Уникалната терапия с катионна хидроксимаслена киселина Xywav кандидатства за нова индикация в Съединените щати!

Jazz Pharmaceuticals наскоро обяви, че е завършило представянето на Xywav (натриев оксибат, калий, магнезий, калций, JZP-258) перорален разтвор на Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за лечение на идиопатична хиперсомния (Idiopathic Hypersomnia, IH ). ) Допълнително ново приложение на лекарства (sNDA) за възрастни пациенти. През юли 2020 г. Xywav беше одобрен от FDA на САЩ за лечение на катаплексия или прекомерна сънливост през деня (EDS) при пациенти с нарколепсия (нарколепсия) на възраст над 7 години.

Ако sNDA бъде одобрен, Xywav ще бъде първото и единствено лекарство, одобрено за лечение на възрастни пациенти с IH в Съединените щати. Джаз очаква, че след одобрението, Xywav ще бъде използван за лечение на възрастни пациенти с IH през четвъртото тримесечие на 2021 година.

IH е хронично неврологично заболяване, характеризиращо се с прекомерна сънливост, неконтролируеми изисквания за сън или сънливост през деня, която продължава поне 3 месеца, дори когато сънят е достатъчен или удължен през нощта. Според данните за застрахователни искове в САЩ има повече от 37 000 възрастни пациенти с диагноза IH, но може да има и повече недиагностицирани.

През септември 2020 г. FDA предостави Xywav Fast Track Status (FTD) за лечение на IH. През декември 2020 г. Джаз получи награда. Подвижният механизъм за преглед на FDA&# 39 позволява на фармацевтичните компании да подават завършени части от новата си заявка за лекарства (NDA) или заявление за одобрение на биологични продукти (BLA) пред FDA, без да се налага да изчакват всяка част да бъде завършена, преди да преразгледат цялата NDA или BLA.

SNDA се основава на резултатите от многостранно, двойно-сляпо, многоцентрово, плацебо-контролирано, рандомизирано проучване фаза 3. Това проучване оценява ефикасността и безопасността на Xywav при лечението на възрастни пациенти с идиопатична нарколепсия (IH). Пациентите, включени в проучването, показват прекомерна сънливост през деня, което е типична характеристика на идиопатичната нарколепсия. Дизайнът на изследването включва 14-седмичен период на титриране и оптимизиране, 2-седмичен период на стабилна доза Xywav, последван от рандомизация 1: 1 за получаване на Xywav или плацебо в продължение на 2 седмици. След завършване на двойно-слепия, плацебо-контролиран период на лечение, пациентът навлязъл в 24-седмичен отворен период на удължаване на безопасността.

Всички пациенти са били лекувани с Xywav по време на отворения период на титриране и са наблюдавани клинично значими подобрения в скалата за сънливост на Epworth (ESS). Общо 115 пациенти бяха включени в рандомизираната част от оттеглянето от проучването, а ESS на първичната крайна точка и ключови вторични крайни точки бяха измерени въз основа на впечатлението за общите промени при пациентите (PGIc) и идиопатичната скала на тежестта на нарколепсията (IHSS). Пациентите, приемащи Xywav, показват клинично значимо поддържане на ефикасността по отношение на ESS, PGIc и IHSS, докато пациентите, приемащи плацебо, имат силно статистически значимо влошаване на Xywav' състояние: ESS (p< 0.0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

Безопасността в това проучване е в съответствие с известната безопасност на Xywav и при тази популация не са наблюдавани нови сигнали за безопасност. Jazz ще обяви данните от това проучване фаза 3 на предстояща медицинска конференция и тези данни ще бъдат включени в допълнително ново приложение за наркотици (sNDA), което се планира да бъде предоставено на FDA през първото тримесечие на 2021 г.

Д-р Робърт Янън, изпълнителен вицепрезидент и главен медицински директор на Jazz R& D, каза:" Подаването на sNDA ни приближава до предоставянето на този важен план за лечение на пациенти с идиопатична сънливост. Като дългогодишен лидер в областта на медицината на съня, Джаз продължава да работи усилено. Да се ​​разработи иновативно лечение за пациенти със значителни незадоволени медицински нужди. Джаз прекарва повече от десет години в изследване на продукта с ниско съдържание на натриев хидроксибутират Xywav за нарколепсия и идиопатична сънливост. Нашата цел е да внесем иновации за промяна. За живота на пациентите ние сме ангажирани да работим с регулатори, експерти по съня и пациенти, за да задълбочим нашето разбиране за нарушенията на съня и медицината на съня."

Xywav е хидроксибутиратен продукт с уникален катионен компонент (калций, магнезий, калий, натрий), който има същата концентрация на хидроксибутират в сравнение с препоръчителния дозов диапазон от 6-9 грама натриев хидроксибутират, но може да намали 92% натрий, или около 1000-1500mg / нощ. Въпреки че точният механизъм на Xywav все още е неясен, смята се, че терапевтичният ефект на Xywav върху катаплексията и EDS се медиира от действието на GABAB върху норадренергични и допаминергични неврони и таламични кортикални неврони по време на сън.

През юли 2020 г. Xywav беше одобрен от FDA на САЩ за лечение на катаплексия или прекомерна сънливост през деня (EDS) при пациенти с нарколепсия (нарколепсия) на възраст над 7 години.

Натриевият оксибат съдържа предупреждение за високо съдържание на натрий. Преди това беше единственият продукт, одобрен за лечение на катаплексия и EDS при пациенти с нарколепсия, навършили 7 години и по-възрастен, и беше определен от Американската академия по медицина на съня (AASM) като средство за лечение на катаплексия и EDS Стандартът на грижа.

Нарколепсията (нарколепсия) е нелечимо хронично неврологично заболяване. С течение на времето бремето на болестта може да окаже дълбоко въздействие върху здравето на пациентите. Много пациенти могат да изпитат няколко години преди да поставят правилната диагноза, което може да окаже значително влияние върху ежедневието им. Болестта е болест през целия живот, така че е много важно да има нови възможности за лечение на EDS и катаплексия.

Xywav е разработен специално за осигуряване на терапия с оксимаслена киселина с ниско съдържание на натрий за пациенти с нарколепсия и няма предупреждение за съдържанието на натрий, лекарството ще се превърне в нов стандарт на грижа. За възрастни и педиатрични пациенти Xywav има различни режими на дозиране, от които да избирате. Предписващите могат да титрират Xywav в различни дози, които пациентите да приемат през нощта. Когато пациентът премине от натриев оксибат към лечение с Xywav, началната доза на лечение и схема на Xywav са същите като натриевия оксибат (в грамове в грамове) и могат да бъдат титрирани според необходимостта въз основа на ефикасността и поносимостта.