Сащ FDA одобрява C тип Натриуретичен пептид аналог Voxzogo (восоритид)---1/2

БиоМарин Фармасютикълс наскоро обяви, че САЩ Администрацията по храните и лекарствата (FDA) ускори одобрението на Voxzogo (восоритид), веднъж дневно инжектиране на C-тип натриуретичен пептид (CNP) аналози за лечение на 5-годишна възраст и При педиатрични пациенти с ахондроплазия (ахондроплазия) по-горе и плочата за растеж е отворена, Линейният растеж се увеличава. Ахондроплазията е най-често срещаният непропорционарен къс ръст при хората.

Докато одобрява Voxzogo, FDA също издава редки педиатрична болест приоритет преглед ваучер (PRV) на BioMarin да възнагради компанията за изключителните си приноси за разработването на нови лекарства за редки заболявания. Този PRV може да се обменя за приоритет преглед на всеки нов наркотик, който не отговаря на приоритет преглед, и може да се продава или прехвърля.

Въз основа на подобряването на годишния темп на растеж (AGV), индикацията е одобрена в рамките на ускорения процес на одобрение. Продължаващото одобрение за това показание ще зависи от проверката и описанието на клиничните ползи в потвърдителните проучвания. За да изпълни това изискване за постмаркета, BioMarin възнамерява да използва текущото открито проучване за разширяване на етикета, за да се сравни със съществуващата природна история.

В Европейския съюз Voxzogo е одобрен през август 2021 г. за лечение на ахондроплазия при деца на възраст от 2 години до затворени растежни плочи. В Съединените щати и Европейския съюз, Voxzogo е получил сирак наркотици обозначение (ODD) за лечение на ахондроплазия. Затварянето на растежната плоча се случва след пубертета, когато се достигне крайната височина за възрастни.

Voxzogo е първото лекарство, одобрено за лечение на деца с ахондроплазия. Тя може да лекува основната причина за заболяването. Той представлява основен медицински пробив и има потенциала да има значимо въздействие върху живота на пациентите. Активната фармацевтична съставка на Voxzogo е восоритид, Което е модифициран C-тип натриуретичен пептид (CNP), който насърчава ендохондралното образуване на кост чрез надолу-регулиращ фибробласт растежен фактор рецептор 3 (FGFR3) сигнализация и директно е насочен към развитие на хрущяла Вътрешната патофизиология на недостатъчност.

Това одобрение се основава на резултатите от глобално рандомизирано, двойно сляпо, плацебо контролирано проучване фаза 3 и отвореното разширение на етикета на това проучване фаза 3. Проучването записва 121 деца с ахондроплазия на възраст от 5 до 14,9 години. Изходните средни AGV на плацебо групата и групата на Voxzogo са съответно 4,06 cm/година и 4,26 cm/година. През 52-ата седмица от лечението промяната на AGV в плацебо групата от изходното ниво е -0,17 cm/година, а промяната в AGV в групата на Voxzogo от изходното ниво е 1,40 cm/година, което прави групата на Voxzogo в сравнение с плацебо групата по отношение на AGV. Значително подобрение в училище е 1,57 см /година. След 52 седмици от двойносляпото плацебо-контролирано проучване фаза 3, 58 пациенти, които първоначално са били случайно назначени на Voxzogo, са влезли в открития разширителен период. При пациенти, последвани в продължение на 2 години след рандомизацията, подобрението на AGV остава непроменено.