Американската FDA предостави пробивна терапия, насочена към първия антагонист на GLP-1-авекситид!

Eiger BioPharmaceuticals е биофармацевтична компания, посветена на разработването и пускането на пазара на иновативни терапии за лечение на редки и супер редки заболявания. Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила на avexitide (преди това известен като exendin 9-39) наименованието за пробивна терапия (BTD) за лечение на вродена хиперинсулинемия (HI). Заслужава да се спомене, че досега всички 5 проекта за лекарства сираци на компанията са получили BTD.

Авекситид е целенасочен, първи в класа антагонист на GLP-1. Понастоящем се разработва като удобна и нова течна формулировка, която да се прилага чрез подкожна инжекция за лечение на метаболитни нарушения, включително вродена хиперинсулинемия, изключително рядко, животозастрашаващо, персистиращо хипогликемично детско заболяване, може да причини необратимо увреждане на мозъка до 50% от децата.

BTD е нов канал за преглед на лекарства на FDA, който има за цел да ускори разработването и прегледа на нови лекарства за лечение на сериозни или животозастрашаващи заболявания и има предварителни клинични доказателства, че в сравнение със съществуващите лекарства за лечение, нови лекарства, които могат значително подобряват състоянието на заболяването. Лекарствата, получени от BTD, могат да получат по-близки насоки, включително висши служители на FDA по време на научноизследователска и развойна дейност, и отговарят на условията за непрекъснат преглед и потенциален приоритетен преглед по време на прегледа, за да се гарантира, че пациентите получават нови възможности за лечение в най-кратки срокове.

FDA предостави авекситид BTD въз основа на данни от 3 завършени фаза 2 проучвания, проведени върху 39 новородени, деца и юноши с вродена хиперинсулинемия.

Д -р Колийн Крейг, вицепрезидент на Eiger по метаболитни заболявания, каза: „авекситид представлява обещаващо, целенасочено лечение за вродена хиперинсулинемия. Има спешна, неудовлетворена медицинска нужда от това заболяване. Одобрено лечение. Очакваме с нетърпение продължаване на сътрудничеството с FDA."

авекситид: 31 аминокиселинни фрагмента от ексенатид (източник на снимка: Eiger)

Инсулинът е основният физиологичен хормон, секретиран от организма за контрол на хипергликемията. Ненормалното увеличаване на секрецията на инсулин може да доведе до тежка хипогликемия, която може да доведе до сериозни усложнения, включително гърчове, увреждане на мозъка и кома. Глюкагон-подобен пептид-1 (GLP-1) е стомашно-чревен (тракт) хормон, който се освобождава от чревните L клетки след хранене. GLP-1 се свързва с GLP-1 рецептора на бета-клетките на панкреаса и увеличава освобождаването на инсулин.

Авекситид е 31-аминокиселинен пептид, който селективно се насочва и блокира GLP-1 рецепторите, намалява нарушенията на секрецията на инсулин в панкреаса, като по този начин намалява гладуването и постпрандиалната хипогликемия. Три проучвания фаза 2 при 39 новородени, деца и юноши с вродена хиперинсулинемия демонстрират тази концепция. В Съединените щати, FDA е предоставила на avexitide наименование за пробивна терапия (BTD) за лечение на вродена хиперинсулинемия, обозначение на лекарство сирак (ODD) за лечение на хиперинсулинемична хипогликемия (включително вродена хиперинсулинемия) и редки случаи на детска болест (RPDD) . В Европейския съюз EMA е предоставила авекситид на ODD за лечение на вродена хиперинсулинемия.

В момента авекситид също се разработва за лечение на постбариатрична хипогликемия (PBH). Клиничният проект на авекситид PBH е лекувал 54 пациенти с PBH в 4 клинични проучвания фаза II, включително стационарно лечение и амбулаторно лечение. Резултатите показват, че авекситидът има много добър ефект при лечението на PBH. Eiger получи единодушно съгласие от FDA на САЩ и EMA на ЕС за еднофазно клинично изпитване 3 за пациенти с PBH.

авекситид е нов вид лечение на PBH. PBH е хронично заболяване, което се проявява при пациенти след бариатрична операция, което води до изключително ниски нива на кръвната захар след хранене. Тежките припадъци на PBH могат да доведат до промени в психичното състояние, загуба на съзнание, гърчове и припадък. Поради нарастващата честота на болестно затлъстяване, броят на бариатричните операции също се увеличава, което води до увеличаване на броя на пациентите, страдащи от PBH. В Европейския съюз авекситид е получил наименованието лекарство сираче за лечение на неинсулиномен синдром на хипогликемия, получена от островите на панкреаса (NIPHS); в Съединените щати, авекситид е получил наименованието лекарство сирак за лечение на хиперинсулинемична хипогликемия. И двете от тези две широки квалификации за лекарства сираци включват PBH.