Efgartigimod значително подобри силата и качеството на живот, Zai Lab въведе в Китай!

Партньорът на Zai Lab argenx наскоро обяви, че резултатите от ключово проучване на фаза 3 ADAPT, оценяващо ефгартигимод при лечението на системна миастения гравис (gMG), са публикувани в The Lancet Neurology. Заглавието на статията е: Безопасност, ефикасност и поносимост на ефгартигимод при пациенти с генерализирана миастения гравис (ADAPT): многоцентрово, рандомизирано, плацебо-контролирано изпитване фаза 3.

Миастения гравис (MG) е нервно -мускулно заболяване, което се медиира от патогенни IgG и сериозно засяга качеството на живот. Симптомите на заболяването и страничните ефекти на текущите терапии могат да причинят значителни щети на живота на пациентите. Резултатите от проучването ADAPT показват, че лечението с ефгартигимод може значително да подобри силата и качеството на живот на пациентите с gMG. Понастоящем лечението на gMG с ефгартигимод&се преглежда от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA), а целевата дата на Закона за таксите за потребители с рецепта (PDUFA) е 17 декември 2021 г. Ако бъде одобрен, ефгартигимод ще бъде първият и само антагонист на FcRn да получи одобрение от регулатора.

Джеймс Ф Хауърд младши, водещ изследовател на изпитването ADAPT и професор по неврология в Университета на Северна Каролина в Медицинското училище в Чапел Хил, каза:&„Миастения гравис (MG) може да има опустошително въздействие върху живота и независимост на пациентите и може да повлияе на преглъщането, способността да говорят, да ходят и дори да дишат. В допълнение, всеки пациент изпитва MG в различен процес, което прави управлението на заболяването непредсказуемо. В проучването ADAPT наблюдавахме, че повечето пациенти, получаващи ефгартигимод, са лекувани с ефгартигимод. Ще има клинично значими подобрения през първите 2 седмици. Тези резултати са от голямо значение за MG общността. Надявам се, че ефгартигимод ще осигури първа по рода си целенасочена терапия за лечение на пациенти с това хронично автоимунно заболяване по индивидуализиран начин."

Изпитването ADAPT достигна основната крайна точка. Данните показват, че при пациенти с положителен (AChR Ab +) gMG на ацетилхолинови рецепторни антитела (според ACHR Ab +) gMG, в зависимост от ежедневната активност на миастения гравис (MG-ADL), в сравнение с групата на плацебо, лекуваната с ефгартигимод група е имала повече А висок дял от пациентите са отговорили (67,7% срещу 29,7%; p< 0,0001).="" респондентите="" са="" определени="" като="" подобрени="" с="" поне="" 2="" точки="" в="" mg-adl="" резултата="" за="" 4="" последователни="" седмици="" или="" повече.="" в="" допълнение,="" 40%="" от="" пациентите="" в="" групата="" на="" лечение="" с="" ефгартигимод="" са="" постигнали="" минимална="" експресия="" на="" симптомите="" (определена="" като="" mg-adl="" резултат="" от="" 0="" [безсимптомно]="" или="" 1),="" докато="" делът="" на="" пациентите="" в="" групата="" на="" плацебо,="" постигащи="" тази="" цел,="" е="" само="" 11,1%.="" сред="" отговорите="" на="" achr-ab="" +="" 84,1%="" от="" пациентите="" са="" имали="" клинично="" значимо="" подобрение="" в="" резултатите="" от="" mg-adl="" през="" първите="" 2="" седмици="" от="" лечението.="" в="" това="" проучване="" безопасността="" на="" ефгартигимод="" е="" сравнима="" с="">

След приключване на изпитването ADAPT 90% от пациентите са участвали в изпитването ADAPT plus, отворено удължено проучване, продължило 3 години, за да се оцени дългосрочната безопасност и поносимост на ефгартигмод. При ADAPT и ADAPT плюс най -малко 118 пациенти са получавали лечение с ефгартигмод в продължение на 12 месеца или повече.

ефгартигимод механизъм на действие

Ефгартигимод е фрагмент от антитяло в процес на разработка, предназначен да намали патогенните имуноглобулинови G (IgG) антитела и да блокира циркулацията на IgG. Ефгартигимод може да се свърже с FcRn, който е широко експресиран в тялото и играе централна роля за предотвратяване на разграждането на IgG антителата. Блокирането на FcRn може да намали нивото на експресия на IgG антитела и може да лекува автоимунни заболявания, за които е известно, че са причинени от патогенни IgG антитела, включително: миастения гравис (MG), хронично заболяване, което причинява мускулна слабост; pemphigus vulgaris (PV), хронично кожно заболяване, характеризиращо се със силно образуване на мехури по кожата; имунна тромбоцитопения (ITP), хронично заболяване, проявяващо се с екхимоза и кървене; хронична възпалителна демиелинизираща полиневропатия (CIDP)), заболяване, при което увреждането на нервната система причинява двигателни нарушения.

На 6 януари 2021 г. Zai Lab и argenx обявиха, че двете страни са постигнали изключително разрешено сътрудничество. Zai Lab ще отговаря за напредъка в развитието и комерсиализацията на ефгартигимод в района на Великия Китай (включително континентален Китай, Хонконг, Тайван и Макао).

Д-р Рен Хайруи, главен медицински специалист в областта на автоимунитета и противоинфекцията на Zai Lab, каза: В момента в Китай има около 200 000 пациенти с миастения гравис. Съществуващите възможности за лечение са много ограничени и има огромни неудовлетворени клинични нужди. Въз основа на съществуващите данни за ефгартигимод, този продукт се очаква да промени сегашното състояние на лечение на системна миастения гравис и други сериозни автоимунни заболявания след одобрение.

Съгласно условията на споразумението, Zai Lab ще получи изключителното право да разработва и комерсиализира efgartigimod в Голям Китай. Zai Lab ще отговаря за глобалните регистрационни клинични изследвания и развитие на ефгартигимод за множество показания в Китай. В допълнение, Zai Lab също ще бъде отговорен за започване на фаза 2 потвърдителни проучвания за множество нови индикации в Голям Китай, за да ускори разработването на повече автоимунни индикации за ефгартигимод в световен мащаб.