Roche и NeuExcell постигнаха стратегическо сътрудничество за разработване на нови терапии с помощта на платформата за генна терапия за регенерация на нервите!

Компанията за генна терапия на Roche' Spark Therapeutics и NeuExcell Therapeutics постигнаха сътрудничество за генна терапия за разработване на безопасно и ефективно лечение за пациенти с болест на Хънтингтън' (HD).

HD е нелечимо генетично заболяване на мозъка, причинено от дефектен ген на хромозома 4. Тъй като заболяването засяга различни части на мозъка, то засяга движението, поведението и познанието. За пациентите става все по-трудно да ходят, да мислят, разсъждават, преглъщат и говорят. В крайна сметка ще са необходими грижи на пълен работен ден. Усложненията, свързани с HD, обикновено са фатални.

Съгласно условията на споразумението Spark Therapeutics ще придобие собствената платформа за генна терапия за регенерация на нерви на NeuExcell' и възможности. Изследователският екип на NeuExcell' ще работи в тясно сътрудничество със Spark Therapeutics за напредъка на проекта. Съгласно лиценза за опция, NeuExcell отговаря на условията за получаване на авансови плащания, лицензионни такси, R&D и плащания за етап на продажбите, до приблизително 190 милиона щатски долара, плюс лицензионни възнаграждения за продукти. Spark Therapeutics има правото да избере да лицензира изключителните глобални права на NeuExcell' върху HD проекта.

Сегашното общо мнение е, че възрастните неврони при бозайниците са незаменими, така че лечението на мозъчни заболявания често се фокусира върху забавяне на прогресията на заболяването. NeuExcell може да е започнал метод за регенерация на нервната тъкан. Платформата за генна терапия за регенерация на нервите на компанията' е изградена около технология за трансдиференциране, базирана на транскрипционен фактор. Платформата се опитва да препрограмира ендогенните глиални клетки (като астроцити), заобикалящи невроните във функционални нови неврони, които обикновено реагират, след като невроните са наранени или умрат.

Въпреки че невроните не могат да се делят и регенерират сами, глиалните клетки са възобновяем източник за генериране на нови неврони на увреденото място и техният мащаб е достатъчно голям, за да произведе значими терапевтични ефекти. NeuExcell разработва генна терапия за регенериране на нерви, базирана на адено-асоцииран вирус (AAV), за регенериране на функционални нови неврони на мястото на невродегенерация.

Усъвършенстваната собствена носеща платформа на Spark Therapy' за централната нервна система ще осигури голямо предимство за HD R&D проекти. Компанията е в челните редици в изследванията на генната терапия повече от 20 години и има обширни познания и възможности в тази област, които ще бъдат използвани за насърчаване на развитието на HD проекти.

Чрез комбиниране на съществуващия опит на Spark Therapy' в разработването на генна терапия с изследователските възможности на NeuExcell' за генна терапия за регенерация на нервната система, това сътрудничество има за цел да насърчи потенциала на генната терапия на Huntington' болестна общност.