Тайванската медицина Hua Pharmaceutical Besremi е одобрена от FDA на САЩ: Първият интерферон за лечение на PV!

PharmaEssentia наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) за лечение на възрастни пациенти с истинска полицитемия (PV). PV е кръвно заболяване, което причинява свръхпроизводство на червени кръвни клетки. Излишните клетки ще сгъстят кръвта, ще забавят притока на кръв и ще увеличат вероятността от тромбоза. В Съединените щати PV засяга приблизително 6200 души всяка година. Преди това Besremi е получил статут на сиропиталище (ODD) за лечение на PV.

Besremi е иновативен моно-ПЕГилиран дългодействащ интерферон, който показва клетъчни ефекти в PV в костния мозък. Клиничните данни с продължителност 7,5 години показват, че Besremi има дълбока и дълготрайна способност да контролира броя на кръвните клетки и може да се използва по всяко време по време на PV за подпомагане на целите на лечението.

Струва си да се спомене, че Besremi е първото лекарство, одобрено от FDA на САЩ за лечение на PV. Може да се използва независимо от това дали пациентът има анамнеза за лечение. В допълнение, Besremi е и първата терапия с интерферон, специално одобрена за лечение на PV.

През февруари 2019 г. Besremi беше одобрен в Европейския съюз като монотерапия за лечение на възрастни пациенти с PV без симптоматична спленомегалия. Besremi е първото лекарство, одобрено в Европа за лечение на PV и няма нищо общо с предишното излагане на хидроксиурея. В Европа притежателят на разрешение за употреба на Besremi е AOP Orphan Pharmaceuticals.

Лечението на PV включва флеботомия (флеботомия, която премахва излишните кръвни клетки от вена с игла) и лекарства, които намаляват броя на кръвните клетки; Besremi е едно от тези лекарства. Смята се, че Besremi предизвиква верижна реакция, като се свързва с определени рецептори в тялото, за да намали производството на кръвни клетки в костния мозък. Besremi е лекарство с продължително действие, което се инжектира подкожно на всеки 2 седмици. Ако Besremi може да намали излишните кръвни клетки и да поддържа нормални нива за поне една година, честотата на приложение може да бъде намалена до веднъж на всеки 4 седмици.

Ефикасността и безопасността на Besremi при лечението на PV бяха потвърдени в 7,5-годишно многоцентрово проучване с едно рамо. В това проучване 51 пациенти с PV са получавали лечение с Besremi средно за около 5 години. Ефикасността на Besremi се оценява чрез наблюдение на дела на пациентите, които постигат пълен хематологичен отговор. Пълният хематологичен отговор означава, че обемът на червените кръвни клетки на пациента' е по-малък от 45%, броят на белите кръвни клетки и тромбоцитите са нормални, размерът на далака е нормален и не се появява тромбоза без скорошно кръвопускане. Като цяло 61% от пациентите са получавали лечение с Besremi за постигане на пълен хематологичен отговор.

По отношение на безопасността, Besremi може да причини повишени чернодробни ензими, ниски нива на белите кръвни клетки, ниски нива на тромбоцитите, болки в ставите, умора, сърбеж, инфекции на горните дихателни пътища, мускулна болка и грипоподобни заболявания. Страничните ефекти могат също да включват инфекции на пикочните пътища, депресия и преходни исхемични атаки (пристъпи, подобни на инсулт).

Продуктите с алфа интерферон като Besremi могат да причинят или да влошат невропсихични, автоимунни, исхемични (недостатъчен приток на кръв към част от тялото) и инфекциозни заболявания, водещи до животозастрашаващи или фатални усложнения. Besremi е строго забранено да се използва при пациенти, алергични към лекарството, пациенти с тежко психично заболяване или анамнеза за тежко психично заболяване, имуносупресирани реципиенти, определени пациенти с автоимунни заболявания или анамнеза за автоимунни заболявания и пациенти с чернодробно заболяване. Поради риска от увреждане на плода, жените трябва да се подложат на тест за бременност, преди да използват Besrimi.

Активната фармацевтична съставка на Besremi е ропегинтерферон алфа-2b, който е нов дългодействащ монопегилиран пролин интерферон с единичен изомер (& gt;98%, ATC L03AB15) с подобрени фармакокинетични характеристики и има доказана поносимост и удобство. Лекарството се прилага веднъж на всеки 2 седмици или веднъж на всеки 4 седмици по време на продължително поддържащо лечение и е първият интерферонов продукт, одобрен за лечение на PV.

ропегинтерферон алфа-2b е открит от Yaohua Pharmaceutical и произведен във фабрика в Тайчунг, Тайван, Китай. Фабриката премина EMA's cGMP сертифициране през януари 2018 г. В Съединените щати и Европейския съюз, ropeginterferon alfa-2b получи обозначение за лекарство сираци за лечение на PV.

Полицитемия вера (PV) е рак, който произхожда от болестотворни стволови клетки в костния мозък, което води до хронично увеличаване на червените кръвни клетки, белите кръвни клетки и тромбоцитите. Това заболяване може да причини сърдечно-съдови усложнения, като тромбоза и емболия, и дори да се трансформира във вторична миелофиброза или левкемия. Въпреки че молекулярният механизъм зад PV все още трябва да бъде проучен задълбочено, настоящите резултати сочат към набор от придобити мутации, най-важната от които е мутантна форма на Janus киназа 2 (JAK2): JAK2V617F.