Тройната терапия на Vertex Trikafta е получила приоритетен преглед от FDA на САЩ, разширявайки приложимото население (на възраст 6-11 години)!

Vertex Pharmaceuticals е световен лидер в лечението на муковисцидоза (CF). Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е приела новото си допълнително приложение за лекарства (sNDA), за да разшири използването на тройна терапия Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor и ivacaftor), за да включи поне един F508del в CFTR ген. 6-11-годишни пациенти с МВ, които имат мутация или специфична мутация в гена CFTR и отговарят на лечението с Trikafta въз основа на данни in vitro. FDA предостави на sNDA приоритетен преглед и определи целевата дата на Закона за таксите за потребителите на лекарства (PDUFA) като 8 юни 2021 г.

В Съединените щати Trikafta е одобрен за употреба при пациенти с CF ≥ 12-годишна възраст, които носят поне една мутация F508del или специфична мутация в гена CFTR и въз основа на in vitro данни, че мутацията отговаря на лечението с Trikafta.

Кармен Божич, д-р, изпълнителен вицепрезидент и главен медицински директор на Vertex каза:" Ако бъде одобрено разширено използване, ще имаме възможността да използваме Trikafta за лечение на основната причина за заболяването в началото на живота и може да се възползва приблизително от 1500 деца с МВ. Получено за първи път от 2019 г. От регулаторното одобрение на Trikafta' ние работим неуморно, за да предоставим това лекарство на чакащите пациенти възможно най-скоро. Очакваме с нетърпение да работим с агенцията за преглед на заявлението през следващите месеци."

Vertex също така планира да подаде промяна в заявлението за разрешение за употреба (MAA) до Европейската агенция по лекарствата (EMA) през първата половина на 2021 г. за деца на възраст между 6 и 11 години. Компанията планира също да представи документи за кандидатстване за тази възрастова група на други пазари като Канада и Австралия през следващите месеци. Приложението на Trikafta' за разширено приложение се поддържа от данни от глобално проучване Фаза 3. Изследването е проведено при 6-11-годишни пациенти с CF с 2 копия на мутация F508del или 1 копие на мутация F508del и една минимална функционална мутация, и е оценена ефикасността и безопасността на Trikafta.

Муковисцидозата (CF) е рядко, съкращаващо живота генетично заболяване, което засяга приблизително 75 000 души по целия свят. CF е прогресивно, многосистемно заболяване, което засяга белите дробове, черния дроб, стомашно-чревния тракт, синусите, потните жлези, панкреаса и репродуктивния тракт. CF се причинява от някои мутации в гена CFTR, които причиняват дефекти или делеции на протеина на CFTR. Децата трябва да наследят 2 дефектни CFTR гена (по един за всеки родител), за да развият CF.

Въпреки че има много различни видове CFTR мутации, които могат да причинят заболяване, повечето пациенти с CF имат поне една мутация F508del. Тези мутации могат да бъдат определени чрез генетично тестване или генотипиране. CFTR протеинът обикновено регулира йонния транспорт в клетъчната мембрана и генните мутации могат да причинят разрушаване или загуба на функцията на протеиновия продукт. Когато преносът на йони в клетъчната мембрана бъде прекъснат, вискозитетът на слузното покритие на определени органи ще се сгъсти. Една от основните характеристики на заболяването е натрупването на гъста слуз в дихателните пътища, което води до затруднено дишане, хронични повтарящи се белодробни инфекции и прогресивно увреждане на белите дробове, което в крайна сметка води до смърт. Средната възраст на смъртта при пациенти с МВ е в началото на 30-те години.

Досега Vertex е изброил 4 CF лекарства: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor и ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor и ivacaftor), има първите 3 лекарства са около 40 000 пациенти по целия свят, което представлява около 50% от всички пациенти с МВ. Наскоро одобрената тройна терапия Trikafta в края на 2019 г. може да разшири обхвата на лечение до 90% от пациентите с МВ в световен мащаб.

Организацията за проучване на фармацевтични пазари EvaluatePhamra публикува доклад, в който прогнозира, че Trikafta ще се превърне в едно от най-продаваните TOP10 лекарства в света през 2026 г., като продажбите достигнат 8,739 млрд. Щатски долара и сложен годишен темп на растеж от 54,3% през 2019 г. -2026.