VISEN Pharmaceuticals обявява одобрение на своята заявка за натриуретичен пептид от тип II на TransCon от Китай за клинично изпитване

7 януари 2021 г., Шанхай, Китай / VISEN Pharmaceuticals, която се фокусира върху лечението на ендокринни заболявания, обяви днес, че е подала TransCon CNP (TransCon C-type) за инжекции в Националната администрация за медицински продукти (NMPA) на Китай . Одобрен е натриуретичен пептид) за приложението на клинично изпитване за ново лекарство фаза II за пациенти с ахондроплазия (ACH). Клиничното изпитване ACcomplisH China скоро ще стартира в Китай и ще постигне партньорство с ACcomplisH (TransCon C тип, разработен от Ascendis Pharma). (Фаза II глобални клинични изпитвания на натриуретични пептиди) се синхронизират в световен мащаб. TransCon CNP непрекъснато осигурява активен CNP, за да инхибира свръх активирания фигробластен растежен фактор рецептор 3 (FGFR3) сигнален път. Прилага се веднъж седмично и бавно се освобождава. Той е предназначен да помогне на деца с ACH да възстановят баланса на растежа на костите, като същевременно подобрява и предотвратява усложненията на ACH. TransCon CNP получи обозначение за лекарства сираци от Американската администрация по храните и лекарствата и Европейската комисия.

Пациентите с ахондроплазия са изправени пред множество дилеми и трябва да бъдат решени

Хондроплазията е най-често срещаният асиметричен нисък ръст. Причинява се от автозомно доминираща активираща мутация в гена на рецептора на фибробластен растежен фактор 3 (FGFR3), което води до ефектите на сигналните пътища на FGFR3 и CNP. Дисбалансът е автозомно доминиращо генетично заболяване. Около 80% от пациентите имат нормални родители, а заболяването се причинява от патогенна генна мутация при новороденото [1]. Според известните в момента данни, честотата на ACH при живородени е 1: 25 000 [2], засягаща приблизително 250 000 души по света [3]. Пациентите обикновено имат къси крайници, големи глави и характерни черти на лицето с подчертано прибиране на челото и средата на лицето. Хипотонията в ранна детска възраст е типично проявление. До зряла възраст височината е само около 1,3 метра [4]. В допълнение, ACH може също да причини различни сериозни усложнения, включително намаляване на отвора на магнума, сънна апнея и хронични ушни инфекции, които увеличават риска от смърт и лошо качество на живот.

За повечето пациенти с ACH диагнозата може да бъде поставена чрез специфични клинични и образни находки. При някои пациенти с неясна диагноза или атипични прояви диагнозата може да бъде потвърдена чрез откриване на хетерозиготни генни мутации на FGFR3. По отношение на лечението, понастоящем няма много ефективни лекарства, одобрени за лечение на ACH2 на световния пазар. Поради липсата на фундаментални методи на лечение, за да се предотвратят и контролират различни съпътстващи заболявания, пациентите може да се наложи да поемат високи медицински разходи, което носи голяма тежест за хората, семействата и системата за социална сигурност. Тъй като пациентите имат затруднения да живеят сами, трудности в образованието и заетостта, ниски доходи и други фактори, за тях е трудно да се интегрират в обществото, което допълнително увеличава тежестта на живот, което от своя страна води до липса на семеен труд и увеличаването на разходите за социално осигуряване. Следователно има спешна необходимост от ускоряване на изследванията и разработването на нови лекарства за причинителя на заболяването, за да се намали тежестта върху пациентите, семействата и обществото.

Клиничните изследвания на TransCon CNP Phase II се синхронизират в световен мащаб, ускорявайки процеса на развитие

Според предклиничните и клиничните данни пътят на CNP може да стимулира растежа. Повишената CNP може да компенсира ефектите от FGFR3 мутации, като по този начин насърчава растежа на костите. Полуживотът на естествения CNP при хората обаче е кратък, само 2-3 минути [5], което изисква непрекъсната интравенозна инфузия, което затруднява клиничното прилагане.

Понастоящем TransCon CNP е единственият дългодействащ CNP в света, който е в етап на клинична или комерсиализация, използвайки патентованата технология на „Преходно конюгиране“, и неговият полуживот може да достигне 120 часа [6]. Резултатите от експерименти с животни показват, че TransCon CNP може да подобри растежа на костите на мишки с модел на ахондроплазия и да предотврати преждевременното затваряне на foramen magnum хрущяла [7]. Данните от глобално клинично проучване от фаза I, проведени от Ascendis Pharma, доказват фармакокинетиката и сърдечно-съдовата безопасност в предклиничните проучвания и се понасят добре. Няма съобщения за сериозни нежелани събития или поява на анти-CNP антитела [8].

