ЕС одобрява Aspaveli: Лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH)

Apellis Pharmaceuticals и шведския сирак Biovitrum AB (Sobi) наскоро обявиха, че Европейската комисия (ЕО) е одобрила Aspaveli (pegcetacoplan) за лечение на пароксизмален сън, причинен от анемия след получаване на C5 инхибитори в продължение на най-малко 3 месеца. Възрастни пациенти със сексуална хемоглобинурия (PNH). През май 2021, лекарството е първият, който е одобрен в СЪЕДИНЕНИТЕ щати под търговското име Empaveli. Тя може да се използва за възрастни PNH пациенти, които преди това не са били лекувани, и тя може да се използва и за PNH възрастни пациенти, които са преминали лечения от C5 инхибитори (Soliris и Ultomiris). Очаква се одобрението на pegcetacoplan за маркетинг да подобри стандарта на PNH грижите и да предефинира лечението на PNH.

Заслужава да се спомене, че pegcetacoplan е първата и единствена C3 насочена терапия за получаване на регулаторно одобрение. През последното десетилетие или така, единствената възможност за лечение на PNH е C5 инхибитори, но много пациенти все още изпитват постоянна хипохемоглобинопатия, често води до слаба умора и чести преливания на кръв. В клиничните изпитвания, pegcetacoplan може да осигури обширен контрол на PNH, подобряване на живота на pNH пациенти чрез увеличаване нивата на хемоглобина и намаляване на необходимостта от кръвопреливане.

pegcetacoplan е получил регулаторни одобрения в СЪЕДИНЕНИТЕ щати и Европейския съюз, въз основа на резултатите от проучване с глава до глава фаза 3 PEGASUS (NCT03500549) (виж: PEGASUS Фаза 3 Представяне на конферентни разговори от най-челната линия). Проучването достигна първичната крайна точка, демонстрирайки, че pegcetacoplan е по-добър от Soliris, PNH стандартът на лекарството за грижи: по-добре е от Soliris в промяната на нивото на хемоглобина от изходното ниво на 16-та седмица, а коригираното ниво на хемоглобина се увеличава средно с 3,84g/dL (p<0.0001)>

Освен това, pegcetacoplan постига не по-нискоценност при избягване на крайни точки за кръвопреливане в сравнение със Soliris. 85% от пациентите в групата на лечение с pegcetacoplan нямат кръвопреливане в рамките на 16 седмици, в сравнение с 15% в групата на лечение със Soliris. В същото време, в сравнение с пациентите в групата на лечение със Soliris, пациентите в групата на лечение с pegcetacoplan имат по-висок процент на нормализиране на ключовите хемолизни маркери, а скорът FACIT-умора има клинично значимо подобрение. В това проучване, pegcetacoplan е толкова безопасно, колкото Soliris.

пегцетакоплан механизъм на действие

pegcetacoplan е първата терапия, която показва превъзходни нива на хемоглобина от Soliris, а до 85% от пациентите, лекувани с пегцетакоплан, нямат кръвопреливане. Повечето от пациентите на PNH, които в момента получават лечение със Soliris, страдат от персистираща анемия. Резултатите от проучването PEGASUS показват, че pegcetacoplan има потенциала да се превърне в нов стандарт за грижи за пациенти с PNH.

Pegcetacoplan е целеви C3 инхибитор, предназначен да регулира прекомерното активиране на комплемента, което е причина за появата и развитието на много сериозни заболявания. Pegcetacoplan е синтетичен цикличен пептид, който се свързва с полиетилен гликол полимер и специално се свързва с C3 и C3b. В момента се разработва пегцетакоплан за лечение на различни заболявания, включително PNH, географска атрофия (GA) и C3 гломерулопатия. В Съединените щати, FDA е предоставил pegcetacoplan бърза квалификация писта за лечение на PNH и GA.

В момента няма лекарства за лечение на GA. Apellis планира да подаде ново заявление за наркотици за интравитреално инжектиране на pegcetacoplan за лечение на свързани с възрастта макулна дегенерация (AMD) вторично GA в 2022.