Американската FDA одобрява лекарството за прецизно лечение на CStone Avonib за лечение на IDH1 мутантния холангиокарцином

На 26 август от чужбина дойдоха новини, че хоноконгската борсова компания за иновативни лекарства Cornerstone Pharmaceuticals (код на Хонконгската фондова борса: 2616) лекарството за прецизно лечение ивосидениб е одобрено от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA). Използва се за по-рано лекувани възрастни пациенти с локално напреднал или метастатичен холангиокарцином, които имат IDH1 мутации, открити чрез одобрения от FDA метод за тестване. Това означава, че Afnib се превърна в първото в света' лекарство, одобрено от FDA на САЩ за насочена терапия на пациенти с IDH1 мутант холангиокарцином.

Не само това, Допълнителното ново приложение за лекарства (sNDA) на Afnib получи приоритетен преглед, което значително съкрати времето за преглед. Приоритетният преглед обикновено присъжда лекарства, които може да са постигнали значителен напредък в лечението или да осигурят лечение при липса на достатъчно средства за лечение.

Разбира се, че този път предоставянето на квалификации за приоритетен преглед на FDA&се основава на данни от фаза 3 на клинично изпитване, наречено ClarIDHy. Това проучване е първото в света' клинично изпитване фаза 3 за пациенти с лекуван холангиокарцином с IDH1 мутации. Резултатите от изпитването показват, че в сравнение с плацебо групата, лекуваната с Avonibib достига първичната крайна точка на преживяемост без прогресия (PFS), което значително намалява риска от прогресия на заболяването или смърт при пациенти. В същото време Avnib подобрява и общата преживяемост (ОС) на пациентите.

Холангиокарциномът е рядък злокачествен тумор, който се среща в жлъчните пътища вътре и извън черния дроб. Смята се, че 8 000 души в Съединените щати се диагностицират с холангиокарцином всяка година. Преди одобрението на Avonib не е одобрена целенасочена терапия за IDH1 мутантния холангиокарцином, а в напреднали случаи има ограничени възможности за химиотерапия.

CStone Pharmaceuticals е получила изключителните права за сътрудничество и лицензиране за разработването и пускането на пазара на Avnib в региона на Китай, включително континентален Китай, Хонконг, Макао и Тайван и Сингапур. Преди това Afnib беше включен в" Списък на новите лекарства, спешно необходими в клиники (трета партида)" издаден от Центъра за оценка на лекарствата на Националната администрация на медицинските продукти (NMPA) на Китай.

В момента CStone Pharmaceuticals провежда две регистрирани клинични проучвания върху Afnib в континентален Китай, главно за индикации за остра миелоидна левкемия (AML). Сред тях проучването CS3010-101 е фаза I, многоцентрово проучване с една ръка на възрастни пациенти с R/R AML с чувствителни IDH1 мутации, което се провежда в Китай и служи като мост към ключовото глобално проучване AG120 -C-001 Изследвания. Националната администрация на медицинските продукти (NMPA) на Китай прие новото приложение за маркетинг на лекарства Avnib за възрастни пациенти с R/R AML, податливи на мутации на IDH1, и го включи в приоритетен преглед.

Друго проучване, AGILE, е глобално фаза III, многоцентрово, двойно-сляпо, рандомизирано, плацебо-контролирано клинично изпитване, което има за цел да оцени комбинацията от авониб, комбинирана с азацитидин и плацебо, комбинирана с азацитидин в миналото. Ефикасност и безопасност при нелекувани пациенти, страдащи от AML с мутация на IDH1. Наскоро Servier обяви, че проучването AGILE е достигнало основната крайна точка за оцеляване без събития (EFS).

Разбира се, че в допълнение към двете индикации за остра миелоидна левкемия и холангиокарцином, изследванията за лечението на пациенти с глиома от Afnib също са в разгара си и са показали значителен терапевтичен потенциал.

Заслужава да се отбележи, че въпреки че Avonib все още не е одобрен в Китай, той направи голям пробив в измерението на наличността на лекарства преди време. Преди това Afnib е бил включен в усилвателя на Beijing Pratt &; Здравната застраховка Уитни като едно от 75 -те специални лекарства в чужбина и е включена в глобалната специална лекарствена застраховка на Hainan Boao Lecheng като едно от 25 -те вътрешни лекарства, което означава, че повече пациенти могат да се възползват от това, подобрявайки значително достъпността на лекарствата.