Плазменият каликреин инхибитор Orladeyo (беротралстат) Беше одобрен в ЕС!

BioCryst Pharmaceuticals обяви ключовата фаза 3 APeX-2 изпитване на Orladeyo (беротралстат, капсула) за лечение на наследствен ангиоедем (HAE) на онлайн-офлайн смесената конференция на Европейското дружество по алергия и клинична имунология (EAACI) от 2021 г. Нови данни. Резултатите показват, че пациентите, на които случайно е възложено да получават 150 mg перорална доза Orladeyo веднъж дневно в началото на изпитването, имат средна месечна честота на атака от 80% по-ниска от изходното ниво по време на седмици 25-96. През същия период, 16 от 17 месеца, медианата на броя на пристъпите също намалява от 2,7 на месец на изходно ниво до 0,0 на месец.

В сравнение с част 1 (0-24 седмици) и част 2 (25-48 седмици) на изпитването, Orladeyo се понася добре и съобщава, свързани с наркотици нежелани събития по време на лечението в част 3 (49-96 седмици) по-малко. От пациентите, които са влезли в изпитването, 81% са завършили изпитването.

Уилям Шеридан, главен медицински директор на BioCryst, заяви: "Дългосрочните данни от клиничната ни програма в продължение на 2 години засилиха значителната и устойчива дългосрочна ефикасност и безопасност на Орладейо за намаляване на епизодите на HAE. Тези резултати са в съответствие с факта, че много пациенти в реалния свят са виждали Orladeyo, откакто стартирахме Orladeyo. Опитът е последователен. Orladeyo е ключов двигател за справяне с нуждите на пациентите. Виждали сме пациенти да се изместват от инжекционни превантивни лекарства и инжекционни лекарства за остро лечение към перорален Orladeyo веднъж дневно за контрол на HAE атаки."

Химичната структура на Orladeyo активна фармацевтична съставкаберотралстат(източник на картина: probechem.cn)

Orladeyo е първата целенасочена перорална терапия, одобрена за профилактика на HAE атаки. Лекарството е орално, веднъж дневно лекарство, използвано за деца и възрастни на възраст 12 и повече години, за да се предотвратят атаките на HAE. През декември 2020 г., януари 2021 г., и април 2021 г. Орладьо е одобрен съответно в САЩ, Япония и Европейския съюз. Одобрението на лекарството на пазара донесе значителен напредък в лечението на пациенти с HAE, които са чакали орално превантивни възможности за лечение. Ще помогне за намаляване на тежестта на лечението за пациентите.

Активната фармацевтична съставка на Orladeyo еберотралстат, който е нов, устен, веднъж дневно, мощен и селективни инхибитор на човешката плазма kallikrein, който действа чрез намаляване на активността на плазмата kallikrein. Лекарството е разработено за пациенти с HAE за предотвратяване и лечение на появата на ангиоедем. В момента BioCryst разработва две формулировки на беротралстат, капсули са разработени за предотвратяване на HAE атаки, и перорални течни формулировки се използват за лечение на остри HAE атаки.

беротралстатмеханизъм на действие

Намалени лекарства по заявка за пациенти с HAE, лекувани с Orladeyo (150 mg) в изпитването APeX-2: При пациенти, получавали Orladeyo 150 mg перорално веднъж дневно и чиято честота на припадък намалява с ≥50% от изходното ниво, Използвани са медикаменти по заявка (Доза/месец) намалява със 78% от изходното ниво до седмица 24. Сред пациентите, чийто процент на припадък намалява с ≥70% спрямо изходното ниво, медикаментите по заявка намаляват с 85% от изходното ниво до седмица 24, а месечните медикаменти по заявка намаляват с 2,2 дози.

Лекуваните с Orladeyo пациенти подрастващи с HAE показват трайно ниска степен на атака: в откритото проучване за безопасност APeX-S, Анализ на пациенти подрастващи (на възраст 12-17 години), лекувани с Orladeyo 150 mg устно веднъж дневно, показва, че четвъртата Средноседмична степен на припадък (SEM) е 0,4 пъти/месец, което обикновено продължава до 48-та седмица. По време на 48-седмичното лечение средната степен на припадъци на тези пациенти подрастващи е 0,0 атаки на месец. Повече от 70% от пациентите нямат припадъци от 4-та до 48-та седмица. Orladeyo се понася добре в проучването APeX-S.

Orladeyo проявява трайно нисък процент на атака на HAE по време на COVID-19: Стресът е спусъкът за атаки на HAE, и наскоро публикувани данни от проучвания на лекари и пациенти показват, че пациентите съобщават за степени на атака на HAE поради повишен стрес, свързан с пандемията COVID-19 Увеличение (преди COVID: 1,5 пъти/3 месеца, по време на COVID: 4,4 пъти/3 месеца). В изпитването APeX-S анализ на пациенти с HAE, които са получавали перорален Orladeyo 150mg веднъж дневно лечение, показва, че месечната честота на атака на HAE, включително преди COVID и по време на COVID, винаги остава на ниско ниво (<1 time/="" moon).="" patients="" treated="" with="" orladeyo="" maintain="" a="" low="" seizure="" rate="" during="" periods="" of="" high="" social="" stress="" and="">