Пфайзер представя дългодействащ човешки растежен хормон Соматрогон веднъж седмично в Япония!

OPKO Health наскоро обяви, че партньорът си Пфайзер Япония е представил нова наркотици заявление (NDA) за соматрогон в Министерството на здравеопазването, труда и благосъстоянието (MHLW) на Япония, което е дългодействащ човешки растежен хормон (hGH), седмични медикаменти веднъж за лечение на деца с дефицит на растежен хормон (GHD). По-рано този месец, Pfizer и OPKO обявиха, че FDA на САЩ е приела заявлението за издаване на разрешение за биологични продукти (BLA) и е определил Закона за таксите за употреба на лекарствения продукт по лекарско предписание (PDUFA) като целева дата от октомври 2021 г. Ако е одобрен, somatrogon ще донесе дълготраен, седмичен лечение опция, което ще помогне за намаляване на тежестта на ежедневно растежен хормон инжекции за деца с GHD, техните роднини и полагащите грижи.

Японското приложение се основава на резултатите от фаза 3 проучване в Япония и фаза 3 проучване по целия свят. Тези проучвания са проведени при деца с GHD и в сравнение с ефикасността и безопасността на somatrogon (прилага веднъж седмично) and рекомбинантен човешки растежен хормон Genotropin (соматропин, прилага веднъж на ден) за инжектиране. И в двете проучвания, след 12 месеца лечение, somatrogon е толкова ефективен, колкото и Genotropin по отношение на първичната крайна точка с годишна скорост на растеж. В двете проучвания, соматрогон е обикновено добре се понася и имаше безопасност, сравнима с Genotropin. Видовете, броя и тежестта на нежеланите събития, наблюдавани между двете групи на лечение, са сходни.

Детството ДХД е сериозно и рядко заболяване, причинено от недостатъчно растежен хормон секретирани от хипофизната жлеза. Децата с ДХД не са само кратки в ръст, но също така имат метаболитни аномалии, психосоциални предизвикателства, когнитивни дефицити, и лошо качество на живот. В продължение на десетилетия, стандартът на грижа за ДХД е подкожна инжекция на човешки растежен хормон (hGH) веднъж на ден за подобряване на растежа и метаболитни ефекти. За обгрижваните и пациентите, леченията на ежедневните инжекции е високо, което може да доведе до лошо спазване и намаляване на цялостния ефект от лечението.

Соматрогон е нова молекулярна единица, която съдържа естествената последователност на човешки растежен хормон, и съдържа един екземпляр в N-терминал и 2 копия в C-термина на човешки хорион гонадотропин (HCG) β верига C-терминал пептид (CTP), CTP може да удължи полуживот на молекулата. В СЪЕДИНЕНИТЕ ЩАТИ и ЕВРОПЕЙСКИЯ СЪЮЗ на соматрогон е предоставен статут на сираци за лечение на деца и възрастни с ДХД. Резултатите от изследванията до момента показват, че в сравнение с hGH веднъж дневно, somatrogon веднъж седмично може значително да намали нарушенията на начина на живот, подкрепа предпочитания на пациента, и подобряване на съответствието.

През 2014 г. Пфайзер и ОПКО подписаха глобално споразумение за разработване и комерсиализиране на соматрогон за лечение на ДХД. Съгласно споразумението OPKO отговаря за изпълнението на клинични проекти, а Пфайзер отговаря за продуктовата регистрация и комерсиализацията. И двете страни ще оценят възможността за други индикации за деца и възрастни, когато е уместно.

В СЪЕДИНЕНИТЕ ЩАТИ, БК на somatrogon се подкрепя въз основа на резултатите от клиничните изпитвания фаза 3. Това е рандомизирано, отворено, положително наркотици контролирано проучване, проведено в повече от 20 страни, записване и лечение на 224 деца с ДХД, които не са били лекувани преди това. В проучването тези пациенти са рандомизирани на две групи на лечение в съотношение 1:1: somatrogon група лечение (0,66 mg/kg, веднъж седмично), Genotropin (соматропин) лечебна група (0,034 mg/kg, дневно приложение веднъж). Първичната крайна точка на изпитването е скоростта на височината по време на 12 месеца на лечение. Вторичните крайни точки включват промени във височината стандартно отклонение на 6 месеца и 12 месеца, показатели за безопасност и фармакодинамика. Децата, които завършват проучването, имат възможност да участват в глобално, открито, многоцентрово, дългосрочно разширено проучване, при което пациентите могат да продължат да получават или да преминат към somatrogon лечение. Приблизително 95% от пациентите са прехвърлени в отвореното разширено проучване и са получили лечение със соматрогон.

Резултатите показват, че проучването достига първична крайна точка за не по-малка ефикасност: средната стойност на най-малките квадрати (10, 12 cm/година) от групата на соматрогон е по- висока от тази на групата с genotropin (9, 78 cm/година); скорост на растеж на височината (cm/year) Разликата в лечението (somatrogon- Genotropin) е 0,33 (двустранен доверителен интервал от 95%: -0,39, 1,05). В сравнение с групата на Genotropin, соматрогонната група има по-високи промени в стойностите на стандартното отклонение във височината (основни вторични крайни точки) на 6 и 12 месеца. Освен това, в 6 месеца, в сравнение с групата на Genotropin, соматрогон групата има по-висока промяна в ръста на растежа на височината, друг ключов вторична крайна точка. В клинична обстановка тези често използвани методи за измерване на растежа се използват за измерване на потенциала, който участниците могат да изпитат да настигнат с ръста на ръста на връстниците на връстниците.

В това проучване, somatrogon обикновено се понася добре, и тип, брой и тежестта на нежеланите събития, наблюдавани между групите за лечение са сравними с един път дневно растежен хормон Genotropin.