Pfizer веднъж седмично Лекарство с продължително действие Somatrogon Фаза 3 Клиничен успех: Намалете значително тежестта на лечението!

Pfizer и OPKO Health наскоро съвместно обявиха положителните най-добри резултати от фаза 3 клинично проучване C0311002, оценяващо седмичното продължително действие на човешкия хормон на растежа соматрогон за лечение на деца с дефицит на растежен хормон (GHD). Проучването е проведено при деца с GHD на възраст между 3 и 18 години и резултатите показват, че седмичните инжекции на соматрогон достигат основната крайна точка за подобряване на тежестта на лечението в сравнение с инжектирането на човешки растежен хормон генотропин веднъж дневно (соматропин ).

Детският GHD е сериозно и рядко заболяване, причинено от недостатъчен хормон на растежа, отделян от хипофизната жлеза. Децата с GHD имат не само нисък ръст, но също така имат метаболитни отклонения, психосоциални предизвикателства, когнитивни дефицити и лошо качество на живот. От десетилетия стандартът на грижа за GHD е подкожно инжектиране на hGH веднъж дневно за подобряване на растежа и метаболитните ефекти. За болногледачите и пациентите тежестта на лечението при ежедневните инжекции е висока, което може да доведе до лошо съответствие и да намали цялостния ефект от лечението.

Somatrogon е нова молекулярна единица, която съдържа естествената последователност на човешкия хормон на растежа и съдържа едно копие в N-края и две копия в C-края на човешки хорион гонадотропин (hCG) β-верига С-краен пептид (CTP) , CTP Може да удължи полуживота на молекулата. В Съединените щати и Европейския съюз соматрогонът е получил обозначение за лекарства сираци (ODD) за лечение на деца и възрастни с GHD.

През 2014 г. Pfizer и OPKO подписаха глобално споразумение за разработване и комерсиализиране на соматрогон за лечение на GHD. Съгласно споразумението OPKO отговаря за изпълнението на клинични проекти, а Pfizer отговаря за регистрацията и комерсиализацията на продукти. И двете страни ще преценят възможността за други индикации за деца и възрастни, както е подходящо.

C0311002 е трифазно, рандомизирано, многоцентрово, отворено, кръстосано проучване, което оценява тежестта от лечението със соматрогон веднъж седмично и веднъж дневно Генотропин при деца с GHD от 3 до 18 години. Общо 87 рандомизирани и лекувани пациенти бяха включени в това кръстосано проучване (43 рандомизирани в ред 1 [Генотропин-соматрогон]; 44 рандомизирани в ред 2 [соматрогон-Генотропин]). Основната цел е да се оцени всеки соматогон. Тежестта на лечението между седмичния план за инжектиране и плана за инжектиране на Genotropin веднъж дневно се оценява чрез разликата в средния общ резултат от общия интерференционен живот след всеки 12-седмичен план на лечение.

Резултатите от най-високата линия показват, че след 12 седмично лечение, в сравнение с веднъж дневно лечение с генотропин (24,13 точки), седмичното лечение със соматрогон подобрява средния общ общ резултат на нарушенията на живота (8,63 точки) и разликата в лечението е -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" в="" полза="" на="" соматрогон="" при="" номинално="" ниво="" 0,05.="" в="" допълнение,="" ключови="" вторични="" крайни="" точки="" показват,="" че="" седмичната="" схема="" на="" дозиране="" на="" соматрогон="" показва="" обща="" полза="" от="" гледна="" точка="" на="" терапевтичния="" опит="" в="" сравнение="" с="" схемата="" на="" дозиране="" на="" генотропин="" веднъж="">

Нямаше сериозни нежелани събития (SAE) през двата периода на лечение. Един субект е спрял приема на соматрогон, след като е преживял несериозно нежелано събитие (TEAE) по време на лечението. Честотата на TEAE между лекуваните групи е сравнима и тежестта на всички нежелани събития е лека до умерена.

Бренда Купърстоун, д-р, главен директор по развитие на редки болести, Отдел за глобално развитие на продукти на Pfizer, заяви: „Резултатите от досегашните изследвания показват, че седмичният соматрогон има потенциала да намали нарушенията в начина на живот, да подкрепи предпочитанията на пациентите и да подобри спазването. В продължение на близо 40 години пациентите с GHD и техните роднини понасят тежестта на ежедневните инжекции с растежен хормон. Ние се ангажираме да подобрим настоящия стандарт на грижи, като предоставяме дълготрайни, седмични възможности за лечение за общността на GHD."