FDA на САЩ одобри Livmarli: първото лекарство за лечение на холестатичен сърбеж, свързан със синдрома на Alagille (ALGS)!---2/2

Крис Пийц, президент и главен изпълнителен директор на Mirum, каза:"Днес е страхотен ден за общността на ALGS. FDA одобри много необходимото ново лечение за справяне с един от най-изтощителните ефекти на болестта. Благодарни сме за напредъка в това. Пациенти, членове на семейството и медицински специалисти, участвали в клиничното проучване на Livmarli. Днес също е важен ден за Mirum, тъй като направихме стъпка към разработването на потенциално променящи живота лекарства за редки чернодробни заболявания."

Механизмът и химическата структура на мараликсибат

maralixibat е нов, минимално абсорбиран, перорален инхибитор на илеалния транспортер на жлъчна киселина (IBAT) и се оценява за няколко редки холестатични чернодробни заболявания. мараликсибат може да инхибира апикалния натрий-зависим транспортер на жлъчна киселина (ASBT), което води до повече екскреция на жлъчна киселина в изпражненията, което води до намаляване на системните нива на жлъчна киселина, като по този начин потенциално намалява увреждането на черния дроб, медиирано от жлъчна киселина, и свързаните с тях ефекти и усложнения.

Синдромът на Alagille (ALGS) е рядко генетично заболяване, причинено от анормални жлъчни пътища (стесняване, деформация, намаляване на броя), което води до натрупване на жлъчка в черния дроб, което в крайна сметка се развива в чернодробно заболяване. Изчислено е, че честотата на ALGS е един случай на всеки 30 000 души. При пациенти с ALGS множество органни системи могат да бъдат засегнати от мутации, включително черния дроб, сърцето, бъбреците и централната нервна система.

Натрупването на жлъчни киселини възпрепятства нормалната работа на черния дроб за елиминиране на отпадъците от кръвта. Според последните доклади, 60% -75% от пациентите с ALGS получават чернодробна трансплантация, преди да станат възрастни. Признаците и симптомите, причинени от ALGS увреждане на черния дроб, могат да включват жълтеница (пожълтяване на кожата), ксантом (който деформира холестеролните отлагания под кожата) и сърбеж. Сърбежът, изпитван от пациенти с ALGS, е най-тежкото от всички хронични чернодробни заболявания и се проявява на 3-годишна възраст при повечето засегнати деца.

В допълнение към ALGS, мараликсибат също е в късен стадий на клинично развитие за лечение на други редки холестатични чернодробни заболявания, включително прогресираща фамилна интрахепатална холестаза (PFIC) и билиарна атрезия. Преди това FDA също така предостави обозначение за пробивна терапия (BTD) и обозначение за лекарство сираци (ODD) за мараликсибат за лечение на тези две заболявания.