Алнюлам е друга РНК терапия получава FDA бързо квалификация

Alnylam наскоро обяви, че САЩ FDA е предоставил вотрисиран бързо квалификация (FTD), изследвания РНК терапия за лечение на полиневропатия, причинени от наследствен транстиретинов протеин (hATTR) амилоидоза при възрастни.

FTD има за цел да ускори разработването и бързия преглед на лекарствата за сериозни заболявания, за да се отговори на сериозните неудовлетворени медицински потребности в ключови области. Получаване FTD за изследвания лекарства означава, че фармацевтичните компании могат да взаимодействат с FDA по-често по време на фазата на r &d. След подаване на заявление за пускане на пазара, те отговарят на условията за ускорено одобрение и приоритетен преглед, ако отговарят на съответните стандарти. Освен това те също така отговарят на условията за преразглеждане на постъпления.

Освен че му е предоставен FTD, вотрисиран е получил статут на лекарствен продукт сирак (ODD) за лечение на амилоидоза ATTR в Съединените щати и в Европейския съюз. Понастоящем Alnylam провежда две клинични изпитвания фаза III (HELIOS-A, HELIOS-B) за оценка на безопасността и ефективността на вотрисиран. Заедно, тези проучвания представляват цялостен проект за клинично развитие, целящ да покаже, че вотрисиран ът има широко обхватно въздействие върху проявите на заболяването и върху пълния спектър от пациенти с амилоидоза ATTR.

В проучването HELIOS-A 164 пациенти са били произволно назначени да получават вотрисиран или Onpattro, с цел да се докаже дали вотрисиранът е по-добър от Onpattro при лечението на увреждане на нервите. В проучването HELIOS-B 600 пациенти с hATTR амилоидоза с кардиомиопатия са били произволно назначени да получават вотрисиран или плацебо, за да се оцени въздействието на вотрисиран върху смъртността от всички причини и хоспитализацията, свързани със сърдечно-съдови заболявания. Данните от тези две проучвания се очаква да бъдат получени в началото на 2021 г.

Vutrisiran е подкожна инжекция на РНК за лечение на амилоидоза на ATTR, включително наследствена и див тип амилоидоза. Лекарството е предназначено да се насочи и да заглуши специфични пратеник РНК и да го блокира преди див тип и мутант транстиретин (TTR) протеини са произведени. Вотрисиран се инжектира подкожно всяка четвърт, което ще помогне за намаляване на отлагане на TTR амилоид в тъканите, насърчаване на тяхното отстраняване и възстановяване на функцията на тези тъкани. Vutrisiran използва платформата за доставка на алилам от следващо поколение - подобрена стабилност химия химия (ESC) - разработване на платформа за доставка GalNAc. Ако бъде одобрен, той допълнително ще засили водещата позиция на Алилам в hATTR амилоидоза лечение пазар.

Алилам е лидер в развитието на рНК терапии. Първият му продукт, Onpattro (patisiran), беше одобрен от FDA през август 2018, става първият РНК и наркотици да бъде одобрен за пускане на пазара в 20 години от откриването на РНК. През ноември 2019 г. другото лекарство на компанията Givlaari (givosiran) е одобрено от FDA за употреба при възрастни пациенти с остра чернодробна порфирия (AHP) и се превръща във второто РНК в света.

Понастоящем Alnylam има две други рнaй терапии, които са в процес на преразглеждане от регулаторни терапии, като и двете се очаква да бъдат одобрени за включване тази година. Един от тях е лумазиран, използва за лечение на първична хипероксалуурия тип 1 (PH1); другият е накладкиран, използван за лечение на хиперхолестеролемия. Освен това има 6 рНК терапии в тръбопровода на компанията, които са в късно клинично развитие.

Преди това TMC и Alnylam подписаха споразумение за лицензиране и сътрудничество, за да получат правата за глобално развитие и комерсиализация на наклона. През ноември 2019 г. Novartis придобива TMC за 9,7 милиарда долара и включва и кликирин. Въз основа на споразумението Alnylam е допустимо да получава наклонени авторски лицензионни възнаграждения в размер до 20% от глобалните продажби от Novartis.

Понастоящем има две понижаващи холестерола лекарства, насочени към PCSK9 на пазара, но те трябва да се прилагат на всеки 2 седмици или ежемесечно. Inclisiran се прилага веднъж на всеки 6 месеца и само два пъти годишно, което е много изгодно по отношение на удобството за лечение. Оценявайки Фарма, фармацевтична агенция за изследване на пазара, прогнозира, че годишният връх на продажбите на нациста ще достигне 2,6 милиарда долара след включването си в списъка. Преди патентът на Inclisiran да изтече през 2035 г., Алилам е в състояние да получи възнаграждения от Новартис на обща стойност над 2,2 милиарда долара.

Заслужава да се отбележи, че само преди два дни, Блекстоун Груп и Алилам постигнаха стратегическо партньорство. В това сътрудничество Blackstone ще предостави финансиране за 2 милиарда долара, за да помогне на Alnylam да ускори технологичните иновации и да ускори процеса на комерсиализация. Алнилам заяви, че сътрудничеството ще помогне на Алнилам да "постигне финансова устойчивост без рефинансиране".