Ocaliva (OCA, Obeticholic Acid) беше отложена за трети път в Съединените щати, а водещата позиция на Intercept остава непроменена!

Intercept Pharma е биофармацевтична компания, фокусирана върху разработването и комерсиализацията на нови терапии за лечение на прогресиращи, невирусни чернодробни заболявания. Наскоро компанията обяви, че въз основа на дискусии по-рано миналата седмица, Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) уведоми компанията, че заседанието на нейния консултативен комитет (AdCom), което е предварително насрочено за юни 9, {{ 2}}, е отложено. Съдържанието на срещата включваше компанията' наркотик Ocaliva (обетолична киселина, OCA, обетолична киселина) за лечение на безалкохолен стеатохепатит (NASH), причинен от чернодробна фиброза ново приложение за лекарства (NDA). След като новината бе пусната, Intercept' цената на акциите се понижи 15%.

Забавянето се дължи на необходимостта на FDA да преразгледа допълнителните данни, които компанията планира да представи тази седмица. FDA посочи, че ще установи нова дата на AdCom в близко бъдеще. Сега Intercept предвижда, че прегледът на FDA за NDA ще надвиши целевата дата на действие юни 26, 2020 в&"Закона за таксите на потребителите на лекарства с рецепта (PDUFA) GG";

В края на ноември 2019, FDA прие Ocaliva' s NDA и предостави преглед на приоритета. Приложението на NDA ускорява одобрението на Ocaliva за лечение на фиброза, причинена от безалкохолен стеатохепатит (NASH). По това време FDA определи целевата дата на PDUFA за март 26, 2020.

Струва си да се спомене, че това забавяне не е първият път, когато се забави. Всъщност тя е била отлагана 2 пъти преди. Първият път беше в средата на декември 2019. Intercept обяви, че FDA е уведомила компанията, че е отложила предварителното време на срещата на AdCom за април 22, 2020 и целевата дата на PDUFA ще бъде съответно удължена. Вторият път беше в края на март 2020, Intercept за пореден път обяви, че FDA забави срещата на AdCom до юни 9 поради новата коронавирусна пневмония (COVID-19). Това последно забавяне е и третото забавяне.

През последните 2 години много противници в областта на NASH претърпяха неуспехи, включително Gilead Sciences, така че водещата позиция на Intercept не се промени. Последното забавяне няма да позволи на останалите конкуренти да надделят.

В Съединените щати се очаква NASH да стане основната причина за чернодробна трансплантация веднага след 2020. Ако бъде одобрен, Ocaliva ще бъде първият метод, който може да се използва за лечение на пациенти с чернодробна фиброза, причинена от NASH. Особено заслужава да се спомене, че по отношение на NASH, OCA е единственото изследователско лекарство, получило пробивна квалификация за лекарства (BTD) от FDA. Това е и първото изследователско лекарство в света, което влезе и е първото успешно завършило клинично проучване фаза III. ,

През декември 2019, положителните резултати от средносрочния анализ на фаза III РЕГЕНЕРАТНО проучване, оценяващо Ocaliva (обеихолична киселина, OCA) при лечение на фиброза, причинена от безалкохолен стеатохепатит (NASH), бяха публикувани в The Lancet (Ланцетът). Това е и първата рецензирана публикация, която оценява положителните резултати от ключово клинично проучване на лекарство за изследване на NASH.

Изследването е проведено при пациенти със стадий 2 или 3 фиброза на черния дроб поради NASH и се оценява ефикасността и безопасността на две дози OCA (10 mg и 25 mg веднъж). дневно) спрямо плацебо.

При първичния анализ на ефикасността, при предварително планирания 18-месечен средносрочен анализ, в сравнение с плацебо, дневната крайна точка на 25 mg доза от 0CA достигна подобрение на фиброзата (≥ 1 етап) и NASH не влоши основната крайна точка (p=0. 0002). В допълнение, в сравнение с плацебо групата, по-висок дял от пациентите в групата с 25 mg лечение с OCA достигат основната крайна точка на елиминиране на НАШ и не влошават чернодробната фиброза.

Zobair M. Younossi, професор и ръководител на медицинския отдел на Медицинското училище Innova Fairfax, председател на управителния комитет на REGENERATE и първият автор на статията, заяви:" Първото положително проучване на фаза III в областта на NASH представлява тази област на хепатологията. Истински вододел. Антифиброзният ефект, наблюдаван след 18 месеца от лечението с OCA в проучването REGENERATE, е особено важен, тъй като фиброзата е най-важният хистологичен предиктор за чернодробна недостатъчност и смърт при пациенти с NASH."

Окалива е агонист на Farnesoid X рецептор (FXR). FXR е ядрен рецептор, изразен в черния дроб и тънките черва. Той е ключов регулатор на жлъчните киселини, възпалението, фиброзата и метаболитните пътища. В Съединените щати Ocaliva беше одобрена за включване в списъка през май 2016 за лечение на първичен жлъчен холангит (PBC). В момента Ocaliva се разработва за лечение на много други хронични чернодробни заболявания, включително NASH, първичен склерозиращ холангит и билиарна атрезия.

Безалкохолният стеатохепатит (NASH) е тежко прогресиращо чернодробно заболяване, причинено от прекомерно натрупване на чернодробна мастна тъкан, което причинява хронично възпаление, което води до прогресивна фиброза (белези), което може да доведе до цироза, чернодробна недостатъчност, рак на черния дроб и смърт. Разширената фиброза е свързана със значително увеличение на чернодробната заболеваемост и смъртност при пациенти с NASH.

Според&"Nature GG"; списание NASH се превърна във втората най-честа причина за чернодробна трансплантация след хроничен хепатит С в САЩ и се очаква да стане водеща причина в 2020. В момента пазарът на NASH достигна $ 40 милиарда. Въпреки спешните медицински нужди, досега не са одобрени лекарства за лечение на NASH.