лечението с инхибитори на SMO на приложение на пазара на базалноклетъчен карцином,

Включването на заявлението за включване на капсулата на фосфатите в списъка (търговско наименование: Odomzo) беше включено в прегледа на приоритетите от CDE и започна да се публикува. Използва се при възрастни пациенти с локално авансирал базалноклетъчен карцином (БКК), които се повтарят след операция или лъчетерапия, или пациенти, които не са подходящи за хирургична интервенция или лъчетерапия.

фосфат е перорален изгладен (SMO) инхибитор, разработен от Novartis. През 2017 г. Sun Pharma и Novartis подписват лицензионно споразумение и придобиват правото да комерсиализира Одомзо в световен мащаб. SMO е трансмембранен протеин, който е част от таралеж (Hh) сигнализация път, който играе ключова роля в поддръжката на стволови клетки, ремонт на тъкани, и напреднали базално-клетъчна карцином. Odomzo регулира сигналния път на таралежа, за да предотврати или намали развитието на рак.

Сонидгиб фосфат е одобрен за първи път от Администрацията по храните и лекарствата (FDA) на 24 юли 2015 г. за лечение на локално напреднал базалноклетъчен карцином, който се възстановява след операция или лъчетерапия, или пациенти с базалноклетъчен карцином, който не може да бъде опериран или лъчетерапия. Той е одобрен за включване в списъка в Европейския съюз на 20 август 2015.

Одобрение на FDA на Odomzo се основава на многоцентрово, двойно-сляпо, мулти-кохортно клинично проучване ((BOLT) при пациенти с локално напреднал базално-клетъчен карцином (laBCC) (n = 194) или метастатичен базално-клетъчен карцином (mBCC) (n = 36). Пациентите получават перорално ODOMZO 800 mg или 200 mg веднъж дневно в съотношение 2:1. Резултатите от проучването показват, че на 30-ия месец ORR на пациентите с лаБКК, които рандомизирано получават 200 mg ODOMZO дневно е 56%. Коефициентът CR е 21%. Медианата на продължителността на отговора е 26,1 месеца.

Базалноклетъчен карцином (БКК) е често срещан рак на кожата, представляващ 80% от всички случаи на немеланомни. Болестта може сериозно да обезобрази външния си вид и да бъде животозастрашаваща в напреднал стадий. Честотата на BCC се увеличава със скорост от приблизително 10% годишно. Настоящите възможности за лечение за напреднал БКК са много ограничени.