Menarini Elzonris одобрен в ЕС: лечение на бластна плазмацитоидния тумор на дендрит клетките (BPDCN)!

Менанини Груп е частна фармацевтична и диагностична компания. Наскоро компанията обяви, че Европейската комисия (ЕК) е одобрила Elzonris (tagraxofusp) като добавка към терапията за лечение от първа линия на възрастни пациенти с бластичен плазменcytoid дендритни клетки тумор (BPDCN). BPDCN е хематологична злокачественост с много лоша прогноза. Одобрението се основава на най-голямото проспективно клинично изпитване, провеждано някога при пациенти с BPDCN, които преди това не са получавали лечение (нелекувано) и които преди това са получавали лечение (лекувани).

Струва си да се отбележи, че Elzonris е първото и единствено лекарство за лечение на BPDCN, одобрен в Европа и първата CD123 насочена терапия, одобрена в Европа. Преди това, Elzonris е получил лекарство сирак в Европа, а одобрението на лекарството ще отговори на високо неудовлетворени медицински нужди в тази област. BPDCN е рядък и агресивен злокачествен тумор и няма одобрен лечение в ЕС преди това.

Главният изпълнителен директор на Menarini Group Елчин Баркер Ергън заяви: "Това одобрение е важен крайъгълен камък за пациентите с BPDCN в Европа. Тези пациенти ще имат първа възможност да се възползват от лечението с Elzonris. Одобрението на това лекарство ще Направи голяма промяна в лечението на BPDCN, защото той осигурява на клиницистите целенасочена терапия за подпомагане на пациентите. Работим усилено, за да пуснем Елзонрис в Европа в най-кратки срокове."

Elzonris е насочена терапия за CD123, която за първи път е била пустена в употреба от Stemline Therapeutics в САЩ. Компанията вече е част от Менанини Груп. Съгласно условията на придобиването акционерите в Stemline са получили нетърговска или ценна вещна право (CVR). След като Европейската комисия одобри, след приключване на първата продажба на Elzonris във всяка страна от ЕС-5, всеки акционер ще получи 1.00 долара в брой на акция.

Elzonris е одобрен от FDA на САЩ през декември 2018 г. за лечение на деца и възрастни на BPDCN на възраст 2 години и повече, включително пациенти с BPDNC, които не са получавали лечение (нелекувани), и които са били лекувани (лекувани). Заслужава да се отбележи, че това одобрение прави Elzonris първото лекарство, одобрено за лечение на BPDC и първия CD123, одобрен за целта лекарство.

BPDCN е агресивен и рядък хематологични злокачествен тумор с лоша прогноза. Това е област за лечение с неудовлетворени медицински нужди. Характеристиките на BPDCN може да бъде подобна на някои заболявания, или тя може да бъде погрешно диагностициран като някои заболявания, включително остра миелоидна левкемия (AML), неходжкинов лимфом (NHL), остра лимфоцитна левкемия (ОЛЛ), и миелодиспластичен синдром, хронична миелогенна левкемия (ХМЛ) и други злокачествени тумори с кожни прояви. BPDCN обикновено се намира в костния мозък и /или кожата, и може да включва лимфни възли и вътрешни органи. Диагнозата на BPDCN се основава на имунодиагностичната триада на CD123, CD4 и CD56. CD123 (IL-3R) е ключов маркер за идентифициране на BPDCN и бързо възникваща цел в различни изследвания на лечението на рака.

Elzonris е CD123-насочен цитотоксин, специално предназначен за целта на CD123. Лекарството е рекомбинантна сливане на човешки IL-3 и пресечен дифтериен токсин (DT). Домейнът IL-3 може да конвертира цитотоксични DT фрагменти. Ръководство за туморни клетки, експресиране на CD123. След като се интернализира от туморни клетки, Elzonris може необратимо да инхибира синтеза на протеини и да предизвика целеви клетка апоптоза.

В момента Elzonris се оценява и в други клинични изпитвания за лечение на други CD123-положителни показания, включително: хронична миеломоноцитна левкемия (CMML), миелофиброза (MF) и други планирани показания.