксолон при справянето с неудовлетворенето на медицинските нужди на пациентите и семействата на CDD. Планираме да подадем заявление за разрешително за употреба (МАА) до края на третото тримесечие. ) И очаквам с нетърпение сътрудничеството с EMA по време на прегледа на заявлението от EMA. Ако бъде одобрено, сътрудничеството ни с Орион ще ни подкрепи при възможно най-бързото извеждане на ганаксолон на европейския пазар в полза на пациентите с CdD."