Американската FDA одобри Jelmyto (митомицин) с пълна степен на ремисия от 58%

UroGen Pharmaceuticals наскоро обяви, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) бързо одобри препаратите за гел пиелонекални петналокални елмито (митомицин), който е първокласен медикамент, използван за лечение на нискокачествен възрастен горен уротелиален карцином (LG-UTUC ). Jelmyto беше одобрен чрез процес на приоритетен преглед и преди това му беше предоставена квалификация за пробив на наркотици (BTD). Заслужава да се спомене, че Jelmyto е първият и единствен вариант за нехирургично лечение, одобрен за лечение на LG-UTUC.

Jelmyto се състои от митомицин (химиотерапевтично лекарство) и стерилен гел, разработен с използване на собствената технология RTGel ™ с бавно освобождаване UroGen' Лекарството е предназначено да излага тъкан на пикочните пътища на митомицин за дълго време, което прави възможно лечението на тумори с нехирургични средства.

Това одобрение се основава на положителните резултати от теста на OLYMPUS фаза III. Проучването показа, че Jelmyto е постигнал клинично значимо ликвидиране на заболяването при възрастни пациенти с LG-UTUC: пълният процент на отговор е бил 58%, а средната продължителност на отговора (DOR) все още не е достигната. Тези данни предполагат, че за редкия и трудно лечим пациент с рак LG-UTUC, Jelmyto ще осигури ефективна възможност за задържане на бъбреците за лечение.

Резултатите от това проучване включват: (1) При населението с намерение за лечение и подгрупата на хора, които при диагнозата се считат за неоперативни, пълният процент на отговор (CR, първична крайна точка) е {{{{10 }}}}%. ({{4}}) В 1 {{4}} - месечен период от време за оценка на продължителността на ремисия, 1 9 пациенти все още бяха в статус на CR , 7 пациентите имат рецидив на заболяването, а 9 пациентите продължиха да проследяват, за да оценят 1 {{4}} данните за месечната ремисия. (3) Продължителната норма на 1 {{4}} - месечна ремисия, оценена чрез анализ на Каплан-Майер, беше 84% (въз основа на междинни данни). (4) Най-честите нежелани реакции (GG gt; {{4}} 0%) са обструкция на уретера, болки в долната част на гърба, инфекция на пикочните пътища, хематурия, бъбречна недостатъчност, умора, гадене, коремна болка, дизурия и повръщане. Повечето нежелани реакции са леки до умерени. Тя може да бъде контролирана чрез съществуващи методи на лечение и не е настъпила смърт, свързана с лечението.

LG-UTUC е рядък рак, който се среща в горните пикочни пътища, уретерите и бъбреците. В Съединените щати всяка година има приблизително 6000-7000 нови или рецидивирали LG-UTUC пациенти. Анатомията на пикочната система е сложна, а лечението е трудно. Настоящите стандарти за грижа включват множество операции и повечето пациенти се нуждаят от радикална нефроуретеректомия, включително отстраняване на маншета на таза, бъбреците, уретера и пикочния мехур. Усложняването на лечението е, че LG-UTUC се наблюдава най-често при пациенти на възраст 70 . Тези пациенти вече могат да имат нарушена бъбречна функция и могат да претърпят допълнителни усложнения поради голяма операция.

Сет Лернер, д.м.н., главен изследовател на изпитанието на OLYMPUS и професор по урология в Baylor College of Medicine в Тексас, каза:&"Радикалната нефроуреректомия е свързана с понижена бъбречна функция и други усложнения. Jelmyto ще бъде отговорен за тези, които могат да се нуждаят от радикален бъбрек. Пациентите, лекувани с уретеректомия, предоставят ново нехирургично лечение. Това ново, минимално инвазивно, задържащо бъбреците лечение може да промени лечението на нискостепенния рак на горния уротелиал, като помага на пациентите да избегнат операция и Дългосрочни усложнения, свързани с загубата на бъбреците."

Андреа Маддокс-Смит, изпълнителен директор на мрежата за застъпване на рака на пикочния мехур, заяви:" От десетилетия лечението на нискостепенния горен уротелиален карцином (LG-UTUC) постигна малък напредък. Пациентите с хирургично отстранени бъбреци носят промяна в модела на лечение. Ние препоръчваме одобрението на FDA за Jelmyto. LG-UTUC засяга сериозно възрастните пациенти. Много от тях са се борили с болестта и винаги са искали нехирургичен вариант."