GG quot; Нашето проучване ACcomplisH China, одобрено този път в Китай, е важна част от глобалния план за клинично развитие. След пълна демонстрация и многократна комуникация за нейната рационалност и безопасност, ние получихме одобрението за клинично изпитване на новото лекарство. Това ще бъде важна част от развитието на хрущяла. За да се оцени безопасността и ефикасността на веднъж седмично подкожно приложение на TransCon CNP при пациенти с непълнота, многоцентрово, рандомизирано, контролирано, фаза II клинично изпитване." Д-р Jun Yang, главен медицински директор на VISEN Pharmaceuticals, каза:" Основната цел на изследването е да се оцени лечението. Безопасността и нейният ефект върху 12-месечния годишен темп на растеж. Ще ускорим напредъка на глобалните изследвания и разработки, като същевременно гарантираме безопасността на пациентите и качеството на изпитванията."

VISEN Pharmaceuticals се ангажира с" пациент първи" и популяризира глобалния R& D процес с китайски клинични данни

През последните години страната ми отдава голямо значение на управлението на редките заболявания и прие поредица от мерки за насърчаване на развитието на профилактика и лечение на редки болести. Член 60 от глава V от Основния закон за медицинската хигиена и насърчаване на здравето, обнародван през 2020 г., ясно предвижда, че страната трябва да създаде и подобри система за преглед и одобрение на лекарства, ориентирана към клиничното търсене, и да подкрепи спешно необходимите лекарства в клиничната практика и превенцията и лечението на редки болести и основни заболявания. Изследванията и производството на лекарства за болести и други лекарства отговарят на нуждите на профилактиката и лечението на заболяванията.

GG Quot; Благодарение на подкрепата на правителството и непрестанните усилия на много партньори, този TransCon CNP постигна фаза II клинично изпитване в Китай синхронно със света. Това ще помогне на повече пациенти с китайски ACH да придобият потенциал за патогенеза за първи път. Ефективно лечение. В допълнение, клиничните данни на Китай ще служат като важна подкрепа за ускоряване на глобалния R RG & D процес на това иновативно лекарство, като по този начин ще помогнат на пациентите с ACH по света. Изпълнителният директор на VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang посочи: „VISEN се придържа към целта на' първо пациентът'. В бъдеще ще продължим да работим активно с партньори, за да увеличим съвместно вниманието на обществото' към пациентите с ACH в Китай, да ускорим подобряването на статуквото на диагностика и лечение на ACH в Китай и да подпомогнем ранното реализиране на' Здрав Китай 2030'!"

Относно VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals се ангажира да стане експерт в областта на лечението, свързано с ендокринната система, въвеждайки водещите световни методи за лечение и лекарства в Китай с надеждата да позволи на повече китайски пациенти да се възползват от световния' и надеждни планове за лечение по-рано.

VISEN Pharmaceuticals е създадена през 2018 г. от съвместен инвеститор, ръководен от Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) и Vivo Capital. Sofinnova Ventures участва в първия кръг от инвестиции. VISEN Pharmaceuticals Ascendis има изключителното разрешение да разработва и популяризира своите решения за ендокринна терапия в Голям Китай и има разрешение да покрива континентален Китай, Хонконг, Макао и Тайван.

Относно технологията TransConTM

TransCon се отнася до" временна връзка" (Преходно спрягане). Технологичната платформа TransCon разработва нови планове за лечение чрез иновативни технологии за потенциално оптимизиране на ефектите от лечението, включително ефективност, безопасност и честота на дозиране.

Молекулата TransCon се състои от три части: немодифицираното прототипно лекарство, инертната молекула носител, която защитава прототипа, и структурата на връзката, която временно свързва двете. Когато трите части се комбинират, молекулата-носител може да инактивира прототипа на лекарството и да не бъде изчистена от тялото. Когато се инжектира в човешкото тяло, при физиологични условия на рН и телесна температура, активното, немодифицирано прототипно лекарство ще бъде освободено контролирано. Тъй като прототипът на лекарството е немодифициран, неговият оригинален фармакологичен механизъм може да бъде запазен. Технологията TransCon може да се прилага широко за протеини, пептиди или малки молекули в различни терапевтични области и може да се прилага системно или локално.

Прогнозно изявление

Това съобщение за пресата съдържа изявления за бъдещето относно бъдещия напредък на клиничните изследвания на TransCon CNP' Това твърдение се основава на VISEN Pharmaceuticals' предположения и оценки и е обект на рискове и несигурности. Цялата информация в това съобщение за пресата е само към датата на това съобщение за пресата. С настоящото VISEN Pharmaceuticals декларира, че когато възникнат нова информация, бъдещи събития или други обстоятелства, компанията няма задължение да актуализира публично или да преразгледа всички прогнозни изявления в това съобщение за пресата поради горепосочените причини.