През февруари 2021 г. първата световна партида от 7 нови лекарства, четвъртата терапия на КАР-Т Breyanzi беше одобрена от FDA

Според глобалната база данни за наркотици на Yaodu, през февруари 2021, имаше 7 нови лекарства, одобрени за маркетинг за първи път в света, всички от които са били одобрени от FDA. Сред тях има 5 нови молекулни единици, едно антитяло и едно клетъчно лечение.

Четвъртата в света терапия с CAR-T Лискабтаген марлеукцел (търговско наименование: Breyanzi)

Ново лекарство за лимфом Умбралибид (търговско наименование: Ukoniq)

Trilaciclib, ново лекарство за защита на костния мозък при химиотерапия (търговско наименование: COSELA)

Ново липидопонижаващо лекарство Евинакума (търговско наименование: EVKEEZA)

Casimersen, ново лекарство за прогресивна мускулна дистрофия на Дюшен (търговско наименование: Amondys 45)

Ново лекарство за молибденов кофактор дефицит тип А: Fosdenopterin (търговско наименование: Nulibry)

Нова терапия за миелом (пептид-конюгиран лекарствен продукт) Мелфлуфен (търговско наименование: Pepaxto)

01 Лискокабтаг

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) е CD19- тар- тар-цимерни антигенни рецептори (iCAR) T клетъчна терапия, разработена от BMS и одобрена за употреба при възрастни пациенти с рефрактерен дифракторен дифузна терапия с голям В-клетъчен лимфом (DLBCL).

Breyanzi е четвъртият одобрен в света CAR-T терапия. Преди това е предоставено означение на пробивна терапия от FDA, регенеративна медицина означение за напреднала терапия (RMAT), дифузен голям B-клетъчен лимфом, и фоликуларен център лимфом. 4 квалификации за лекарства сираци за първичен медиастинален B-клетъчен лимфом и мантелноклетъчен лимфом. Особеното е, че съотношението на CD8-положителни и CD4-положителни Т клетки (1:1) в терапията може да бъде ефективно контролирано, така че да се контролират по-добре страничните ефекти на клетъчната терапия.

02 000 000 000 000 000

Умбралииб е разработен от TG Therapeutics и е одобрен за лечение на пациенти с рецидивиращ/рефрактерен маргинален зоотехнолен лимфом (MZL), които преди това са получили поне една терапия на базата на анти-CD20, както и пациенти с рецидив/рефрактерен, които са получили най-малко трета линия системна терапия при пациенти с предишни възрастни пациенти с фоликуларна лимфом (FL).

Умбралииб е първият одобрен перорален ИНХИБИТОР НА PI3Kδ/CK1ε. Той е получил предварително бърза квалификация, квалификация за лекарства за редки заболявания, квалификация за приоритетен преглед и определяне на пробивна терапия, предоставени от FDA на САЩ.

03 Т.л.

Трилациклиб е краткодействащ и обратим CDK4/6 инхибитор, разработен от G1 Therapeutics. Той е одобрен за предотвратяване на потискане на костния мозък, причинени от химиотерапия при възрастни пациенти с разпространение на дребноклетъчен рак на белия дроб.

Trilaciclib е първият в света и единствен продукт, който се прилага профилактично по време на химиотерапия за защита на костния мозък и имунната система. Очаква се той да се използва като добавка към основните методи на химиотерапия, за да се обхване по-широка популация пациенти.

През август 2020 г. "Simcere Pharmaceuticals" сключи споразумение за изключителен лиценз с G1 и получи правата за развитие и комерсиализация на Trilaciclib за всички индикации в региона на Голям Китай.

04 000

Evinacumab е разработен от Regeneron и е одобрен за лечение на деца 12 години и по-възрастни или възрастни с фамилна хомозиготна хиперхолестеролемия (HoFH).

Evinacumab е напълно човешко IgG4κ моноклонално антитяло, насочено към ангиопоетин протеин 3 (ANGPTL3). Това е лекарство за понижаване на липидите с нов механизъм, който индиректно ускорява разграждането на телесните мазнини чрез инхибиране на ANGPTL3. Преди това, той е получил квалификацията на лекарствата-сираци, приоритетен преглед квалификация и определяне на революционна терапия, предоставени от FDA, и е първият инхибитор на ANGPTL3, който се предлага на пазара.

05 Калемерсен

Casimersen е антисенс олигонуклеотидна терапия, насочена към дистрогликан. Разработена е от Sarepta Therapeutics и е одобрена за лечение на прогресивна мускулна дистрофия на Дюшен с генна мутация exon 45 прескачане. Това е първият наркотик, одобрен за този тип генетично мутирали пациенти с DMD.

Този път Казимерсен е одобрен да използва ускорения канал за одобрение. Лекарството е придобило квалификацията за ускорена подготовка, предоставена от FDA, приоритетното обучение за преглед и квалификацията за лекарства за редки заболявания.

06 Фоденоптерин

Fosdenopterin е разработен от Origin Biosciences и е одобрен за намаляване на риска от смърт поради тип А молибден кофактор дефицит (MoCD). Това е първото иновативно лечение, одобрен от FDA за лечение на тип A MoCD, и е получил пробивна терапия обозначение от FDA С одобрението на редки педиатрични заболявания, Произход също е присъдена приоритет преглед ваучер на стойност над 100 милиона издадени от FDA.

Тип А MoCD е автозомно рецесивно наследствено заболяване, причинено от прекъсването на синтеза на молибден, което е изключително рядко. Пациентите обикновено са кърмачета с тежка енцефалопатия и непоклвати припадъци, с висока смъртност и медиана на преживяемостта 4 години. Преди това единственият вариант на лечение е поддържаща грижа и лечение на усложнения, причинени от заболяването.

Fosdenopterin е заместителна терапия, която може да замени cPMP и да позволи на молибденовия синтеза на молибден да продължи. Той активира молибден кофактор-зависими ензими, като същевременно елиминира сулфати, намаляване на симптомите на централната нервна система, и след това намаляване на тип A MoCD пациенти Смъртност.

07 Милфлуфен

Мелфлуфен (известен също като Мелфаланфлфенамид) е разработен от Онкопептиди. На 26 февруари FDA одобри употребата му в комбинация с дексаметазон за лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ/рефрактерен мултиплен миелом (ММ). Това е първият анти-рак пептид конюгат лекарство, одобрени от FDA. Тя е била предоставена приоритет преглед и статут на лекарства сираци от FDA.

Това одобрение се основава на резултатите от основното клинично изпитване В това клинично изпитване 157 пациенти с рецидивиращ/рефрактерен MM са получили комбинирана терапия с Пефаксто и дексаметазон. Резултатите от изследванията показват, че комбинираната терапия достига обща ремисия от 23,7%, а средната продължителност на ремисия е 4, 2 месеца.

Мелфлфен е "първокласно" пептид-конюгирано лекарство. Използва патентованата на Онкопептидите платформа за конюгат на пептид-лекарство (PDC) за свързване на алкилиращия агент felphalan с пептиди, насочени към аминопептидаза. Заедно. Мелфлфенът може бързо да се приема от MM клетки поради липофилността си, и след това бързо се хидролизира от пептидаза вътреклетъчно, като по този начин освобождава хидрофилни алкилиращи агент.

Аминопептидазата се превъзобръща в туморни клетки, особено при напреднали ракови заболявания или тумори с високи мутационни комплекси. В ин витро експерименти, Мелфлофен може да увеличи концентрацията на алкилиращи агент в клетките, и способността му да убива MM клетки е 50 пъти по-висока от тази на алкилиращи агент тя носи.