Първото ново лекарство за лечение на затлъстяване, причинено от специфични генни дефекти, беше одобрено от FDA

Наскоро Rhythm Pharmaceuticals обяви, че FDA на САЩ е одобрила заявката за регистрация на Imcivree (Setmelanotide) на Imcivree (Setmelanotide) за про-протеин конвертаза субтилизин 1 (PCSK1) или лептинов рецептор (LEPR). и деца над 6 годишна възраст. Съобщава се, че Setmelanotide е първата терапия, одобрена от FDA за лечение на това рядко генетично затлъстяване.

Затлъстяването, причинено от POMC, PCSK1 или LEPR генни дефекти, се дължи на тези генни мутации, които увреждат рецепторния път на меланокортин-4 (MC4), който е част от основните биологични пътища на тялото' s, които независимо регулират енергийните разходи и апетита. Генните мутации могат да нарушат функцията на MC4 рецепторния път, което може да доведе до екстремен глад (хиперапетит) и ранно начало на тежко затлъстяване.

Setmelanotide е новаторски агонист на олигопептидния МС4 рецептор, предназначен да възстанови увредената активност на МС4 рецепторния път, причинена от генетични дефекти нагоре по веригата на МС4 рецептора, и да възстанови енергийните разходи и апетита на пациенти с редки затлъстявания Генетични заболявания Контрол, намаляване на глада, намалете теглото. Преди това не е имало одобрена от FDA специфична терапия за контрол на теглото на пациентите със затлъстяване, причинени от POMC, PCSK1 или LEPR генни дефекти.

Одобрението на Setmelanotide се основава на резултатите от две клинични изпитвания фаза III при пациенти със затлъстяване, причинени от дефицит на POMC, PCSK1 или LEPR. Резултатите от теста показват, че 80% от затлъстелите пациенти с POMC или PCSK1 генни дефекти са загубили повече от 10% от теглото си след получаване на Imcivree за една година, а 45,5% от затлъстелите пациенти с LEPR са загубили над 10% от теглото си.

В съответствие с предишния опит в клиничните изследвания, Setmelanotide обикновено се понася добре при тези две проучвания. Най-честите нежелани събития са реакции на мястото на инжектиране, пигментация на кожата и гадене. Предупрежденията и предпазните мерки включват нарушение на сексуалната възбуда, депресия и суицидни мисли, пигментация на кожата и потъмняване на вече съществуващи бенки. Използването на консерванти на бензилов алкохол при новородени и бебета с ниско тегло при раждане може да причини сериозни нежелани реакции. Setmelanotide не е одобрен за употреба при новородени или кърмачета.

В допълнение към одобрението на новата заявка за пускане на пазара на лекарства в Съединените щати, заявлението за разрешение за употреба на Setmelanotide за лечение на пациенти със затлъстяване, причинени от POMC, PCSK1 или LEPR генни дефекти, понастоящем се разглежда от Европейската агенция по лекарствата (EMA).

Д-р Дейвид Мийкър, президент и главен изпълнителен директор на Rhythm, каза:" Одобрението на първото ни ново лекарство е важен крайъгълен камък за компанията. Очакваме с нетърпение да изпълним обещанието на Setmelanotide' за пациенти, страдащи от затлъстяване поради дефекти на POMC, PCSK1 или LEPR. Със Setmelanotide разработваме първокласни прецизни лекарства, насочени директно към основните причини за затлъстяването, причинени от генетични дефекти в MC4 рецепторния път."