Американската FDA одобрява хетлиозно (tasimelteon): първият синдром на Смит-Маги (SMS) лекарство!

Ванда Фармация наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Hetlioz (ташмелтеон) капсули и течни препарати съответно за възрастни и педиатрични пациенти за лечение на синдрома на Смит-Магенис (синдром на Смит-Магенис, SMS). ) Свързани нарушения на нощния сън.

Струва си да се отбележи, че Hetlioz е първият наркотик, одобрен от FDA на САЩ за лечение на пациенти със SMS. SMS е рядко невроразвитие разстройство. Отличителната му черта е "инверсията" на циркадния ритъм, което прави изключително трудно за пациентите с SMS да заспят през нощта. Изчислено е, че SMS засяга приблизително 15 000 души в САЩ.

Hetlioz беше одобрен чрез приоритетен преглед процес. Сред тях капсули Hetlioz ще бъдат изстреляни в Съединените щати веднага, а в Сащ се очаква да бъдат изстреляни в САЩ през първото тримесечие на 2021.

Синдромът Smith-Margilli (SMS) е разстройство в развитието, причинено от делеция на малък сегмент от човешка 17p хромозома. В по-редки случаи, SMS се причинява от точка на мутация в RAI1 гена, който се намира в липсващата област.

Изчислено е, че в Съединените щати честотата на SMS при новородени е 1/15,000-25,000. SMS обикновено не се наследява, но поради де-ново заличаване. Хората със SMS ще имат някои физически, психологически и поведенчески проблеми. Най-честият симптом на SMS е тежко нарушение на съня и животът на пациентите и техните семейства е силно нарушен.

Tasimelteon молекулна структура (източник на картина: химическибук.com)

1000000000000000ташмелтеон) е мелатонин рецепторен агонист. В Съединените щати и Европейския съюз Hetlioz е одобрен за лечение на не-24-часови нарушения на съня (не-24-часова пътека-следа, "Non-24", "не-24") при пациенти с обща слепота, а лекарството е и първото лекарство за това показание.

Hetlioz одобрение за лечение на нарушения на нощния сън при пациенти със СПН се основава на едно плацебо контролирано проучване за ефикасност за това рядко заболяване. Проучването изследва възрастни с капсули hetlioz, приемали Hetlioz, и деца със СМС, приемащи течен лекарствен форми. Данните показват, че безопасността на Hetlioz е подобна на предишната Hetlioz проучване за Non- 24, и също така е подобна при възрастни и деца със СУБ.