Vutrisiran е в процес на преглед в САЩ

Водещата в индустрията компания за терапия с RNAi Alnylam наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е приела ново приложение за лекарства (NDA) за vutrisiran, RNAi терапия в процес на разработка, която се инжектира подкожно на всеки 3 месеца за лечение на възрастни Наследствен транстиретин амилоидозна полиневропатия (hATTR-PN). FDA е определила целевата дата за Закона за потребителските такси с рецепта (PDUFA) като 14 април 2022 г. FDA заяви, че понастоящем няма планове да свиква заседание на консултативен комитет като част от прегледа на NDA.

На Vutrisiran е предоставено означение за лекарство сирак (ODD) за лечение на ATTR амилоидоза в САЩ и Европейския съюз, и Fast Track Designation (FTD) за лечение на hATTR-PN в САЩ. Според резултатите от изследването на HELIOS-A, Alnylam също планира да подаде документи за кандидатстване за регулаторни витрини в Европейския съюз, Бразилия и Япония през 2021 г.

Рена Денонкурт, вицепрезидент на Alnylam и ръководител на TTR франчайзинга, каза:" Много сме доволни, че FDA е приела NDA на vutrisiran, която се основава на резултатите от 9-месечното проучване на HELIOS-A . Ако бъде одобрен, той ще бъде продукт на всеки 3 месеца. Ново лечение, прилагано веднъж подкожно, vutrisiran има потенциал да обърне полиневропатичните прояви на заболяването."

Vutrisiran е подкожна RNAi терапия, която се разработва за лечение на ATTR амилоидоза, включително наследствена (hATTR) и амилоидоза от див тип (wtATTR). Vutrisiran може да насочва и заглушава специфична месинджърска РНК, като я блокира преди да се произведат протеини от див тип и мутантни транстиретин (TTR). Vutrisiran се инжектира подкожно на всеки тримесечие (3 месеца), което може да помогне за намаляване на отлагането на TTR амилоид в тъканите, да насърчи отстраняването на TTR амилоида, депозиран в тъканите, и потенциално да възстанови функцията на тези тъкани. vutrisiran използва Alnylam' s Enhanced Stable Chemistry (ESC) -GalNAc конюгирана платформа за доставка, която има за цел да подобри потентността и висока метаболитна стабилност, позволявайки редки подкожни инжекции.

Наследственият транстиретин (hATTR) амилоидоза е наследствено дегенеративно и фатално заболяване, причинено от мутации в гена TTR. Протеинът TTR се произвежда главно в черния дроб и обикновено е носител на витамин А. Мутациите в гена TTR могат да причинят анормално натрупване на амилоид и да увредят телесните органи и тъкани, като периферни нерви и сърце, което води до периферна сензорна двигателна невропатия , автономна невропатия и/или кардиомиопатия и други болестни прояви, които са трудни за лечение. hATTR амилоидозата представлява ключова неудовлетворена медицинска нужда, с висока заболеваемост и смъртност, с приблизително 50 000 пациенти по целия свят. Средното време на преживяемост след диагнозата е 4,7 години, а пациентите с кардиомиопатия имат по -кратко време на преживяемост (медиана 3,4 години).

Alnylam пусна лекарство Onpattro (патизиран) за лечение на hATTR-PN. Лекарството е одобрено от FDA на САЩ през август 2018 г. и става първото лекарство за RNAi, одобрено за пускане на пазара, откакто феноменът RNAi е открит преди 20 години. Подходящ е за лечение на възрастни пациенти с hATTR-PN.

Onpattro е RNAi лекарство, което се инжектира интравенозно и се прилага на всеки 3 седмици. Лекарството е предназначено за насочване и заглушаване на специфична пратка на РНК (иРНК) и блокиране на производството на TTR протеин, което може да помогне за намаляване на отлагането и да насърчи изчистването на TTR амилоида в периферните тъкани и да възстанови функцията на тези тъкани.