AbbVox Botox (Botox) влиза в САЩ за преглед: лечение на деца на 5-17 години!

Наскоро AbbVie обяви, че Съединените щати по храните и лекарствата (FDA) са приели подадено от нея допълнително заявление за лиценз за биологичен продукт (sBLA), което се стреми да разшири информацията за рецепта на Botox (общо име: onabotulinumtoxinA). За педиатрични пациенти (на възраст 5-17 години) с недостатъчен отговор, непоносимост или не желаят да продължат антихолинергичните лекарства по някаква причина, лечение и вътрешно заболяване на нервната система (като спина бифида, увреждане на гръбначния мозък)) Свързани симптоми и признаци на детрузор ( мускул на пикочния мехур) свръхактивност.

BOTOX е първият и единствен невротоксин, одобрен за възрастни пациенти за лечение на изтичане на урина (инконтиненция), причинено от свръхактивен пикочен мехур, причинен от неврологични заболявания. Лекарството е специално подходящо за: след опита на антихолинергични лекарства Все още има възрастни пациенти с изтичане на урина или непоносимост на странични ефекти. BOTOX селективно блокира освобождаването на невротрансмитер ацетилхолин в нервно-мускулния възел, като временно блокира предаването на нервните импулси към мускула (при това показание мускула на пикочния мехур), като временно намалява свиването на мускулите.

SBLA има за цел да разшири приложимата популация на BOTOX® за деца на възраст 5-17 години. SBLA се основава на данни от рандомизирано, двойно-сляпо проучване на фаза III и дългосрочно разширено проучване, оценяващо безопасността и ефективността на Botox при повече от 100 деца с неврогенна свръхактивност на детрузора. SBLA ще бъде преразгледан чрез стандартен 10-месечен цикъл на преглед. Целевата дата за метода на таксата за потребител на лекарства, отпускани с рецепта (PDUFA), е първото тримесечие на 2021 г.

Неврогенна свръхактивност на детрузора (източник на изображение: epainassist.com)

Главният научен директор на AbbVie Botox и Neurotoxin и старши вицепрезидент Мичъл Ф. Брин, д-р, заяви:&„Приемането на FDA' на заболявания И пациенти с клинични нужди. Понастоящем децата с неврогенна свръхактивност на детрузор имат много ограничени възможности за лечение след неуспех на антихолинергична терапия и преди операция. Ако бъде одобрен, BOTOX® ще е първата невротоксинова терапия, одобрена за лечение на деца с неврогенна свръхактивност на детрузора в отговор на антихолинергични лекарства."

Пол Ф. Остин, доктор по медицина, директор на Департамента по детска урология на Тексаската детска болница и професор по урология в Медицинския колеж „Байлор“, казва:" С времето много деца с вътрешни неврологични заболявания ще развият увреждане на пикочния мехур и бъбреците. Много е важно. Настоящите възможности за лечение обикновено включват антихолинергични лекарства. В допълнение към хирургията трябва да се обмисли дългосрочната употреба. Лечението с BOTOX® на педиатрични пациенти с неврогенна свръхактивност на детрузора показва обещаващи клинични резултати. Ще отговаря на неудовлетворени и текущи медицински нужди сред децата и юношите."

Прекомерната неврогенна мускулна активност на детрузора е резултат от неспособността на гръбначния мозък и пикочния мехур да общуват ефективно. В резултат на това мускулите на пикочния мехур (детрузорни мускули) свиват неволно, повишавайки налягането в пикочния мехур и намалявайки обема на пикочния мехур, което води до често и случайно изтичане на урина. Ако чистата интермитентна катетеризация и антихолинергични лекарства не се лекуват адекватно, това състояние може да изисква разширена цистопластика (широкообхватна хирургична процедура за разширяване на пикочния мехур чрез използване на червата на пациента), за да се предотврати увреждане на бъбреците.

Има много причини за прекомерна неврогенна мускулна активност на детрузора при деца, като напречен миелит, нараняване на гръбначния мозък и спина бифида. Сред тях спина бифида е най-честата причина, която засяга 1500 до 2 000 от повече от 4 милиона бебета в Съединените щати всяка година. Повече от 90% от пациентите със спина бифида имат симптоми на уриниране.

Botox е разработен от Aierjian (придобит от AbbVie). Основният компонент на лекарството е високо пречистен ботулинов токсин тип А, който е блокер на нервната проводимост, използван за лечение на прекомерно активни мускули. Ботоксът е одобрен за първи път през 1989 г. за лечение на спазъм на лицето и страбизъм. Тя е одобрена за цервикална дистония през 2000 г. По-късно тя е допълнително разширена в областта на красотата, включително намаляване на бръчките, изтъняване на лицето, елиминиране на линиите на веждите и краката на' През последните години Botox е одобрен и за лечение на различни показания като спазъм на горните крайници, хронична мигрена, неврологична инконтиненция, свръхактивен пикочен мехур, спазъм и силно изпотяване на подмишниците (хиперхидроза на подмишниците).

Отсега в САЩ Botox е одобрен от FDA за 11 показания за лечение. През последните 30 години по целия свят са продадени повече от 100 милиона бутилки Botox® и Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A), а в научни и медицински списания са публикувани над 3700 статии. Невротоксинът Botox® е едно от най-широко изследваните лекарства в света.