Американската FDA предостави приоритетен преглед на фосденоптерин: лечение на дефицит на кофактор от молибден тип А (MoCD)!

BridgeBio Pharmaceuticals и неговото дъщерно дружество Origin Biosciences наскоро обявиха, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е приела нова заявка за лекарства (NDA) за фосденоптерин (известен преди като BBP-870 / ORGN001), който е циклопироптерин единична фосфорна киселина (cPMP ) субстратна заместителна терапия се използва за лечение на пациенти с дефицит на кофактор на молибден тип А (MoCD). Понастоящем няма одобрено лечение за лечение на тип A MoCD, което може да причини тежко и необратимо увреждане на нервите при кърмачета и деца.

Това е първата NDA, приета за BridgeBio' FDA е предоставила квалификация за приоритетен преглед за тази NDA. Преди това фосденоптеринът е получил FDA за пробивно лекарство (BTD) и за редки педиатрични заболявания (RPDD). Ако fosdenopterin бъде одобрен, BridgeBio ще отговаря на условията за ваучер за приоритетен преглед (PRV). В Съединените щати и Европейския съюз фосденоптеринът е получил обозначение за лекарства сираци (ODD). Това е първият път, когато BridgeBio приема споразумение за поверителност.

MoCD от тип А е много рядко, автозомно-рецесивно наследствено вродено метаболитно разстройство. Заболяването се причинява от прекъсване на синтеза на молибденов кофактор (MoCo), който предотвратява s-тиоцианат (под. Натрупването на невротоксични метаболити на сулфата е критично. Пациентите от тип А на МКБ обикновено са бебета с тежка енцефалопатия и неразрешима епилепсия. прогресира бързо и детската смъртност е висока. Онези бебета, които са оцелели през първите няколко месеца, са забавили развитието си и са претърпели необратими увреждания на нервите, включително атрофия на мозъка с некроза на бялото вещество, лицеви деформации и спастична параплегия. енцефалопатия (HIE) или други новородени припадъци, които могат да доведат до погрешна диагноза и пропусната диагноза. Непосредственото откриване на повишени нива на сулфит и нива на S-тиоцианат в урината, както и изключително ниски нива на серумна пикочна киселина, може да помогне за диагностицирането на пациенти със съмнения MoCD.

fosdenopterin е новаторски cPMP хидробромиден дихидрат, предназначен за лечение на тип A MoCD чрез замяна на cPMP и позволявайки да продължат двете останали стъпки на синтез на MoCo (MoCo-зависима ензимна активация и отстраняване на сулфита).

В момента се разработва фосденоптерин за лечение на пациенти с MoCD от тип А. Понастоящем не е одобрена терапия за лечение на тип A MoCD, който може да причини тежки и необратими неврологични увреждания, със средно време на преживяване 3-4 години.

Нийл Кумар, главен изпълнителен директор и основател на BridgeBio, каза:" Бихме искали да благодарим на пациентите, членовете на семейството, учените, лекарите и целия друг съответен персонал, който ни помогна да постигнем този критичен етап. MoCD тип А е опустошително заболяване със средна преживяемост. След по-малко от 4 години, ние с нетърпение се надяваме, че нашите изследователски терапии могат да бъдат предоставени на пациенти, които в момента нямат одобрени възможности за лечение. BridgeBio съществува, за да помогне на колкото се може повече пациенти с генетични заболявания, независимо колко редки са. Благодарим на FDA, че приехте първата ни NDA и извършихте преглед на приоритетите. Очакваме с нетърпение да представим втората NDA за инфигратиниб за лечение от втора линия на холангиокарцином по-късно тази година."