Американската FDA одобри Tembexa (бринцидофовир): първото противогрипно лекарство срещу едра шарка за всички възрасти!

Chimerix наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила таблетки Tembexa (brincidofovir) и перорални суспензии за лечение на едра шарка. Tembexa е подходящ за възрастни и педиатрични пациенти, включително новородени. Струва си да се спомене, че Tembexa е първото антивирусно лекарство срещу едра шарка, одобрено за употреба във всички възрастови групи, включително бебета и пациенти с дисфагия. Tembexa е перорално антивирусно лекарство, включващо 100 mg таблетки и 10 mg / ml перорална суспензия, приемано веднъж седмично в продължение на 2 седмици лечение.

Tembexa е липиден конюгат на нуклеотидни аналози, предназначен да симулира естествени моноацил фосфолипиди за постигане на ефективна вътреклетъчна концентрация на антивирусен активен метаболит цидофовир дифосфат (цидофовир дифосфат). Цидофовир дифосфатът упражнява антивирусния си ефект върху ортопоксвируса, като действа като алтернативен субстратен инхибитор за медииран от вирусна ДНК полимераза синтез на вирусна ДНК.

Одобрението на Tembexa от FDA се основава на данните за ефикасността на два летални вируса на ортопокс вирусни модели на човешка шарка, а именно модел на заешка шарка (новозеландски бели зайци, заразени с вируса на заешката шарка) и модел на мишка (BALB / c, заразен с вируса на миша шарка) Мишки). В ключовото проучване на всеки модел, когато животните са заразени с летална доза вирус и забавено лечение, в сравнение с плацебо, лечението с Tembexa статистически значително подобрява степента на преживяемост.

FDA' s" Правилата за животните" позволяват тестване на експериментални лекарства в животински модели, за да се подкрепи ефективността на болести, които не са етични или подходящи за човешки изследвания. Информацията за предписване на Tembexa&# 39 в САЩ се придружава от черна кутия, която предупреждава, че по-дългият курс на лечение ще увеличи риска от смъртност.

Едрата шарка е силно заразна болест, причинена от вируса на едра шарка. В историята едра шарка е била многократна епидемия и е една от най-смъртоносните болести, със смъртност около 30%. Въпреки че едра шарка е обявена за унищожена в края на 70-те години, тя все още е потенциална глобална заплаха в взаимосвързания свят на днес' защото вирусът на едра шарка все още може да се появи отново при случайно освобождаване или като биологично оръжие за тероризъм. Според данни на Американските центрове за контрол и превенция на заболяванията (CDC) вирусът на едра шарка е класифициран като най-рисковата категория на патогените на биотероризма (категория А) поради лесното му предаване, високата смъртност и възможността да предизвика обществена паника и социална разстройство.

Вирусът на едра шарка е един от най-сложните вируси, с двуверижен геном на ДНК, вирусните частици с форма на тухли и много малко количество вирус може да причини инфекция. Вирусът на едра шарка се разпространява главно чрез капчици и директен контакт, а замърсените запаси също могат да се разпространяват със силен капацитет за предаване. Пътят на инфекцията е дихателните пътища и кожата, от локална инфекция до системна инфекция на кожата и лигавицата. Симптомите са висока температура и масивно образуване на мехури.

Молекулярната структура на бринцидофовир (източник на снимката: Уикипедия)

Активната фармацевтична съставка на Tembexa е brincidofovir, който е нуклеотиден аналог, който има антивирусна активност срещу всичките пет семейства ДНК вируси, които засягат хората, включително аденовирус и вариола вирус, като последният може да причини шарка. Бринцидофовир има висока антивирусна ефикасност и висока бариера за резистентност към лекарството, няма ефект на потискане на костния мозък и нисък риск от бъбречна токсичност.

brincidofovir използва технологията за конюгиране на липиди на Chimerix' и откриване на съставни библиотеки с независими права на интелектуална собственост. Преди това FDA е предоставила бърз статус на brincidofovir (FTD) и обозначаване на лекарствата сираци (ODD) за лечение на едра шарка.

От 2011 г. Chimerix работи с Американската администрация за напреднали изследвания и развитие на биомедицините (BARDA), за да разработи бринцидофовир като медицинско противодействие срещу едра шарка. В различни животински модели на ортопоксвирусна инфекция е доказано, че бринцидофовир увеличава степента на оцеляване на животните.